持続性または慢性の免疫性血小板減少症（ITP）を有する患者において、mezagitamabによる治療はプラセボと比較して、血小板数の増加をもたらし、安全性プロファイルは類似していたことを、米国・マサチューセッツ総合病院のDavid J. Kuter氏らMezagitamab ITP Phase 2 Trial Investigatorsが第II相試験の結果で報告した。ITPは血小板破壊の亢進と血小板産生の抑制によって特徴付けられる自己免疫疾患であり、出血リスクの増加とQOLの低下を伴う。利用可能な治療法はあるが、約20％において十分な血小板数の維持が認められない。mezagitamabは、形質細胞、形質芽細胞およびナチュラルキラー細胞などをターゲットとする抗CD38抗体である。抗CD38療法は多発性骨髄腫の治療に広く用いられているが、自己免疫疾患の治療において有望な効果が示されている。NEJM誌2026年4月9日号掲載の報告。
日本を含む9ヵ国の41例の第II相試験で有害事象、血小板反応などを評価
本試験は2つのパートからなる国際共同第II相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で、持続性または慢性のITP（平均血小板数が2回以上の測定で3万/μL未満）を有する成人に対するmezagitamab（100mg、300mg、600mg）の週1回、8週間皮下投与の安全性と有効性を評価した。
主要エンドポイントは有害事象とした。有効性に関する主要な副次エンドポイントは、16週までのいずれかの2回以上の受診時における、血小板反応（血小板数が5万/μL以上かつベースライン値より2万/μL以上増加と定義）とした。
試験は2020年11月～2024年4月に行われ、ブルガリア、中国、クロアチア、ギリシャ、イタリア、日本、スロベニア、スペイン、ウクライナの9ヵ国24施設で計41例が無作為化された。
16週までに観察された血小板反応、mezagitamab 600mg群で91％
mezagitamab群28例（100mg群9例、300mg群8例、600mg群11例）の平均年齢は50歳（範囲：24～88）、ITP既治療回数は平均4回（範囲：1～9）であった。プラセボ群13例の平均年齢は39歳（範囲：20～65）、ITP既治療回数は平均4回（範囲：1～13）であった。また、平均ベースライン血小板数は、mezagitamab群1万9,100/μL、プラセボ群1万7,300/μLであった。
有害事象の発現頻度は、mezagitamab群19/28例（68％）、プラセボ群9/13例（69％）であった。Grade3以上の有害事象はそれぞれ5/28例（18％）、3/13例（23％）で報告された。重篤な有害事象はそれぞれ4/28例（14％）、1/13例（8％）であった。
16週までに血小板反応が観察されたのは、mezagitamab 600mg群で10/11例（91％）、プラセボ群では3/13例（23％）であった。
（ケアネット）
