血友病B遺伝子治療、いわゆる発売用量の5年間の成績(解説:長尾 梓 氏)-2058 提供元:臨床研究適正評価教育機構 ツイート 公開日:2025/12/25 企画協力J-CLEAR 本記事のコメンテーター 長尾 梓( ながお あずさ ) 氏 関西医科大学附属病院 血液腫瘍内科 オリジナルのニュース 血友病Bに対する遺伝子治療、第III相試験の最終解析/NEJM(2025/12/19掲載) 血友病の遺伝子治療は発売後にまったく売れずに発売を中止したり、発売してみたけどやっぱり売れないからといって発売国を限定し、挙げ句に製品ごと他の会社に売りたいです~と言ってみたり...当初の期待からすると残念な道をたどる製品が続いた。 抗体製剤を含めた利便性と効果の高い薬剤がどんどん発売されシェアが拡大し、「遺伝子治療って必要?」という空気が蔓延しようとしており、国際学会団体は共同で「開発をやめな… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。(すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。) 長尾 梓先生の他のコメント Mim8―次世代FVIII mimetic開発競争(解説:長尾梓氏) (2026/06/22掲載) 遺伝子治療市場の縮小を超えて:長期成績が示す血友病B治療の未来(解説:長尾梓氏) (2025/07/11掲載) おそらく後進国(資源の限られた国)における血友病治療の光となる新たな遺伝子治療(解説:長尾梓氏) (2024/12/31掲載) 第二の、はたまた初めての血友病B遺伝子治療fidanacogene elaparvovec(解説:長尾梓氏) (2024/10/31掲載) エフアネソクトコグ アルファ12歳未満重症血友病Aでもトライする価値あるかも(解説:長尾梓氏) (2024/08/02掲載) Do not harm. 誰に処方すべきかよく考えてから。血友病におけるリバランス薬として初のローンチを控えるconcizumab(解説:長尾梓氏) (2023/09/25掲載) 2つの血友病遺伝子治療、durability(耐久性)とanti-AAV5 capsid antibodiesがポイント(解説:長尾梓氏) (2023/03/17掲載) 血友病A治療は新時代へ、スーパーイロクテイトの発売間近(解説:長尾梓氏) (2023/02/17掲載) 血友病の遺伝子治療、EUでは発売間近だが日本は出遅れた(解説:長尾梓氏) (2022/04/11掲載) BIVV001か遺伝子治療かエミシズマブか:血友病Aにとって期待の新薬BIVV001(解説:長尾梓氏)-1286 (2020/09/24掲載) その他の解説記事をみる J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)とは J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)は、臨床研究を適正に評価するために、必要な啓発・教育活動を行い、わが国の臨床研究の健全な発展に寄与することを目指しています。 本企画では、J-CLEARの活動の一環として、CareNet.comで報道された海外医学ニュース「ジャーナル四天王」に対し、臨床研究の適正な解釈を発信します。 詳しくはこちら CareNet AcademiaによるAI生成記事 このページを印刷する ツイート [ 最新ニュース ] フィネレノンが原因疾患や糖尿病の有無を問わずCKD患者の腎・心リスクを低減/Lancet(2026/06/25) 飲食制限のない経口GLP-1薬elecoglipron、2型DM患者のHbA1cを有意に改善/Lancet(2026/06/25) 認知症の疾患概念を考え直す(解説:岡村毅氏)(2026/06/25) セマグルチドがMASH適応を取得、国内初の治療薬に/ノボ(2026/06/25) 多発性骨髄腫治療薬イサツキシマブ、皮下注射製剤の承認取得/サノフィ(2026/06/25) パーキンソン病へのiPS細胞由来「ラグネプロセル」薬価収載、最適使用推進ガイドライン発出(2026/06/25) 日本の内科医と精神科医でアルツハイマー病に伴うアジテーションに対する治療方針が異なっている?(2026/06/25) 病院機能集約化の賛否は年代・病床数・診療科で異なる?/医師1,000人アンケート(2026/06/25) 前立腺がんに対する短期集中的な放射線治療は安全に実施可能(2026/06/25) [ あわせて読みたい ] 合格直結!テスレクDigest(2025/07/18) 50代半ばで精神科から一転・総合診療でへき地へ【ReGeneral インタビュー】第2回(2025/12/15) 「総合医育成プログラム」で広がる医師のキャリアと医療機関の未来【ReGeneral インタビュー】第1回(2025/11/24) スマートに進める治験/臨床研究~臨床研究中核病院に学ぶ~(2025/10/28) 第50回日本骨髄腫学会学術集会:独占インタビュー(2025/04/18) ASCO2025 まとめ(2025/06/02) かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ(2025/06/13) 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ~転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて~(2025/02/27) 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回(2025/02/05)