骨髄異形成症候群治療剤の製造販売承認申請

　

日本新薬株式会社は9日、2006年に米国ファーミオン社（現セルジーン社）より導入し、同社が国内で開発を進めていた骨髄異形成症候群治療剤（国内開発記号：NS-17、一般名：アザシチジン）について、同日、厚生労働省に製造販売承認申請を行ったと発表した。

骨髄異形成症候群（MDS：Myelodysplastic syndromes）は、高率で白血病への移行がみられる予後不良の難治性疾患。主な症状には、貧血による全身倦怠感、白血球減少による易感染性、血小板減少による出血傾向、また合併症として、頻回輸血による鉄過剰症や多臓器障害等があげられる。

同剤は、MDSの腫瘍細胞のDNAで高頻度にみられる異常なメチル化を阻害することで、正常な造血細胞の分化増殖を導き、併せて腫瘍細胞に対する殺細胞効果を有する。既に欧米をはじめとして20ヶ国以上で販売され、米国ではFAB分類における全てのMDS患者への治療薬として、Vidazaの商品名で販売されており、寛解をもたらすことが難しいMDS治療の第一選択薬として使用されている。高リスクMDS患者を対象とした海外臨床試験では、生存期間中央値が従来の治療群にて15.0ヶ月であったのに対し、アザシチジン群では24.5ヶ月と9.4ヶ月の有意な延長が確認されたとのこと。

この承認申請については、同社が国内で実施した臨床試験、および海外で実施された臨床試験から得られた有効性および安全性データをもとに申請した。なお、同剤は、2008年11月に希少疾病用医薬品の指定を受けていて、優先審査の対象となっている。

詳細はプレスリリースへ(PDF)
http://www.nippon-shinyaku.co.jp/assets/files/pdfs/ir/ns2009/091209.pdf