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遺伝子治療市場の縮小を超えて：長期成績が示す血友病B治療の未来（解説：長尾 梓 氏）－1982

提供元：臨床研究適正評価教育機構

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公開日：2025/07/11

本記事のコメンテーター

長尾 梓( ながお あずさ ) 氏

関西医科大学附属病院　血液腫瘍内科

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NEJM誌6月12日号に掲載された“Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B”は、AAVベースの遺伝子治療治験薬scAAV2/8-LP1-hFIXcoを投与した血友病B 10例を13年間追跡し、FIX活性と出血抑制が初期報告からほぼ減衰せず、安全性上の深刻なシグナルも認めなかったことを示した。AAVベクターによる遺伝子治療が「十年以上効く」ことを実証した初の報告であり、臨床現場にとって画期的である。一方、市場…

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