CAR-T療法、難治性・再発B細胞性ALLに承認：FDA

　

　Novartisは、米国食品医薬品局（FDA）が、難治性または2回以上再発した25歳までのB細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）患者の治療に対し、初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法となるtisagenlecleucel（CTL019）を承認したことを2017年8月30日発表した。

　tisagenlecleucelのFDA承認は、米国、EU、カナダ、オーストラリア、日本の25施設で行われた、多施設オープンラベル第Ⅱ相ELIANA試験の結果に基づいている。この研究では、68例が登録され、63例の患者で有効性が評価された。結果、tisagenlecleucelによる治療を受けた患者の83％（63例/52例）が、3ヵ月以内に完全寛解（CR）を示した。

　ELIANA試験における重篤な副作用は、発熱、呼吸困難、悪心、吐気、下痢などのサイトカイン放出症候群（CRS）と、頭痛、意識障害、せん妄などの神経毒性であった。

　Novartisはまた、この特定の患者集団のアクセスを確保するために、メディケアとメディケイド・サービスセンター（CMS）との新たなコラボレーションを発表した。このアプローチは、医療機関の非効率性を排除し、達成された臨床成果に基づいて、薬剤の支払いをサポートする。さらに、CMSと協力して、対象患者が最初の月末までにtisagenlecleucelに反応する場合にのみ、費用を支払うアウトカムベースのアプローチを提供するというもの。tisagenlecleucelの単回投与の薬剤価格は47万5,000ドルである。

■参考
Novartis（グローバル）メディアリリース
FDAプレスアナウンスメント
ELIANA試験（Clinical Trials.gov）

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（ケアネット　細田 雅之）