新生児の胆道閉鎖症に対する肝門部腸吻合術（葛西法）後に、ステロイド治療を行っても胆汁ドレナージについて有意な改善は得られないことが明らかにされた。米国・シンシナティ小児病院のJorge A. Bezerra氏らが行った多施設共同二重盲検プラセボ対照試験「STRAT」の結果、6ヵ月時点でのドレナージ改善について、若干の臨床的ベネフィットはみられたが統計的な有意差は示されず、ステロイド治療と重大有害事象の早期発生との関連が明らかになったことが報告された。胆汁ドレナージ改善のための術後のステロイド治療が、臨床アウトカムを改善するかについては議論の的となっていた。JAMA誌2014年5月7日号の掲載報告。
術後72時間以内にステロイド治療開始vs.プラセボで検討
STRAT（Steroids in Biliary Atresia Randomized Trial）は、米国14施設で2005年9月～2011年2月に、胆道閉鎖症で葛西手術を受けた140例（平均2.3ヵ月齢）の患児が参加して行われた。最終フォローアップは2013年1月だった。
患児は、静注用メチルプレドニゾロン（4mg/kg/日を2週間）と経口プレドニゾロン（2mg/kg/日を2週間）による治療後9週間で漸減するプロトコル群（70例）、もしくはプラセボを投与する群（70例）に無作為に割り付けられた。ステロイド治療は術後72時間以内に開始された。
主要エンドポイントは、術後6ヵ月時点で肝臓に関して未治療であり血清総ビリルビン値が1.5mg/dL未満（治療絶対差25％を検出するための推奨）の患者の割合とした。
副次エンドポイントは、24ヵ月時点の未治療生存、重大有害事象などとした。
6ヵ月時点の胆汁ドレナージ改善に有意差なし
6ヵ月時点の胆汁ドレナージ改善について、両群間に統計的な有意差はみられなかった。主要エンドポイントを達成した患者の割合は、ステロイド治療群58.6％、プラセボ群48.6％で、補正後相対リスクは1.14（95％信頼区間[CI]：0.83～1.57、p＝0.43）だった。補正後絶対リスク差は8.7％（95％CI：－10.4～27.7％）だった。
24ヵ月時点で移植手術を要することなく生存していた患児は、ステロイド治療群58.7％、プラセボ群59.4％だった（補正後ハザード比：1.0、95％CI：0.6～1.8、p＝0.99）。
重大有害事象の発生率は、それぞれ81.4％、80.0％だったが（p＞0.99）、ステロイド治療群のほうが、初発重大有害事象発生までの期間が有意に短く、術後30日までの同発生率は、37.2％ vs. 19.0％だった（p＝0.008）。
（武藤まき：医療ライター）
