重症血友病BにおけるAAV遺伝子治療、13年後の有効性・安全性は？／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2025/06/23 アデノ随伴ウイルス（AAV）を介した遺伝子治療は、血友病Bの有望な治療法である。米国・セントジュード小児研究病院のUlrike M. Reiss氏らは、2014年に、scAAV2/8-LP1-hFIXcoを単回静脈内投与した重症血友病Bの患者において、この遺伝子治療が成功したことを報告した。しかし、臨床的ベネフィットの持続性については不確実性が残っており、またAAVを介した遺伝子導入の長期安全性は不明であった。研究グループは、治療に成功し… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （ケアネット） 原著論文はこちら Reiss UM, et al. N Engl J Med. 2025;392:2226-2234. 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 血友病Bへのfidanacogene elaparvovec、長期の安全性・有効性／NEJM ジャーナル四天王（2025/04/28） 第二の、はたまた初めての血友病B遺伝子治療fidanacogene elaparvovec（解説：長尾梓氏） CLEAR!ジャーナル四天王（2024/10/31） おそらく後進国（資源の限られた国）における血友病治療の光となる新たな遺伝子治療（解説：長尾梓氏） CLEAR!ジャーナル四天王（2024/12/31） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 既治療のEGFR陽性進行NSCLC、sacituzumab tirumotecanがORR改善／BMJ（2025/06/23） 精神疾患を併存している肥満者は減量治療抵抗性／日本糖尿病学会（2025/06/23） 治療法が大きく変化、アミロイドーシス診療ガイドライン8年ぶりに改訂（2025/06/23） 統合失調症の認知機能低下に影響を及ぼす向精神薬（2025/06/23） 男女の身長差、遺伝子で説明できる？（2025/06/23） AIは中間期乳がんの検出に有用？（2025/06/23） 歯周病の進行が動脈硬化と相関か（2025/06/23） ［ あわせて読みたい ］ 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29） エキスパートが教える痛み診療のコツ（2018/10/11）
