未治療の局所進行頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）に対し、標準治療へのペムブロリズマブ術前および術後補助療法の追加は、標準治療のみと比較し無イベント生存期間（EFS）を有意に改善した。ペムブロリズマブの術前補助療法は、手術施行に影響を与えず、新たな安全性に関する懸念は認められなかった。米国・ハーバード大学医学大学院のRavindra Uppaluri氏らKEYNOTE-689 Investigatorsが、日本を含むアジア、北米、欧州などの192施設で実施した第III相無作為化非盲検比較試験「KEYNOTE-689試験」の結果を報告した。局所進行HNSCC患者に対する手術と術後補助療法の標準治療に対し、周術期のペムブロリズマブ追加の有用性は不明であった。NEJM誌オンライン版2025年6月18日号掲載の報告。

　慢性リンパ性白血病（CLL）患者において、イブルチニブ＋ベネトクラクス（I-V）併用療法はイブルチニブ単独またはフルダラビン＋シクロホスファミド＋リツキシマブ（FCR）療法と比較して、測定可能残存病変（MRD）陰性および無増悪生存期間（PFS）延長の達成割合が高かったことが示された。英国・Leeds Cancer CentreのTalha Munir氏らUK CLL Trials Groupが第III相の多施設共同非盲検無作為化試験「FLAIR試験」の結果を報告した。同試験のPFSの中間解析では、MRDに基づいて投与期間を最適化するI-V併用療法はFCR療法に対する優越性が示されていたが、イブルチニブ単独と比較した有効性は不明であった。NEJM誌オンライン版2025年6月15日号掲載の報告。

　プラチナ製剤化学療法中に病勢進行した進行肛門管扁平上皮がん（SCAC）において、retifanlimabは抗腫瘍活性を示すことが報告されている。英国・Royal Marsden Hospital NHS Foundation TrustのSheela Rao氏らPOD1UM-303/InterAACT-2 study investigatorsは、本疾患の初回治療における、カルボプラチン＋パクリタキセル療法へのretifanlimab上乗せを前向きに評価する、第III相の国際多施設共同二重盲検無作為化対照試験「POD1UM-303/InterAACT-2試験」を行い、臨床的ベネフィットが示され、安全性プロファイルは管理可能であったことを報告した。著者は、「結果は、retifanlimab＋カルボプラチン＋パクリタキセル併用療法が、進行SCAC患者に対する新たな標準治療と見なすべきであることを示すものであった」とまとめている。Lancet誌2025年6月14日号掲載の報告。

　前臨床研究および観察研究では、運動が大腸がんを含むがんのアウトカムを改善する可能性が示唆されている。カナダ・アルバータ大学のKerry S. Courneya氏らCHALLENGE Investigatorsは「CHALLENGE試験」において、大腸がんに対する術後補助化学療法終了から6ヵ月以内に開始した3年間の構造化された運動プログラムは、これを行わない場合と比較して、無病生存期間（DFS）を有意に改善し、全生存期間（OS）の有意な延長をもたらすことを示した。研究の成果は、NEJM誌オンライン版2025年6月1日号に掲載された。

　慢性硬膜下血腫（CSDH）に対する開頭術後の再発リスクが高い患者において、標準的な薬物療法単独と比較して標準治療に中硬膜動脈（MMA）塞栓術を追加しても、6ヵ月後の再発率を改善せず、同側CSDH再発に対する再手術やCSDH関連の累積入院期間にも差はないことが、フランス・Pitie-Salpetriere HospitalのEimad Shotar氏らが実施した「EMPROTECT試験」で示された。研究の詳細は、JAMA誌オンライン版2025年6月5日号で報告された。 　EMPROTECT試験は、フランスの12施設で実施した非盲検（エンドポイント評価は盲検下）無作為化試験であり、2020年7月～2023年3月に参加者を募集した（Programme Hospitalier de Recherche Clinique［PHRC］などの助成を受けた）。

　アデノ随伴ウイルス（AAV）を介した遺伝子治療は、血友病Bの有望な治療法である。米国・セントジュード小児研究病院のUlrike M. Reiss氏らは、2014年に、scAAV2/8-LP1-hFIXcoを単回静脈内投与した重症血友病Bの患者において、この遺伝子治療が成功したことを報告した。しかし、臨床的ベネフィットの持続性については不確実性が残っており、またAAVを介した遺伝子導入の長期安全性は不明であった。研究グループは、治療に成功した患者集団について入手できた追跡期間中央値13.0年のデータを解析し、第IX因子の発現は持続しており、臨床的ベネフィットは維持され、遅発性の安全性に関する懸念は認められなかったことを報告した。NEJM誌2025年6月12日号掲載の報告。

　EGFRチロシンキナーゼ阻害薬および化学療法後に病勢進行が認められた、EGFR遺伝子変異陽性局所進行または転移のある非小細胞肺がん（NSCLC）患者において、sacituzumab tirumotecan（sac-TMT）はドセタキセルと比較して、奏効率（ORR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）に関して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善をもたらし、安全性プロファイルは管理可能なものであることが、中国・中山大学がんセンターのWenfeng Fang氏らが行った第II相の多施設共同非盲検無作為化対照試験の結果で示された。sac-TMTは、栄養膜細胞表面抗原2（TROP2）を標的とする新規開発中の抗体薬物複合体。

　集中治療室（ICU）入室中の重症患者にタンパク質含有量の高い経腸栄養剤（100g/L）を用いても、通常（63g/L）と比較して90日時点の生存期間などは改善されなかった。オーストラリア・アデレード大学のMatthew J. Summers氏らが、同国およびニュージーランドの8施設のICUにて実施したクラスター無作為化非盲検クロスオーバー試験の結果を報告した。ガイドラインでは、重症患者におけるタンパク質含有量の高い経腸栄養が推奨されているが、患者のアウトカムに及ぼす影響は不明であった。JAMA誌オンライン版2025年6月11日号掲載の報告。

　術後放射線療法後の高リスク皮膚扁平上皮がん（cSCC）患者において、セミプリマブによる術後補助療法はプラセボと比較して無病生存期間（DFS）を有意に延長した。オーストラリア・Peter MacCallum Cancer CentreのDanny Rischin氏らC-POST Trial Investigatorsが、16ヵ国107施設で実施した第III相無作為化プラセボ対照試験「C-POST試験」の、二重盲検期の解析結果を報告した。高リスクのcSCC患者は、根治的局所療法後に再発するリスクが高いが、全身療法による術後補助療法の有用性は臨床試験で十分に確立されていなかった。NEJM誌オンライン版2025年5月31日号掲載の報告。

　2型糖尿病を合併する慢性腎臓病（CKD）患者の初期治療について、非ステロイド性MR拮抗薬フィネレノン＋SGLT2阻害薬エンパグリフロジンの併用療法は、それぞれの単独療法と比べて尿中アルブミン/クレアチニン比（UACR）の大幅な低下に結び付いたことを、米国・Richard L. Roudebush VA Medical CenterのRajiv Agarwal氏らCONFIDENCE Investigatorsが報告した。同患者における併用療法を支持するエビデンスは限定的であった。NEJM誌オンライン版2025年6月5日号掲載の報告。 　研究グループは、CKD（eGFR：30～90mL/分/1.73m2）、アルブミン尿（UACR：100～5,000mg/gCr）、2型糖尿病（レニン・アンジオテンシン系阻害薬服用）を有する患者を、（1）フィネレノン10mg/日または20mg/日（＋エンパグリフロジンのマッチングプラセボ）、（2）エンパグリフロジン10mg/日（＋フィネレノンのマッチングプラセボ）、（3）フィネレノン＋エンパグリフロジンを投与する群に1対1対1の割合で無作為に割り付けた。

　平均的リスクの大腸がんスクリーニング集団において、血液ベースの検査（血中循環腫瘍DNA［ctDNA］検査）は大腸がん検出の精度は許容範囲であることが実証されたが、前がん病変の検出にはなお課題が残ることが、米国・NYU Grossman School of MedicineのAasma Shaukat氏らPREEMPT CRC Investigatorsによる検討で示された。大腸がん検診は広く推奨されているが十分に活用されていない。研究グループは、血液ベースの検査は内視鏡検査や糞便ベースの検査に比べて受診率を高める可能性はあるものの、検診対象の集団において臨床的に実証される必要があるとして本検討を行った。結果を踏まえて著者は、「引き続き感度の改善に取り組む必要がある」とまとめている。JAMA誌オンライン版2025年6月2日号掲載の報告。

　乳がん治療では、病理学的に腋窩リンパ節転移陽性の患者における領域リンパ節照射の有益性が確立しているが、術前補助化学療法後に病理学的にリンパ節転移なし（ypN0）の患者でも有益かは不明だという。米国・AdventHealth Cancer InstituteのEleftherios P. Mamounas氏らは、無作為化第III相試験「NSABP B-51-Radiation Therapy Oncology Group 1304試験」において、術前補助化学療法後に腋窩リンパ節転移陰性となった患者では、術後補助療法として領域リンパ節照射を追加しても、浸潤性乳がんの再発または乳がん死のリスクは低下しないことを示した。研究の成果は、NEJM誌2025年6月5日号で報告された。

　新規診断の多発性骨髄腫において、導入療法後に感度10-5で測定可能残存病変（MRD）が陰性と判定された患者では、より厳格な感度10-6で維持療法前MRD陰性の割合は、地固め療法としてイサツキシマブ＋カルフィルゾミブ＋レナリドミド＋デキサメタゾン4剤併用療法（Isa-KRd）を受けた患者と自家幹細胞移植（ASCT）を受けた患者で差はなく、導入療法後に感度10-5でMRD陽性と判定された患者では、感度10-6で維持療法前MRD陰性の割合は、地固め療法としてのシングルASCTとタンデムASCTでも差はないことが、フランス・Universite de ToulouseのAurore Perrot氏らMIDAS Study Groupが実施した「MIDAS試験」で示された。研究の詳細は、NEJM誌オンライン版2025年6月3日号に掲載された。

　既治療のエストロゲン受容体（ER）陽性・HER2陰性の進行乳がん患者において、フルベストラントと比較してvepdegestrant（ユビキチン・プロテアソーム系を利用した標的タンパク質分解誘導キメラ分子［PROTAC］、経口ER分解薬）は、全患者では無増悪生存期間（PFS）の改善を認めなかったものの、エストロゲン受容体遺伝子（ESR1）変異を有するサブグループではPFSの有意な延長が認められ、安全性プロファイルも良好であることが、フランス・Institut de Cancerologie de l'Ouest Angers-NantesのMario Campone氏らVERITAC-2 Study Groupが実施した「VERITAC-2試験」で示された。研究の成果は、NEJM誌オンライン版2025年5月31日号に掲載された。

　経皮的冠動脈インターベンション（PCI）施行後の抗血小板薬2剤併用療法（DAPT）を終了した患者では、アスピリン単剤療法と比較してP2Y12阻害薬単剤療法（チカグレロルまたはクロピドグレル）は、大出血のリスク増加を伴わずに、心筋梗塞と脳卒中のリスク低下に基づく主要有害心・脳血管イベント（MACCE）の発生率の低下をもたらすことが、イタリア・University of CataniaのDaniele Giacoppo氏らによるメタ解析で明らかになった。研究の成果は、BMJ誌2025年6月4日号で報告された。

　手術不能な症候性の叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1型（NF1）の成人患者を対象とした初めての国際共同無作為化プラセボ対照試験において、セルメチニブはプラセボと比較して奏効率（ORR）が有意に高く、新たな安全性に関する懸念は認められなかった。米国国立がん研究所のAlice P. Chen氏らKOMET study investigatorsが、13ヵ国（オーストラリア、ブラジル、カナダ、中国、フランス、ドイツ、イタリア、日本、ポーランド、ロシア、スペイン、英国、米国）の33施設で実施した第III相国際共同無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験「KOMET試験」の結果を報告した。結果を踏まえて著者は、「さらに、16サイクル時までの腫瘍容積の減少、慢性疼痛および突出痛の軽減、鎮痛薬使用の減少、ならびに疼痛支障度の減少が示されており、PNを有する成人NF1患者の治療にセルメチニブは有効である」とまとめている。Lancet誌オンライン版2025年6月2日号掲載の報告。

　切除可能な非小細胞肺がん（NSCLC）患者における術前補助療法について、3サイクルのニボルマブ＋化学療法併用療法は、化学療法単独と比較し全生存期間（OS）を有意に延長したことが、アイルランド・Trinity College DublinのPatrick M. Forde氏らによる第III相無作為化非盲検試験「CheckMate 816試験」のOSに関する最終解析結果で報告された。CheckMate 816試験では、ニボルマブ＋化学療法併用療法により、病理学的完全奏効（pCR）と無イベント生存期間（EFS）を有意に改善したことが示されており、OSの最終解析が待たれていた。NEJM誌オンライン版2025年6月2日号掲載の報告。

　前治療歴のある切除不能または転移のあるHER2陽性胃がんまたは胃食道接合部腺がんの患者において、2次治療としてのトラスツズマブ デルクステカン（T-DXd）はラムシルマブ＋パクリタキセル（RAM＋PTX）と比較して全生存期間（OS）を有意に延長した。有害事象は両群で多くみられ、既知のリスクであるT-DXd投与に伴う間質性肺炎または肺臓炎は、主として低グレードであった。国立がん研究センター東病院の設楽 紘平氏らDESTINY-Gastric04 Trial Investigatorsが、国際非盲検無作為化第III相試験「DESTINY-Gastric04試験」の結果を報告した。T-DXdは第II相試験に基づき、トラスツズマブベースの治療を含む2ライン以上の治療歴を有する進行・再発のHER2陽性胃がんまたは胃食道接合部腺がん患者に対する投与が承認されている。DESTINY-Gastric04試験では、2次治療としてのT-DXdの有効性と安全性をRAM＋PTXと比較した。NEJM誌オンライン版2025年5月31日号掲載の報告。

　プラチナ製剤抵抗性卵巣がん患者において、relacorilant＋nab-パクリタキセル併用療法はnab-パクリタキセル単独療法と比べて無増悪生存期間（PFS）を延長し、中間解析において全生存期間（OS）の改善も示された。米国・ピッツバーク大学のAlexander B. Olawaiye氏らが第III相非盲検無作為化試験「ROSELLA試験」の結果を報告した。relacorilantはファーストインクラスの選択的グルココルチコイド受容体拮抗薬であり、コルチゾールのシグナル伝達を抑制することで化学療法に対する腫瘍の感受性を高める。著者は、「示されたPFS、OSの結果は、プラチナ製剤抵抗性卵巣がん患者において、relacorilant＋nab-パクリタキセル併用療法が新たな標準治療として有望であることを支持するものである」と述べている。

　PIK3CA変異陽性のホルモン受容体陽性/HER2陰性の局所進行または転移のある乳がんの治療において、パルボシクリブ＋フルベストラントとの併用でinavolisib（PI3Kα阻害薬）はプラセボと比較し、全生存期間（OS）および奏効率を有意に改善することが、米国・Memorial Sloan Kettering Cancer CenterのKomal L. Jhaveri氏らが実施した「INAVO120試験」で示された。研究の成果は、NEJM誌オンライン版2025年5月31日号で報告された。