RNAi治療薬ブトリシラン、ATTR-CMの適応追加/アルナイラム
2025年6月25日、アルナイラムジャパンは核酸医薬(RNAi)のブトリシラン(商品名:アムヴトラ)について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)治療薬として、国内における適応追加承認を取得した。
この適応追加は、多施設共同二重盲検無作為化試験の第III相HELIOS-B試験の結果に基づいたもの。本試験は、ATTR-CM(変異型および野生型)と診断された成人患者655例を対象に、主要評価項目を全死因死亡および心血管関連イベントの再発の複合とし、アムヴトラの有効性と安全性を評価。主要評価項目およびすべての副次評価項目を達成し、NEJM誌オンライン版2024年8月30日号でも報告されていた。