結節性硬化症に伴う上衣下巨細胞星状細胞腫に、エベロリムスが治療選択肢の可能性

結節性硬化症に伴う上衣下巨細胞星状細胞腫の治療として、哺乳類ラパマイシン標的蛋白(mTOR)阻害薬であるエベロリムス(商品名:免疫抑制薬としてサーティカン、抗悪性腫瘍薬としてアフィニトール)の経口投与療法が、標準療法である手術療法(脳神経外科的切除)に代わる治療選択肢となり得ることが示唆された。米国シンシナティ小児医療センターのDarcy A. Krueger氏らによる、前向きオープンラベル試験による。上衣下巨細胞星状細胞腫の手術療法では、周術期のリスクを伴うこと、また深部腫瘍の切除が困難で再発の要因ともなることから、有効な治療法が模索されている。NEJM誌2010年11月4日号掲載の報告より。