ATTR型心アミロイドーシスへのeplontersen、心血管イベントを低減せず/NEJM

提供元:ケアネット

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公開日:2026/09/25

 トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)は、不完全な折りたたみ(misfolding)が発生したトランスサイレチン(TTR)タンパクによって形成されるアミロイド線維が、細胞外に沈着することで引き起こされる、生命を脅かす進行性疾患である。eplontersenは、アンチセンスオリゴヌクレオチドであり、TTRサイレンサーとして、肝臓でのTTRの産生を顕著に減少させることが知られている。英国・Royal Free HospitalのMariann…

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(医学ライター 菅野 守)

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