新薬で予後が大きく変わった難病

「ニーマン・ピック病C型」は、幅広い年代で発症する遺伝性疾患です。精神症状がみられ、予後もそれほど良くない疾患でしたが、新薬の登場で変わりつつあります。本症の最新知見を、エキスパートドクターの大野耕策氏にアップデートいただきました。「希少疾病ライブラリ」では、最新の疫学、診療、新薬の情報をお届けしています。

40歳前に関節炎症状がでる難病

「強直性脊椎炎」は、脊椎関節炎の代表疾患であり、予後は良いものの、患者QOLを著しく低下させる難病です。最近では生物学的製剤による治療も開始されてきました。本症の最新知見を、エキスパートドクターの小林茂人氏にアップデートいただきました。「希少疾病ライブラリ」では、最新の疫学、診療、新薬の情報をお届けしています。