exa-cel細胞療法、小児の輸血依存性βサラセミア・鎌状赤血球症に有効／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2026/07/13 エクサガムグロゲン オートテムセル（exagamglogene autotemcel：exa-cel）は、体外でのCRISPR-Cas9法を用いた遺伝子編集により、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で、胎児型ヘモグロビン合成を再活性化するように改変した自家CD34+造血幹細胞と前駆細胞を用いた細胞療法である。米国・Children’s Hospital at TriStar CentennialのHaydar Frangoul氏らは「CLIMB THAL-141試験」および「CLIMB SCD-151試験」において… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （医学ライター 菅野 守） 原著論文はこちら Frangoul H, et al. N Engl J Med. 2026 Jun 11. [Epub ahead of print] 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 第193回 米国のゲノム編集治療の幕開け～鎌状赤血球症の遺伝子編集治療を英国に次いで米国も承認 バイオの火曜日 （2023/12/12） ATTR心アミロイドーシス患者においてCRISPR-Cas9を用いた生体内遺伝子編集治療であるnex-zは単回投与にて血清TTR値を持続的に減少させた（解説：原田和昌氏） CLEAR!ジャーナル四天王 （2025/02/10） 重症βサラセミアへのbeti-cel、89％が輸血非依存性を達成／Lancet ジャーナル四天王 （2024/11/25） CareNet AcademiaによるAI生成記事 このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ リファンピシン耐性肺結核、4～5剤併用6ヵ月投与が有用／NEJM（2026/07/13） 統合失調症患者に多い血液型は？（2026/07/13） 高齢者のポリファーマシー対策啓発資材が完成／厚労省（2026/07/13） コーヒーはなぜ脂肪肝を抑制するのか（2026/07/13） 大気汚染物質への長期曝露は冠動脈疾患の進行と関連（2026/07/13） 卵の早期導入で乳児の卵アレルギーが減少（2026/07/13） 前立腺がんの最小侵襲治療はロボット支援前立腺摘除術よりも術後回復が早い（2026/07/13） ［ あわせて読みたい ］ 第51回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2026/04/28） 専門医が総合診療を使って成長する秘訣――50代からの学び直しのコツを教育のプロに聞く【ReGeneral インタビュー】第6回（2026/03/27） ケースで学ぶ輸液オーダー（2026/03/18） 僕はなぜ医者になったのか？ 医療行政マンを原点に帰らせたある出来事「総合医育成プログラム」インタビュー【ReGeneral インタビュー】第5回（2026/02/25） 合格直結！テスレクDigest（2025/07/18） キャリア中断後に見つけた 総合診療能力で専門性を強化する新しい診療スタイル【ReGeneral インタビュー】第4回（2026/02/05） 外科医のキャリア終盤に思い出した 何でも診られる医者への憧れ【ReGeneral インタビュー】第3回（2025/12/25） 50代半ばで精神科から一転・総合診療でへき地へ【ReGeneral インタビュー】第2回（2025/12/15） 「総合医育成プログラム」で広がる医師のキャリアと医療機関の未来【ReGeneral インタビュー】第1回（2025/11/24） スマートに進める治験/臨床研究～臨床研究中核病院に学ぶ～（2025/10/28）
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