成人遅発型ポンペ病に2種類併用の治療薬を発売／アミカス 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2025/09/01 アミカス・セラピューティクスは、成人遅発型ポンぺ病を対象とする新規併用療法の治療薬であるシパグルコシダーゼ アルファ（商品名：ポムビリティ）とミグルスタット（同：オプフォルダ）を8月27日に発売した。 ポンぺ病（糖原病II型）は、ライソゾーム内のグリコーゲンの分解に関与する酵素である酸性α-グルコシダーゼ（GAA）をエンコードする遺伝子の突然変異によって起こる希少疾病。この酵素の機能障害により、ライソゾ… ログインしてコンテンツへ 新規会員登録はこちら 医師 薬剤師 医学生 その他 医療関係者 記事全文がお読みいただけるようになるほか、ポイントプログラムにもご参加いただけます。 （ケアネット 稲川 進） 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 治療できるライソゾーム病 ―ポンペ病を見逃さないために― （2016/09/08） ポンペ病〔Pompe Disease〕 希少疾病ライブラリ（2013/03/14） このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 透析を要する腎不全患者、MRAは心血管死を予防するか／Lancet（2025/09/03） dalbavancinは複雑性黄色ブドウ球菌菌血症の新たな選択肢か？―DOTSランダム化臨床試験から―（解説：栗山哲氏）（2025/09/03） 日本の乳がんサバイバーにおける子宮体がんリスク（2025/09/03） 日本人急性期統合失調症患者の長期予後に最も影響する早期ターゲット症状は？（2025/09/03） 新インプラントデバイスがBCG不応性膀胱がんに有効（2025/09/03） 内リンパ嚢減荷術が回転性めまいと片頭痛に有効（2025/09/03） あなたの「心臓年齢」は何歳？（2025/09/03） 胆道がんのリスク因子とは？大規模データで明らかに（2025/09/03） ［ あわせて読みたい ］ 合格直結！テスレクDigest（2025/07/18） 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ（2025/06/13） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） トレンド・トーク『肺がん』（2024/06/11） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01）
