遺伝子治療市場の縮小を超えて：長期成績が示す血友病B治療の未来（解説：長尾 梓 氏）－1982 提供元：臨床研究適正評価教育機構 ツイート 公開日：2025/07/11 企画協力J-CLEAR 本記事のコメンテーター 長尾 梓( ながお あずさ ) 氏 関西医科大学附属病院 血液腫瘍内科 オリジナルのニュース 重症血友病BにおけるAAV遺伝子治療、13年後の有効性・安全性は？／NEJM(2025/06/23掲載) NEJM誌6月12日号に掲載された“Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B”は、AAVベースの遺伝子治療治験薬scAAV2/8-LP1-hFIXcoを投与した血友病B 10例を13年間追跡し、FIX活性と出血抑制が初期報告からほぼ減衰せず、安全性上の深刻なシグナルも認めなかったことを示した。AAVベクターによる遺伝子治療が「十年以上効く」ことを実証した初の報告であり、臨床現場にとって画期的である。一方、市場… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 長尾 梓先生の他のコメント おそらく後進国（資源の限られた国）における血友病治療の光となる新たな遺伝子治療（解説：長尾梓氏） (2024/12/31掲載) 第二の、はたまた初めての血友病B遺伝子治療fidanacogene elaparvovec（解説：長尾梓氏） (2024/10/31掲載) エフアネソクトコグ アルファ12歳未満重症血友病Aでもトライする価値あるかも（解説：長尾梓氏） (2024/08/02掲載) Do not harm. 誰に処方すべきかよく考えてから。血友病におけるリバランス薬として初のローンチを控えるconcizumab（解説：長尾梓氏） (2023/09/25掲載) 2つの血友病遺伝子治療、durability（耐久性）とanti-AAV5 capsid antibodiesがポイント（解説：長尾梓氏） (2023/03/17掲載) 血友病A治療は新時代へ、スーパーイロクテイトの発売間近（解説：長尾梓氏） (2023/02/17掲載) 血友病の遺伝子治療、EUでは発売間近だが日本は出遅れた（解説：長尾梓氏） (2022/04/11掲載) BIVV001か遺伝子治療かエミシズマブか：血友病Aにとって期待の新薬BIVV001（解説：長尾梓氏）－1286 (2020/09/24掲載) その他の解説記事をみる J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)とは J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)は、臨床研究を適正に評価するために、必要な啓発・教育活動を行い、わが国の臨床研究の健全な発展に寄与することを目指しています。 本企画では、J-CLEARの活動の一環として、CareNet.comで報道された海外医学ニュース「ジャーナル四天王」に対し、臨床研究の適正な解釈を発信します。 詳しくはこちら このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 複雑性黄色ブドウ球菌菌血症へのdalbavancin週1回投与、標準治療に非劣性／JAMA（2025/08/27） 若年者の大腸がん検診受診率を上げる方法は？（解説：上村 直実 氏）（2025/08/27） T-DXd、化学療法未治療のHER2低発現/超低発現の乳がんに承認取得／第一三共（2025/08/27） アカラブルチニブ、マントル細胞リンパ腫に承認取得／AZ（2025/08/27） 最低賃金上昇へは診療報酬の期中改定対応を要望／日医（2025/08/27） 玄関付近に植物のある家に住んだほうが日本人のうつ病リスクが低い（2025/08/27） 肥満症には社会全体で対応し、医療費を削減／PhRMA、リリー（2025/08/27） 医師の終末期の選択、95％が延命治療を拒否（2025/08/27） 幼児期の重度う蝕、母親の長時間インターネット使用と関連か（2025/08/27） ［ あわせて読みたい ］ 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29） エキスパートが教える痛み診療のコツ（2018/10/11）
