稀少疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（イデベノン）の臨床第３相試験開始

　

　武田薬品工業株式会社は3日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne Muscular Dystrophy、以下「DMD」）治療薬としてSanthera Pharmaceuticals Ltd（本社：スイス、以下「Santhera社」）と欧米にて共同開発を実施中の同社創製品イデベノン（一般名、開発コード：SNT-MC17）について、臨床第3相試験を開始したと発表した。

　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは神経筋疾患の中でも、最も発症頻度が高い病型であり、米国、欧州、日本の合計で約3万人の患者がいるとされ、ほとんど男児のみに発症する。X染色体に存在するジストロフィンが欠損しているために発症する遺伝性疾患で、カルシウム調節機能が損なわれ、筋肉細胞の酸化が亢進し、筋肉が劣化する。進行が早く、3～5歳で発症し、10歳代になると歩行能力を失う。合併症として、骨格奇形や呼吸困難、心不全を併発することが多く、患者の平均寿命は30～35歳と言われている。

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http://www.takeda.co.jp/press/article_35109.html