乳児の脊髄性筋萎縮症、発症前にリスジプラムが有効／NEJM 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2025/08/25 遺伝学的に脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された未発症の生後6週までの乳児において、SMA発症前のリスジプラムの投与は、自然経過研究における未治療SMA乳児と比較し、12ヵ月時および24ヵ月時の機能的および生存アウトカムが良好であった。米国・St. Jude Children's Research HospitalのRichard S. Finkel氏らRAINBOWFISH Study Groupが、同国と欧州など7ヵ国で実施した第II相非盲検試験「RAINBOWFISH試験」の結果を報告した。リ… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （ケアネット） 原著論文はこちら Finkel RS, et al. N Engl J Med. 2025;393:671-682. 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 脊髄性筋萎縮症、治療の進歩と新生児スクリーニング 医療一般（2022/06/27） エブリスディドライシロップ：初の経口脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 新薬・新治療法特集（2021/12/17） 脊髄性筋萎縮症で初の経口治療薬エブリスディ発売／中外製薬 医療一般（2021/08/18） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 既治療KRAS G12C変異陽性NSCLC、adagrasib vs.ドセタキセル／Lancet（2025/08/25） 音声で日本人の軽度認知障害を検出可能か？（2025/08/25） 転移乳がんへのCDK4/6阻害薬、1次治療と2次治療でOSに差なし～メタ解析（2025/08/25） Lp(a)高値が及ぼす冠動脈疾患以外へのリスクとは／Circulation（2025/08/25） 認知症診断後の経過に男女差は？（2025/08/25） パッチ検査でメラノーマを早期発見できる日は近い？（2025/08/25） 「永遠の化学物質」が2型糖尿病リスクと関連？（2025/08/25） ［ あわせて読みたい ］ 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ（2025/06/13） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29）
