血友病Bへのfidanacogene elaparvovec、長期の安全性・有効性／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2025/04/28 重症または中等症の血友病B成人患者において、fidanacogene elaparvovecの単回静脈内投与は、投与後3～6年間に認められた有害作用はない、あるいはあっても軽度であった。また、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた治療の中で最も少量である体重1kg当たり5×1011ベクターゲノムの投与で、長期にわたり有効性が維持された。オーストラリア・シドニー大学のJohn E. J. Rasko氏らが、第I/IIa相試験および長期追跡試験の結果を報告し… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （ケアネット） 原著論文はこちら Rasko JEJ, et al. N Engl J Med. 2025;392:1508-1517. 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 血友病B、AAVベクターfidanacogene elaparvovecが有効／NEJM ジャーナル四天王（2024/10/11） 第二の、はたまた初めての血友病B遺伝子治療fidanacogene elaparvovec（解説：長尾梓氏） CLEAR!ジャーナル四天王（2024/10/31） 治療が変わる！希少疾病・難病特集 ～血友病～ 希少疾病・難治性疾患特集（2021/02/08） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 局所進行上咽頭がんの1次治療、補助化学療法＋CCRT vs.CCRT／BMJ（2025/04/28） 心房細動アブレーションはパルスフィールドアブレーション一択となるか（解説：高月誠司氏）（2025/04/28） ゾルピデムとBZDの使用が認知症リスク増加と関連〜メタ解析（2025/04/28） 「急性腹症診療ガイドライン2025」、ポイント学習動画など新たな試みも（2025/04/28） タバコ規制により米国で400万人近い人が死亡を回避（2025/04/28） 糖尿病性腎症の世界疾病負荷、1990～2021年にかけて増大（2025/04/28） ハイテクTシャツで術後患者のバイタルサインをモニタリング／欧州泌尿器科学会（2025/04/28） 熱中症の重症度が尿でわかる？（2025/04/28） ［ あわせて読みたい ］ 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29） エキスパートが教える痛み診療のコツ（2018/10/11） 医療者向け『学校がん教育.com』（2022/12/01） アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス（2022/11/11） アトピー性皮膚炎・乾癬特集まとめインデックス（2022/11/11）
