PAH診断1年未満の中~高リスク患者へのソタテルセプト上乗せは有効である(解説:原田和昌氏)
アクチビンシグナル伝達阻害薬ソタテルセプトは長期罹患の肺動脈性肺高血圧症(PAH)の患者においてPAHの悪化と死亡率を改善するが、診断後1年未満のPAH患者における有効性は不明であった。米国のMcLaughlin氏らは、第III相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験であるHYPERION試験により、PAHの診断から1年未満の成人において、基礎治療へのソタテルセプトの追加はプラセボと比較し臨床的悪化のリスクを有意に低下させることを示した。WHO機能分類クラスII~IIIのPAH患者で、診断から1年未満、死亡リスクが中~高リスク(REVEAL Lite 2リスクスコア≧6またはCOMPERA 2.0スコア≧2)、また90日以上安定した2剤または3剤併用療法を受けている18歳以上の患者を、ソタテルセプト群またはプラセボ群に1対1の割合で無作為に割り付け、上乗せ投与した。主要エンドポイントは臨床的悪化(全死亡およびPAHの悪化による24時間以上の予期せぬ入院、心房中隔欠損作成術、肺移植、PAHによる運動負荷試験の成績の悪化)で、初回イベント発生までの時間を評価した。