成人期発症の頻回再発型ネフローゼ症候群（FRNS）またはステロイド依存性ネフローゼ症候群（SDNS）患者において、リツキシマブはプラセボと比較し49週時の再発率を有意に改善し、再発予防にリツキシマブが有用であることが示された。大阪大学大学院医学系研究科の猪阪 善隆氏らが、国内13施設で実施した無作為化二重盲検プラセボ対照比較試験の結果を報告した。FRNSまたはSDNSの成人患者におけるネフローゼ症候群再発に対するリツキシマブの有効性は不明であった。JAMA誌オンライン版2025年11月5日号掲載の報告。
リツキシマブまたはプラセボを、1週時、2週時、25週時に投与、1年間追跡
研究グループは、2020年9月1日～2022年6月28日に、直近の再発に対するステロイド治療開始後の尿検査で尿蛋白＜0.3g/gCrを2回以上認めたFRNS（6ヵ月間に2回以上再発するネフローゼ症候群）またはSDNS（ステロイド薬を減量・中止後に再発を2回以上繰り返し、ステロイド薬を中止できないネフローゼ症候群）の成人患者を登録した。適格患者をリツキシマブ群またはプラセボ群に1対1の割合で無作為に割り付け、375mg/m
2/回を1週時、2週時および25週時に静脈内投与し、49週間追跡した（最終追跡調査日2024年3月15日）。
主要アウトカムは、49週時点でネフローゼ症候群の再発が認められなかった患者の割合とした。再発は、尿蛋白1g/gCr以上を連続2回測定した場合と定義した。
49週時の無再発率はリツキシマブ群87.4％、プラセボ群38.0％
計72例がリツキシマブ群（36例）とプラセボ群（36例）に無作為化された。患者背景は、平均年齢47.9歳、女性56.1％であった。このうち、66例（92％）が少なくとも1回試験薬を投与され、解析対象集団に含まれた。
49週時の無再発率は、リツキシマブ群で87.4％（95％信頼区間[CI]：69.8～95.1）、プラセボ群で38.0％（95％CI：22.1～53.8）であった（p＜0.001、片側log-rank検定）。層別Coxモデルでは、リツキシマブ群のプラセボ群に対する再発のハザード比は0.16（95％CI：0.05～0.46；p＜0.001）であった。
無再発期間中央値は、リツキシマブ群で＞49.0週（範囲：4～≧50）、プラセボ群で30.8週（2～≧51）であった。
最も発現頻度が高い有害事象はインフュージョンリアクション（リツキシマブ群13例［40.6％］、プラセボ群1例［2.9％］）であった。Grade3の有害事象は、リツキシマブ群で15.6％（5/32例）、プラセボ群で5.9％（2/34例）に認められた。
（医学ライター 吉尾 幸恵）
