カナダ・マギル大学のRenata Iskander氏らは、がんの臨床試験に参加した患者と参加しなかった患者の全生存期間（OS）を比較した研究についてシステマティック・レビューとメタ解析を行い、全体として試験参加群におけるOSの改善が示唆されたが、バイアスや交絡因子を考慮した研究に限定するとOSに対するベネフィットは認められなかったことを示した。がん患者が臨床試験に参加することが、ルーチン治療を受けた場合と比較してOSの延長と関連するかどうかは明らかになっていなかった。JAMA誌オンライン版2024年5月20日号掲載の報告。

　集中治療室（ICU）に入室した血液がん（HM）患者の7日生存率は49％、12カ月生存率は21％であるという研究結果が、「Intensive Care Medicine」に3月11日掲載された。 　トロント大学マウントサイナイ病院（カナダ）のLaveena Munshi氏らは、2018～2020年にICUに入室したHM患者を対象に、前向き観察研究を実施した。生存者は長期生存と機能的転帰について追跡された。 　患者414人が登録され、そのうち急性白血病患者が51％、リンパ腫・多発性骨髄腫患者が38％、造血幹細胞移植（HCT）を受けた患者は40％であった。解析の結果、ICU入室の最も一般的な理由は、急性呼吸不全と敗血症であった（それぞれ50％、40％）。退室後7日時点に生存していた対象者（ICU生存者）は、49％であった。コホート全体の12カ月生存率は21％であった（ICU生存者では43％）。生存者のうち、中等度から重度のフレイルの有病率は、7日時点で42％、6カ月時点で14％、12カ月時点で8％であった。機能的自立指標の中央値は7日目で80であった。6カ月時点および12カ月時点の身体機能、疼痛、社会機能、メンタルヘルス、精神的ウェルビーイングは、年齢および性別でマッチさせた一般集団のスコアを下回っていた。12カ月生存率の低下は、フレイル、同種HCT、腎障害、ICU入室中の心臓合併症と関連していた。

　新たに診断されたフィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph陽性ALL）成人患者において、ポナチニブはイマチニブと比較し、強度減弱化学療法併用下で導入療法終了時の微小残存病変（MRD）陰性完全寛解（CR）率が有意に高く、優越性が認められた。安全性プロファイルはイマチニブと同等であった。米国・テキサス大学MDアンダーソンがんセンターのElias Jabbour氏らが、77施設で実施された第III相国際共同無作為化非盲検比較試験「PhALLCON試験」の結果を報告した。Ph陽性ALLの1次治療では、第1世代または第2世代のBCR-ABL1チロシンキナーゼ阻害薬に対する耐性獲得による病勢進行が一般的であるが、ポナチニブはBCR-ABL1およびT315Iを含むすべての単一変異体を阻害する第3世代のチロシンキナーゼ阻害薬である。JAMA誌オンライン版2024年5月9日号掲載の報告。

　未治療・65歳以下のマントル細胞リンパ腫（MCL）患者において、自家造血幹細胞移植（ASCT）＋免疫化学療法へのイブルチニブ追加はASCT＋免疫化学療法に対する優越性を示したが、ASCT後のイブルチニブの投与継続により有害事象が増加した。ドイツ・ミュンヘン大学病院のMartin Dreyling氏らEuropean Mantle Cell Lymphoma Networkが欧州13ヵ国およびイスラエルの165施設で実施した無作為化非盲検第III相優越性試験「TRIANGLE試験」の結果を報告した。結果を踏まえて著者は、「導入療法および維持療法にイブルチニブを追加することは、65歳以下のMCL患者の1次治療の一部とすべきで、イブルチニブを含むレジメンにASCTを追加するかどうかはまだ決定されていない」とまとめている。Lancet誌オンライン版2024年5月2日号掲載の報告。

　新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に1年半にわたって罹患していた免疫不全の男性患者が、ウイルスの新たな変異の温床となっていたとする研究結果が報告された。さらに悪いことに、確認された変異のいくつかは、新型コロナウイルスのスパイクタンパク質に生じていた。これは、ウイルスが現行のワクチンを回避するために進化していることを意味する。アムステルダム大学医療センター（オランダ）のMagda Vergouwe氏らによるこの研究の詳細は、欧州臨床微生物・感染症学会議（ECCMID 2024、4月27〜30日、スペイン・バルセロナ）で発表された。

　先天性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）患者では、遺伝子組み換えADAMTS13の予防的投与後のADAMTS13活性が正常値である101％を達成し、有害事象の大部分は軽度～中等度で、TTPイベントや症状の発現はまれであることが、英国・ロンドン大学病院のMarie Scully氏らの検討で示された。研究の成果は、NEJM誌2024年5月2日号に掲載された。 　本研究は、欧州連合（EU）、米国、英国、日本の34施設で実施した第III相非盲検無作為化2期クロスオーバー試験であり、今回の中間解析では、2017年10月～2022年8月に登録した患者の結果が報告された（Takeda Development Center AmericasとBaxalta Innovationsの助成を受けた）。

　再発・難治性の造血器腫瘍患者の治療において、ハプロタイプ一致の同種造血幹細胞移植（HSCT）への橋渡しとしてのキメラ抗原受容体（CAR）-T細胞療法は、安全かつ有効で寛解を達成し、有害事象は重篤だが可逆的であり、従来の同種HSCTが適応とならないCD7陽性腫瘍の患者に対して実行可能な治療法となる可能性があることが、中国・浙江大学医学院のYongxian Hu氏らの検討で示された。研究の成果は、NEJM誌2024年4月25日号に掲載された。

　造血幹細胞移植を受ける血液がん患者は、治療に伴い、身体的にも心理的にも大きな痛みを経験する。新たな研究により、患者が血液内科の無菌室で治療・療養している間、犬型ロボットの「aibo」と触れ合うことで、心理的ストレスが軽減されることが明らかとなった。東京医科大学血液内科学分野の研究チームによる研究結果であり、「Scientific Reports」に2月27日掲載された。 　強い抗がん剤を使用する血液がん患者は、感染症を予防するため無菌室に入室する。閉鎖的な空間で長期療養を要することから、一般病棟の患者と比べて不眠や抑うつが多く生じる。近年、慢性疾患患者の精神的ケアの一つとしてセラピードッグなどが導入されつつあるが、免疫力が低下している血液がん患者には適していない。そこで著者らは、人工知能（AI）を搭載したソニーグループ株式会社の犬型ロボット「aibo」を導入し、患者の心理面に及ぼす効果を検証した。

　米国では、食品医薬品局（FDA）の迅速承認を受けたがん治療薬の多くは、承認から5年以内に全生存期間（OS）または生活の質（QOL）に関して有益性を示せず、確認試験で臨床的有用性を示したのは半数に満たないことが、米国・ハーバード大学医学大学院のIan T. T. Liu氏らの調査で明らかとなった。研究の成果は、JAMA誌オンライン版2024年4月7日号で報告された。 　研究グループは、FDAによる迅速承認を受けたがん治療薬が最終的に臨床的有用性を示すかを確認し、通常承認への転換の根拠を評価する目的でコホート研究を行った（Arnold Ventures and the Commonwealth Fundの助成を受けた）。 　迅速承認は、満たされない医療ニーズのある重篤な疾患の特定の治療薬について、代替評価項目の改善に基づいて承認を許可する優先審査制度。迅速承認を受けた医薬品の製造企業は、有効性を確認するために臨床評価項目の評価を行う承認後臨床試験の実施を求められる。

　アレクシオンファーマは2024年4月17日、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬としてボイデヤ（一般名：ダニコパン）を同日より発売開始したことを発表した。 　PNHは、血管内溶血として知られる血管内の赤血球破壊と、白血球および血小板の活性化を特徴とするまれで重度の血液疾患であり、血栓症を引き起こし、臓器障害や早期死亡に至る可能性がある。C5阻害薬のユルトミリス（一般名：ラブリズマブ［遺伝子組換え］）またはソリリス（一般名：エクリズマブ［遺伝子組換え］）は、補体C5を阻害して終末補体を抑制することで症状および合併症を軽減し、PNH患者の生存率への影響が期待できる薬剤である。