ムコ多糖症II型、新たな酵素補充療法が有望な可能性／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2026/01/21 ムコ多糖症II型（MPS II、ハンター症候群）は、イズロン酸-2-スルファターゼ活性の欠損によって発生する進行性のX染色体連鎖型のライソゾーム病で、神経系を含む臓器機能障害や早期死亡をもたらす。tividenofusp alfaは、イズロン酸-2-スルファターゼと改変トランスフェリン受容体（TfR）結合Fcドメインから成る、血液脳関門の通過が可能な融合タンパク質で、MPS IIの神経学的および末梢症状の治療を目的に開発が進められている… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （医学ライター 菅野 守） 原著論文はこちら Muenzer J, et al. N Engl J Med. 2026;394:39-50. 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 9月22日 ライソゾーム病の日【今日は何の日？】 今日は何の日？ （2023/09/22） 見分けづらい・見逃しやすい酵素欠損がもたらす疾患『ムコ多糖症』（第1回） 見分けづらい・見逃しやすい疾患特集 （2022/07/12） ムコ多糖症I型〔MPS I : Mucopolysaccharidosis I〕 希少疾病ライブラリ （2019/10/08） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ zanidatamab、HER2陽性胃がん1次治療の新たな選択肢となるか（HERIZON-GEA-01）（2026/01/21） 若者の精神疾患の世界的負担、30年間の変化と今後の予測（2026/01/21） 高齢者におけるCDK4/6阻害薬の毒性、薬剤別に調査（2026/01/21） 日本人市中肺炎、β-ラクタムへのマクロライド上乗せの意義は？（2026/01/21） 悪態をつくことはパフォーマンスを高める？（2026/01/21） がん患者の治験参加を阻む要因とは？（2026/01/21） ［ あわせて読みたい ］ 合格直結！テスレクDigest（2025/07/18） 外科医のキャリア終盤に思い出した 何でも診られる医者への憧れ【ReGeneral インタビュー】第3回（2025/12/25） 50代半ばで精神科から一転・総合診療でへき地へ【ReGeneral インタビュー】第2回（2025/12/15） 「総合医育成プログラム」で広がる医師のキャリアと医療機関の未来【ReGeneral インタビュー】第1回（2025/11/24） スマートに進める治験/臨床研究～臨床研究中核病院に学ぶ～（2025/10/28） 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ（2025/06/13） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05）
