米国食品医薬品局（FDA）は、2020年5月7日、METexon14スキッピング変異が検出された転移のある非小細胞肺がん（NSCLC）の成人患者に対しMET阻害薬capmatinibを承認した。
capmatinibは、METexon14スキッピング変異陽性のNSCLC患者97例を対象にしたGEOMETRYmono1試験の結果に基づき、2020年2月から優先審査対象となっていたが、今回の承認も同試験に基づくもの。
GEOMETRYmono1試験は、7つのコホ－トに分けられるが、7コホート中の2コホートの結果が発表されている。コホート4は、1つ以上の前治療を受けた患者（69例）、コホート5では、治療歴のない患者（28例）が対象。
コホート4の盲検独立審査委員会（BIRC）評価による全奏効率は40.6％、コホート5bのORRは67.9％だった。奏効期間（DOR）中央値は、コホート4で9.72ヵ月、5bでは11.14ヵ月であった。無増悪生存期間（PFS）の中央値は、コホート4で5.42ヵ月、コホート5bでは9.69ヵ月であった。頭蓋内病変の中間解析では、54％（13人中7人）に奏効が観察された。
第II相マルチコホート研究に登録されたStage IIIB/IVの患者では、コホート4のBIRC評価のORRは42.0％、病勢制御率（DCR）は78.3％（治験担当医評価76.8％）。コホート5bのBIRC評価のORRは60.7％、DCRは96.4％（治験担当医評価96.4％）であった。評価可能な脳転移症例13例のうち4例の脳病変がCRであった。
Grade3/4の有害事象（AE）の発現は全体で35.6％、重篤な治療関連AEの発現は12.9％であった。最も頻度の多いAEは末梢浮腫で、全Gradeで41.6％、Grade3/4は7.5％の発現率であった。治療関連死亡は認められなかった。
（ケアネット）
