血友病Bに対する遺伝子治療、第III相試験の最終解析／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2025/12/19 高活性の第IX因子Padua変異体を導入したアデノ随伴ウイルス血清型5（AAV5）ベクターを用いた遺伝子治療薬etranacogene dezaparvovecは、血友病B成人患者において、5年間にわたり持続的な第IX因子の発現と年間出血率の低下をもたらすことが確認された。米国・ミシガン大学のSteven W. Pipe氏らHOPE-B Study Group Investigatorsが、第III相の非盲検試験「HOPE-B試験」の最終解析結果を報告した。血友病Bの治療では、出血予防のた… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （医学ライター 吉尾 幸恵） 原著論文はこちら Pipe SW, et al. N Engl J Med. 2025 Dec 7. [Epub ahead of print] 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 遺伝子治療市場の縮小を超えて：長期成績が示す血友病B治療の未来（解説：長尾梓氏） CLEAR!ジャーナル四天王（2025/07/11） 2つの血友病遺伝子治療、durability（耐久性）とanti-AAV5 capsid antibodiesがポイント（解説：長尾梓氏） CLEAR!ジャーナル四天王（2023/03/17） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 妊娠前/妊娠初期のGLP-1作動薬中止、妊娠転帰と体重変化は？／JAMA（2025/12/19） 「TAVI弁展開後における弁尖可動不良事象に関するステートメント」公表／THT協議会（2025/12/19） 『肝細胞癌診療ガイドライン』改訂――エビデンス重視の作成方針、コーヒー・飲酒やMASLD予防のスタチン投与に関する推奨も（2025/12/19） ER+低リスクDCIS、手術せず内分泌療法単独での有用性を検証（LORETTA）／SABCS2025（2025/12/19） 肺がん治療における経済的視点／治療医に求められる役割（2025/12/19） スタチン使用は本当にうつ病リスクを低下させるのか？（2025/12/19） 危険なOTCが国内流通か、海外での規制や死亡例は（2025/12/19） ［ あわせて読みたい ］ 50代半ばで精神科から一転・総合診療でへき地へ【ReGeneral インタビュー】第2回（2025/12/15） 合格直結！テスレクDigest（2025/07/18） 「総合医育成プログラム」で広がる医師のキャリアと医療機関の未来【ReGeneral インタビュー】第1回（2025/11/24） スマートに進める治験/臨床研究～臨床研究中核病院に学ぶ～（2025/10/28） 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ（2025/06/13） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11）
