稀少疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬(イデベノン)の臨床第3相試験開始 提供元:ケアネット ツイート 公開日:2009/09/04 武田薬品工業株式会社は3日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy、以下「DMD」)治療薬としてSanthera Pharmaceuticals Ltd(本社:スイス、以下「Santhera社」)と欧米にて共同開発を実施中の同社創製品イデベノン(一般名、開発コード:SNT-MC17)について、臨床第3相試験を開始したと発表した。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは神経筋疾患の中でも、最も発症頻度が高い病型であり、米国、欧州、日本の合計で約3万人の患者がいるとされ、ほとんど男児のみに発症する。X染色体に存在するジストロフィンが欠損しているために発症する遺伝性疾患で、カルシウム調節機能が損なわれ、筋肉細胞の酸化が亢進し、筋肉が劣化する。進行が早く、3~5歳で発症し、10歳代になると歩行能力を失う。合併症として、骨格奇形や呼吸困難、心不全を併発することが多く、患者の平均寿命は30~35歳と言われている。 詳細はプレスリリースへ http://www.takeda.co.jp/press/article_35109.html 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。(すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。) 関連記事 atalurenはデュシェンヌ型筋ジスに有用か?/Lancet ジャーナル四天王 (2017/08/01) CareNet AcademiaによるAI生成記事 このページを印刷する ツイート [ 最新ニュース ] 精神疾患の疾病負担、その世界的現況:GBD 2023/Lancet(2026/06/09) 介入効果を検討したコホート研究、約半数でアウトカム切り替え/BMJ(2026/06/09) IgA腎症の病態に根差したtelitaciceptの治療効果(解説:浦信行氏)(2026/06/09) EGFR L858R陽性NSCLC、エルロチニブ+ラムシルマブvs.オシメルチニブ(REVOL858R/WJOG14420L)/ASCO2026(2026/06/09) mHSPCへのADT+ARPI、休薬は可能か(A-DREAM)/ASCO2026(2026/06/09) PD-L1陽性転移TN乳がん1次治療のSG+ペムブロリズマブ、PFS2と後治療までの期間を改善(ASCENT-04)/ASCO2026(2026/06/09) 心不全のカリウム至適範囲は4.2〜5.0mmol/L/EHJ(2026/06/09) 日本人双極症の入院予防に対する気分安定薬と抗精神病薬の単剤/併用療法の有効性(2026/06/09) インフルワクチンによるアルツハイマー病リスク低下、高用量ワクチンでより有効(2026/06/09)