ブリストル マイヤーズ スクイブ（以下、BMS）は、閉塞性肥大型心筋症（Hypertrophic cardiomyopathy：HCM）治療薬の選択的心筋ミオシン阻害薬マバカムテン（商品名：カムザイオス）を5月21日に発売した。本剤が国内初承認されたことで、臨床現場でもHCMの見方が変わってくるだろう。5月15日にはBMS主催のメディアセミナーが開催され、北岡 裕章氏（高知大学医学部 老年病・循環器内科学 教授）が「肥大型心筋症とはどの様な疾患か？ なぜ新しい治療が必要か？〜肥大型心筋症で苦しむ患者さんのために〜」と題し、HCMの過小評価の実態などについて解説。さらに、患者代表として林 千晶氏が登壇し、自身の経験から医師に知ってもらいたいこと、患者として注意すべきことについて語った。
“500人に1人”は肥大型心筋症
HCMは原因不明
※の心筋疾患のなかで左室壁の肥厚を伴うもので、左心室流出路の狭窄による圧較差が息切れや動悸、めまいなどの症状をもたらすが、良好な転帰を迎える人は多い。一方で、心不全、左室収縮能低下、心房細動から脳梗塞を発症することがあり、とくに若年者、小児における突然死リスクの1つとも言われている。北岡氏は「HCMの発症年齢は10代後半が多く、入学時の学校健診などの心電図検査で異常を来して受診してきた時がHCMを発見するチャンス。ところが、初診時に心室壁が厚くなく、診断が難しいケースもある」とし、「成人後でもHCMの発見契機は健診による心電図異常が半数を占め、発見された時にはNYHA心機能分類II～III度に至っているケースは珍しくない」とも説明した。
※現在は原因が解明されている疾患もあり
これまでのHCM治療と言えば、β遮断薬やNaチャネル遮断薬による対症療法、あるいは中隔縮小術（septal reduction therapy：SRT）で、内科的に病気の本質を治療することができなかった。また、病歴が長いため患者が訴える自覚症状が病状に比して比較的軽く、潜在患者数に比して難病指定されている患者数が圧倒的に少ないことも問題になっている疾患である。これについて同氏は「難病指定を受けている患者の内、圧較差があるのは600人程度と推定されるが、HCMの推定患者は20万人に上ると言われている。もちろん、すべての患者が指定難病に相当するわけではないが、この乖離理由は、HCMの正確な病状の把握と負荷心エコーの施行など病状に対する正確な評価が十分でないことが原因と考えられる」と実情について指摘した。さらに「HCMは、外来で1回だけ診察してわかる病気ではなく、患者と長く付き合うことで明らかになる疾患。そのため、都心部よりも地方のように、一人の患者と長く付き合うことが多い医師のほうが、病気の全体像を理解しているかもしれない」と地域格差についても言及した。
マバカムテンの治療効果と適切な処方とは
HCMは心筋の収縮に関わるサルコメア蛋白の遺伝子変異が原因とされ、ミオシンとアクチンによるクロスブリッジの過剰な形成が心肥大につながっている
1）。マバカムテンはその過剰形成を抑制することで、運動負荷後のLVOT最大圧較差の減少に効果が期待される薬剤である。国内第III相のHORIZON-HCM試験
2）においても、主要評価項目である投与30週までの運動負荷後のLVOT最大圧較差のベースラインからの変化量（平均値±SD）は、－60.6963±31.55674mmHg（95％信頼区間：－71.5364～－49.8562）と、マバカムテンによる有効性が示されている。また、安全性については、投与54週時点で有害事象は28例、重篤な有害事象は6例に認められたが、投与中止に至った有害事象や死亡は認められなかった。
なお、3月に発刊された『心不全診療ガイドライン 2025年改訂版』の「第9章 特別な病態・疾患」（p.127～131）において、マバカムテンの使用は推奨クラスI、エビデンスレベルB-Rとされたが、2025年4月24日に日本循環器学会より「マバカムテン適正使用に関するステートメントについて」が公表されているため、本ステートメントに準じた医療機関においてのみ処方が可能となっている。
最後に「中高生で心電図に異常があった場合、その時点の精密検査に異常がなくても将来的にHCMを発症する可能性が否定できない。その際に学校医や診察した医師らから定期的な通院を患者へ提案してほしい」。また、マバカムテンの効果について、「現状は症状改善に有効と考えられるが、服用により壁肥厚の改善など疾患そのものに良い影響を与える可能性がある。生命予後の改善効果は今後の課題」と締めくくった。
患者視点から伝えたい医学の現状
病気と向き合いながら、結婚・出産・子育てを経験している林氏は、自身の診断までの経緯、家事・育児、そして仕事の両立や人間関係について説明。「父の主治医から遺伝子要因があるため検査を提案され、26歳でHCMと診断された。もともとは自覚症状もなく海外旅行や友人との会食などアクティブに活動していたが、出産後に入浴後や階段の昇降で息切れ、全疾走後のような症状や不整脈を自覚するようになった」と、これまでを振り返り、「普段から不整脈があるが、とくに生理時期には不整脈が酷くなってしまい、QOLも低下する。見た目では健康な方と変わらないため、周囲から理解されにくい点に苦慮している」とコメントした。新たな治療薬としてマバカムテンが発売される見込み（取材時点）については、「対処療法が中心の疾患だったが、新薬により希望が持てる」と述べ、「患者側も心臓の小さなサインを見逃さずに、主治医に相談するよう努める必要がある」と一人ひとりの体調管理の重要性についても話した。最後に同氏は「HCMをweb検索した際、検索上位はネコのものが多く、人間の情報が乏しく情報収集にとても苦労した。web上でも正確な病気の情報を伝えてほしい」と情報のあり方についても言及した。
BMSはこのような患者の声から「肥大型心筋症テラス」という患者・家族のための情報提供サイトをオープンし、病態、治療や遺伝子検査、医療費助成などに関する情報や患者インタビューを公開している。
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＜製品概要＞
製品名：カムザイオスカプセル1mg、同2.5mg、同5mg
一般名：マバカムテン
効能又は効果： 閉塞性肥大型心筋症
用法及び用量：通常、成人にはマバカムテンとして2.5mgを1日1回経口投与から開始し、患者の状態に応じて適宜増減する。ただし、最大投与量は1回15mgとする。
薬価：1mg1カプセル 7,204.00円、2.5mg1カプセル 7,264.80円、5mg1カプセル 7,410.50円
製造販売承認日：2025年3月27日
薬価基準収載日：2025年5月21日
発売日：2025年5月21日
製造販売元：ブリストル マイヤーズ スクイブ株式会社
（ケアネット 土井 舞子）
