ブリストル マイヤーズ スクイブは2025年11月20日、レポトレクチニブ（商品名：オータイロ）について「NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌」に対する効能・効果の追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を取得したことを発表した。
本承認は、成人患者を対象とした国際共同第I/II相試験（TRIDENT-1試験）および小児・若年成人患者を対象とした海外第I/II相試験（CARE試験）の参加者のうち、NTRK融合遺伝子陽性固形がん患者から得られた結果に基づくものである。両試験のNTRK融合遺伝子陽性固形がん患者の結果は欧州臨床腫瘍学会（ESMO Congress 2025）で報告されており、主な結果は以下のとおりであった。
【TRIDENT-1試験（TRK阻害薬未治療60例、既治療87例）】
・確定奏効率：未治療58％、既治療52％
・PFS中央値：未治療未到達、既治療7.4ヵ月
・1年PFS率：未治療61％、既治療29％
・OS中央値：未治療55.6ヵ月、既治療16.9ヵ月
・1年OS率：未治療80％、既治療59％
【CARE試験（TRK阻害薬未治療5例、既治療15例）】
・確定奏効率：未治療60％、既治療27％
なお、レポトレクチニブの「NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌」の適応判定に必要なNTRK1/2/3融合遺伝子を検出するコンパニオン診断には、FoundationOne CDx がんゲノムプロファイルを使用する。
（ケアネット 佐藤 亮）
