TTR遺伝子サイレンサーは、ATTR-CMの転帰を改善するか/JAMA

提供元:ケアネット

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公開日:2026/10/06

 TTR遺伝子サイレンサーは、肝臓での野生型、変異型双方のトランスサイレチン(TTR)の産生を抑制し、アミロイド線維の継続的な形成と組織への沈着に関与する循環血中の前駆体タンパク質の供給を低減する。TTR遺伝子サイレンシング療法は、TTR型心アミロイドーシス(ATTR-CM)の有望な疾患修飾療法とされる。英国・ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンのJulian D. Gillmore氏らは、TTR遺伝子サイレンシング療法はATTR-CMの臨床ア…

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(医学ライター 菅野 守)

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