血友病B遺伝子治療、いわゆる発売用量の5年間の成績(解説:長尾 梓 氏)-2058 提供元:臨床研究適正評価教育機構 ツイート 公開日:2025/12/25 企画協力J-CLEAR 本記事のコメンテーター 長尾 梓( ながお あずさ ) 氏 関西医科大学附属病院 血液腫瘍内科 オリジナルのニュース 血友病Bに対する遺伝子治療、第III相試験の最終解析/NEJM(2025/12/19掲載) 血友病の遺伝子治療は発売後にまったく売れずに発売を中止したり、発売してみたけどやっぱり売れないからといって発売国を限定し、挙げ句に製品ごと他の会社に売りたいです~と言ってみたり...当初の期待からすると残念な道をたどる製品が続いた。 抗体製剤を含めた利便性と効果の高い薬剤がどんどん発売されシェアが拡大し、「遺伝子治療って必要?」という空気が蔓延しようとしており、国際学会団体は共同で「開発をやめな… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。(すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。) 長尾 梓先生の他のコメント 遺伝子治療市場の縮小を超えて:長期成績が示す血友病B治療の未来(解説:長尾梓氏) (2025/07/11掲載) おそらく後進国(資源の限られた国)における血友病治療の光となる新たな遺伝子治療(解説:長尾梓氏) (2024/12/31掲載) 第二の、はたまた初めての血友病B遺伝子治療fidanacogene elaparvovec(解説:長尾梓氏) (2024/10/31掲載) エフアネソクトコグ アルファ12歳未満重症血友病Aでもトライする価値あるかも(解説:長尾梓氏) (2024/08/02掲載) Do not harm. 誰に処方すべきかよく考えてから。血友病におけるリバランス薬として初のローンチを控えるconcizumab(解説:長尾梓氏) (2023/09/25掲載) 2つの血友病遺伝子治療、durability(耐久性)とanti-AAV5 capsid antibodiesがポイント(解説:長尾梓氏) (2023/03/17掲載) 血友病A治療は新時代へ、スーパーイロクテイトの発売間近(解説:長尾梓氏) (2023/02/17掲載) 血友病の遺伝子治療、EUでは発売間近だが日本は出遅れた(解説:長尾梓氏) (2022/04/11掲載) BIVV001か遺伝子治療かエミシズマブか:血友病Aにとって期待の新薬BIVV001(解説:長尾梓氏)-1286 (2020/09/24掲載) その他の解説記事をみる J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)とは J-CLEAR(臨床研究適正評価教育機構)は、臨床研究を適正に評価するために、必要な啓発・教育活動を行い、わが国の臨床研究の健全な発展に寄与することを目指しています。 本企画では、J-CLEARの活動の一環として、CareNet.comで報道された海外医学ニュース「ジャーナル四天王」に対し、臨床研究の適正な解釈を発信します。 詳しくはこちら このページを印刷する ツイート [ 最新ニュース ] 胃・胃食道接合部腺がん1次治療、CAPOXへのcamrelizumabおよびapatinibの上乗せは?/BMJ(2026/03/26) 重度外傷患者への搬送時輸血、全血vs.成分輸血/NEJM(2026/03/26) AI搭載聴診器は英国プライマリケア医による心不全検出率を改善せず(解説:佐田政隆氏)(2026/03/26) デュピルマブ、水疱性類天疱瘡の適応追加/サノフィ(2026/03/26) PCI後早期のLDL-C値55mg/dL未満達成でMACEリスク激減/日本循環器学会(2026/03/26) 薬剤師による尿培養陽性患者のフォローアップが抗菌薬の適正使用を支援(2026/03/26) アミバンタマブ治療肺がん患者向けサポート・プログラムを提供開始/J&J(2026/03/26) 双極症患者の心理社会的機能回復を阻害している症状は?(2026/03/26) BMIが低下するとがんのリスクも減少するか(2026/03/26) [ あわせて読みたい ] 合格直結!テスレクDigest(2025/07/18) 50代半ばで精神科から一転・総合診療でへき地へ【ReGeneral インタビュー】第2回(2025/12/15) 「総合医育成プログラム」で広がる医師のキャリアと医療機関の未来【ReGeneral インタビュー】第1回(2025/11/24) スマートに進める治験/臨床研究~臨床研究中核病院に学ぶ~(2025/10/28) 第50回日本骨髄腫学会学術集会:独占インタビュー(2025/04/18) ASCO2025 まとめ(2025/06/02) かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ(2025/06/13) 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ~転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて~(2025/02/27) 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回(2025/02/05) トレンド・トーク『肺がん』(2024/06/11)