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BIVV001か遺伝子治療かエミシズマブか：血友病Aにとって期待の新薬BIVV001（解説：長尾 梓 氏）－1286

提供元：臨床研究適正評価教育機構

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公開日：2020/09/24

本記事のコメンテーター

長尾 梓( ながお あずさ ) 氏

医療法人財団 荻窪病院 血液凝固科

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血友病Aの治療では頻回の静脈注射が大きな課題である。従来の遺伝子組み換え第VIII因子製剤（rFVIII）は週3～4回の静脈注射を行っても関節出血を完全には抑制しきれなかった。2016年に蛋白融合技術による半減期延長製剤が登場して、週1～2回の注射に減らすことができるようになった。2018年に上梓されたエミシズマブは最大4週に1回の皮下注射で、出血抑制効果が認められ、急速に使用者が拡大している。ただ、FVIIIを補う治療とは…

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