新規診断の多発性骨髄腫に対する自家幹細胞移植（ASCT）の前処置として、高用量ブスルファン（BU）＋メルファラン（MEL）とMEL単独（MEL200）を比較した第III相GEM2012試験の結果、BU＋MELがMEL200より微小残存病変（MRD）陰性率を有意に向上させることが示された。無増悪生存期間（PFS）は、BU＋MELで約16ヵ月改善したものの有意差は認められなかった。スペイン・Hospital Universitario 12 de OctubreのJuan-Jose Lahuerta氏らが、Blood誌オンライン版2025年6月11日号で報告した。
本試験では、新規に多発性骨髄腫と診断され、強化ボルテゾミブ・レナリドミド・デキサメタゾン（VRD）による導入療法と地固め療法を受けている患者におけるASCTの前処置として、BU＋MELとMEL200を比較した。458例（2013～15年）が登録され、導入療法後にBU＋MEL療法（230例）または MEL200療法（228例）に無作為に割り付けられた。主要評価項目はPFSで、国際病期分類（ISS）Stageおよび高リスク遺伝子異常によるサブグループ解析を実施した。
主な結果は以下のとおり。
・2年間の維持療法後、MRD陰性率（10-6）は全体で63％であった（BU＋MEL：68％、MEL200：58％、オッズ比[OR]：1.51、p＝0.035）。
・PFSはBU＋MEL群がMEL200群より中央値が約16ヵ月長かったが、有意ではなかった（89ヵ月vs.73.1ヵ月、ハザード比[HR]：0.89、95％信頼区間[CI]：0.70～1.14、p＝0.3）。
・BU＋MEL群は、ISS StageII/III、t（14;16）、del（1p）の患者でベネフィットを示した。
・BU＋MEL群のISS StageII/IIIとMEL200群のISS StageIの患者を合わせたサブグループでは、PFS中央値は96ヵ月（95％CI：76～NE）であった。
・安全性に関する懸念は認められなかった。
（ケアネット 金沢 浩子）
