2つの血友病遺伝子治療、durability（耐久性）とanti-AAV5 capsid antibodiesがポイント（解説：長尾 梓 氏）－1650
オリジナルのニュース
血友病A、遺伝子治療のvaloctocogene roxaparvovecが有効／NEJM(2023/03/06掲載)
血友病B、AAV5ベクターを用いた遺伝子治療が有効／NEJM(2023/03/03掲載)
NEJM誌2023年2月23日号に血友病Aと血友病Bの遺伝子治療の結果が同時に掲載され、「NEJM、粋なことをするなぁ」と世界中が思っているはずだが、注目ポイントはdurability（耐久性）とanti-AAV5 capsid antibodiesの存在だ。valoctocogene roxaparvovecはBioMarin Pharmaceuticalが開発したAAV5ベースの血友病Aの遺伝子治療で、2022年に欧州医薬品庁（EMA）に承認されRoctavianという商品名で販売許可を得ている。残念ながら2023年3…
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J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)とは
J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)は、臨床研究を適正に評価するために、必要な啓発・教育活動を行い、わが国の臨床研究の健全な発展に寄与することを目指しています。
本企画では、J-CLEARの活動の一環として、CareNet.comで報道された海外医学ニュース「ジャーナル四天王」に対し、臨床研究の適正な解釈を発信します。
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本記事のコメンテーター
長尾 梓( ながお あずさ ) 氏
医療法人財団 荻窪病院 血液凝固科