寛解導入化学療法が適応の急性骨髄性白血病（AML）患者の治療において、アザシチジン＋ベネトクラクス併用療法は寛解導入化学療法と比較して、無イベント生存期間（EFS）を有意に延長し、予後不良例が多数であるにもかかわらず多くの患者で造血幹細胞移植への移行が可能になったことが、米国・ハーバード大学のAmir T. Fathi氏らによる「PARADIGM試験」の結果で報告された。AMLの治療では、重篤な副作用が頻発し、医療資源の多大な消費を伴うにもかかわらず、長年にわたり寛解導入化学療法が重要な根治的治療とされ、その対象とならない患者に対しては、低メチル化薬とベネトクラクス（BCL2阻害薬）の併用が、初期治療の標準となっている。研究の成果は、NEJM誌2026年9月3日号に掲載された。

　サノフィは2026年8月27日、イサツキシマブの皮下注製剤「サークリサ皮下注1400mg」を発売した。本製剤は、多発性骨髄腫に対するポマリドミド・デキサメタゾン併用療法（Pd）、カルフィルゾミブ・デキサメタゾン併用療法（Kd）、ボルテゾミブ・レナリドミド・デキサメタゾン併用療法（VRd）が適応となる。点滴静注に加えて皮下注による投与が可能となることで、患者や医療者のニーズに応じて投与方法を選択できるようになった。 　イサツキシマブは 2020年8月、再発または難治性の多発性骨髄腫治療薬として日本で発売され、2025年2月には、VRdに本剤を追加するIsaVRd 療法として、国内初の未治療の多発性骨髄腫を対象とする4剤併用療法の承認を受け、治療選択肢を広げた。

　鎌状赤血球症に伴う急性疼痛発作を有する小児および若年成人において、アルギニン療法はプラセボと比較し、疼痛発作消失までの時間を短縮しなかった。米国・エモリー大学のClaudia R. Morris氏らPediatric Emergency Care Applied Research Network（PECARN）が、同国の小児病院10施設で実施した第III相無作為化二重盲検比較試験「Sickle Cell Disease Treatment With Arginine Therapy trial：STArT試験」の結果で示された。鎌状赤血球症患者において、急性疼痛発作は救急外来受診や入院の主な原因であるが、米国食品医薬品局（FDA）により承認された治療薬は存在しない。急性疼痛発作中に患者は急性アルギニン欠乏を呈し、発作消失までの時間の延長や非経口オピオイドの総投与量が増加する。単施設で行われた複数の第II相無作為化試験では、アルギニンは安全でオピオイド使用量を減少させ、心肺機能を改善し、入院期間を短縮することが示されていた。JAMA誌オンライン版2026年8月19日号掲載の報告。

MSSA（methicillin-susceptible Staphylococcus aureus）菌血症に対する治療では、長年、欧米を中心にflucloxacillin、クロキサシリン、nafcillinなどの抗ブドウ球菌用ペニシリン（antistaphylococcal penicillin：ASP）が標準治療として位置付けられてきた。一方、セファゾリンは広く使用されているものの、とくに重症感染症における有効性については、ASPと比較した質の高いエビデンスが十分ではなかった。この長年の臨床的疑問に対して、大規模ランダム化比較試験で答えを示したのがNEJM誌2026年6月18日号に報告された「SNAP試験」である。　本試験はMSSA菌血症患者を対象とした国際共同ランダム化比較試験であり、セファゾリン群671例とflucloxacillinまたはクロキサシリン群670例を比較した。

　腫瘍崩壊症候群（TLS）を呈した成人において、ラスブリカーゼによる早期治療は、投与が遅れた場合や投与されなかった場合と比較し、腎代替療法を要する急性腎障害または死亡のリスクを約3分の1減少させることが示された。米国・ブリガム＆ウィメンズ病院のTushar Shenoy氏らが、標的試験エミュレーション研究「Study of the Treatment and Outcomes in Patients with Tumour Lysis Syndrome：STOP-TLS」の結果を報告した。これまでの研究で、ラスブリカーゼはTLS患者において血清尿酸値の急速な低下にきわめて有効であることが示されているが、ラスブリカーゼがこうした患者の臨床アウトカムを改善するかどうかを厳密に検証した研究はなかった。BMJ誌2026年7月23日号掲載の報告。

　新規に多発性骨髄腫と診断され、初回治療として自家造血幹細胞移植が非適応の標準リスクの患者における、導入療法後の維持療法の投与期間について、無期限投与は固定期間（2年間）投与と比較し全生存期間（OS）を有意に延長しなかった。米国・Mayo ClinicのShaji Kumar氏らが、無作為化第III相試験「ENDURANCE試験」の結果を報告した。現行治療では、レナリドミドによる維持療法は病勢進行までとされているが、最適な投与期間について明らかにされていなかった。NEJM誌2026年7月16日号掲載の報告。

日本の骨髄線維症（MF）患者において、貧血および輸血が罹患率、死亡率、医療費の増加と関連していることが後方視的コホート研究で示された。同研究結果はPLOS One誌（2026年5月8日付オンライン版）で発表された。 同研究は、日本の大規模診療データベース（Medical Data Vision）を使用し、MF患者全体およびJAK阻害薬治療を受けたサブグループにおける、治療パターン、輸血負担などを調査することを目的に実施された。対象は2015年4月1日～2022年6月30日に特定されたMF患者で、全体コホートは836例、そのうちJAK阻害薬投与サブグループは281例であった。

　前治療歴のある慢性リンパ性白血病（CLL）患者において、非共有結合型BTK阻害薬ピルトブルチニブは、ベネトクラクス＋リツキシマブ療法（VR）との併用により、VRと比較して無増悪生存期間（PFS）を有意に改善し、この効果は共有結合型BTK阻害薬の前治療歴のある患者においても一貫しており、新たな安全性シグナルは認められないことが示された。米国・ダナファーバーがん研究所のMatthew S. Davids氏らが、22ヵ国152施設で実施された無作為化非盲検実薬対照第III相試験「BRUIN CLL-322試験」の結果を報告した。Lancet誌オンライン版2026年7月9日号掲載の報告。

　未治療の若年マントル細胞リンパ腫（MCL）患者において、BTK阻害薬イブルチニブを含む治療にリツキシマブ維持療法（RM）を追加することにより無増悪生存期間（PFS）が有意に延長することが、TRIANGLE試験の2次解析で示された。イタリア・Universita del Piemonte OrientaleのMarco Ladetto氏らがJournal of Clinical Oncology誌オンライン版2026年7月14日号に報告した。

　移植不適応の再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）に対する、ポラツズマブ ベドチン＋リツキシマブ＋ゲムシタビン＋オキサリプラチン（Pola-R-GemOx）療法の有効性と安全性を評価した第III相POLARGO試験の結果、Pola-R-GemOxがR-GemOxと比較して全生存期間（OS）を有意に改善したことを米国・Rutgers Cancer InstituteのMatthew Matasar氏らが報告した。Journal of Clinical Oncology誌オンライン版2026年7月6日号に掲載。 　本試験は16ヵ国64施設で実施された無作為化非盲検の国際共同第III相試験である。Pola-R-GemOxの安全性導入期間（15例）の後、自家造血幹細胞移植の適応とならない再発・難治性DLBCL患者を、Pola-R-GemOx群もしくはR-GemOx群に無作為に1：1に割り付け、21日ごとに最大8サイクル投与した。主要評価項目はOSであった。