筋強直性ジストロフィー1型、del-desiranが有望／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2026/03/03 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）は、常染色体優性遺伝性の進行性神経筋疾患であり、DMPK遺伝子の3'-非翻訳領域におけるCTGリピートの伸長によって発症する。本症は、身体機能障害を引き起こし、余命を短縮させるが、承認された治療法はない。米国・Virginia Commonwealth UniversityのNicholas E. Johnson氏らは「MARINA試験」において、本症の治療薬として開発中の抗体-オリゴヌクレオチド複合体delpacibart etedesir… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （医学ライター 菅野 守） 原著論文はこちら Johnson NE, et al. N Engl J Med. 2026;394:763-772. 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬発売／中外 医療一般 （2026/02/26） デュシェンヌ型筋ジストロフィー、高用量rAAV9遺伝子療法後の死亡／NEJM ジャーナル四天王 （2023/10/10） 筋ジストロフィーへのステロイド治療、10年の追跡調査／Lancet ジャーナル四天王 （2017/12/06） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 治療抵抗性高血圧症の新たな治療法「腎デナベーション」、適正使用指針も公表（2026/03/03） 濾胞性リンパ腫、R-CHOP療法の15年PFS（SWOG S0016）／JAMA Oncol（2026/03/03） アルツハイマー病に伴うアジテーションに対するブレクスピプラゾールの有用性～臨床試験結果の統合解析（2026/03/03） 脳卒中管理で非専門医が押さえておきたい重要ポイントは？「脳卒中治療ガイドライン」改訂（2026/03/03） PPIやNSAIDsの併用、ICIの有効性に影響せず（2026/03/03） オキシブチニンが前立腺がんのホットフラッシュを大幅に軽減（2026/03/03） 寿命の半分以上は遺伝で決まる？（2026/03/03） ［ あわせて読みたい ］ 僕はなぜ医者になったのか？ 医療行政マンを原点に帰らせたある出来事「総合医育成プログラム」インタビュー【ReGeneral インタビュー】第5回（2026/02/25） 合格直結！テスレクDigest（2025/07/18） キャリア中断後に見つけた 総合診療能力で専門性を強化する新しい診療スタイル【ReGeneral インタビュー】第4回（2026/02/05） 外科医のキャリア終盤に思い出した 何でも診られる医者への憧れ【ReGeneral インタビュー】第3回（2025/12/25） 50代半ばで精神科から一転・総合診療でへき地へ【ReGeneral インタビュー】第2回（2025/12/15） 「総合医育成プログラム」で広がる医師のキャリアと医療機関の未来【ReGeneral インタビュー】第1回（2025/11/24） スマートに進める治験/臨床研究～臨床研究中核病院に学ぶ～（2025/10/28） 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ（2025/06/13）
