中外製薬は、未治療または治療歴の短い血液凝固第VIII因子に対するインヒビター非保有の重症血友病Aの乳児を対象とした第III相HAVEN 7試験の主要解析において、へムライブラ（一般名：エミシズマブ）の有効性および安全性が裏付けられたことを発表した。生後12ヵ月までの乳児において、ヘムライブラが臨床的意義のある出血コントロールを達成し、忍容性も良好であったことが示されたこの新しいデータは、2023年12月9日～12日にカリフォルニア州サンディエゴで開催された第65回米国血液学会（ASH：American Society of Hematology）年次総会で発表され、プレスプログラムにも採択された。 　重症血友病Aによる乳児とその保護者や介護者への負担は大きい。これまでに複数の臨床試験により、早期からの出血抑制を目的とする治療が、長期にわたり転帰を改善し、かつ頭蓋内出血のリスクを低下させることが示されている。このことから、世界血友病連盟（WFH：World Federation of Hemophilia）の治療ガイドラインでは、定期的な出血抑制を目的とする治療を低年齢で開始することが血友病の標準治療とされている。ところが、多くの血友病Aの乳児では、生後1年までは出血抑制を目的とする治療が開始されていない。ヘムライブラは、すでに乳児に対しても承認、使用されており、出生時から皮下投与が可能である。また、維持投与においては複数のさまざまな投与間隔レジメンにより柔軟な治療選択が可能な薬剤である。

　2023年11月、二重特異性抗体エプコリタマブ（商品名：エプキンリ皮下注4mg、同48mg）の販売が開始された。 適応は、再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）のうち、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）、高悪性度B細胞リンパ腫（HGBCL）、原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）、および再発又は難治性の濾胞性リンパ腫（FL）。 　販売開始に伴い、同薬剤を共同開発するジェンマブとアッヴィは11月28日にメディアセミナーを行った。

　『制吐薬適正使用ガイドライン 2023年10月改訂 第3版』が発刊された。本書は2015年10月【第2版】（Web最新版ver.2.2）を全面改訂したもので、書籍としては8年ぶりの改訂となる。悪心・嘔吐治療の基本は“過不足ない適切な発現予防を目指す”ことであることから、第3版では、がん薬物療法の催吐性リスクに応じた適切な最新の制吐療法を提示するのはもちろん、有用性が明確ではないまま行われている非薬物療法のエビデンスに基づいた評価、患者サポートとして医療現場で行うべき制吐対応などにも焦点が当てられている。今回、ガイドライン改訂ワーキンググループ委員長の青儀 健二郎氏（四国がんセンター乳腺外科 臨床研究推進部長）に主な改訂ポイントについて話を聞いた。

　ジェンマブは2023年11月22日、再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）のうち、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）、高悪性度B細胞リンパ腫（HGBCL）、原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）、および再発又は難治性の濾胞性リンパ腫（FL）を効能又は効果とする治療薬として二重特異性抗体エプコリタマブ（商品名：エプキンリ皮下注4mg、同48mg）を販売開始したと発表した。

　『グルココルチコイド誘発性骨粗鬆症の管理と治療のガイドライン2023』が8月に発刊。本書は、ステロイド薬処方医が服用患者の骨折前/骨密度低下前の管理を担う際に役立ててもらう目的で作成された。また、ステロイド性骨粗鬆症の表現にはエストロゲン由来の病態も含まれ、海外ではステロイド性骨粗鬆症と表現しなくなったこともあり、“合成グルココルチコイド（GC）服用による骨粗鬆症”を明確にするため、本改訂からグルココルチコイド誘発性骨粗鬆症（GIOP）と表記が変更されたのも重要なポイントだ。9年の時を経て治療薬に関する膨大なエビデンスが蓄積された今回、ガイドライン作成委員会の委員長を務めた田中 良哉氏（産業医科大学第一内科学講座 教授）に、GIOPにおける治療薬の処方タイミングや薬剤選択の方法などについて話を聞いた。

　2022年11月に開催された前回の学術集会で、小児がんの薬剤開発に関する課題の共有や抜本的な制度改革への必要性が提言されて以降、さまざまな場で具体的な方策についての検討が行われてきた。その進捗について、第65回日本小児血液・がん学会学術集会の学会特別企画「『小児がんの薬剤開発を考える』何が進んだか、次に何をすべきか」にて、小川 千登世氏（国立がん研究センター中央病院 小児腫瘍科）と鹿野 真弓氏（東京理科大学 薬学部）から、それぞれ報告があった。

　多がん早期検出（multicancer early detection：MCED）血液検査は、腫瘍から循環血中に排出された遊離DNA（cell-free DNA：cfDNA）のがん特異的DNAメチル化パターンを検出し、がんシグナルが確認された場合はその起源（cancer signal origin：CSO）を予測することから、1回の採血で50以上のがん種の検出が可能とされる。米国・スローン・ケタリング記念がんセンターのDeb Schrag氏らは、「PATHFINDER研究」にてMCED血液検査を用いたがんスクリーニングは実行可能であることを確認し、今後、臨床的有用性を検証する研究を進める必要があることを示した。研究の成果は、Lancet誌2023年10月7日号で報告された。

　免疫チェックポイント阻害薬（ICI）は抗PD-1抗体のニボルマブが2014年に本邦で上市されて以来、抗PD-L1抗体や抗CTLA-4抗体も登場し、現在では臓器横断的に幅広いがん種に対し、単独投与のみならず併用投与も行われるようになった。しかし、その一方でさまざまな免疫関連有害事象（irAE）が報告されており、とくに循環器医も腫瘍医も恐れているirAEの1つに心筋炎がある。これは通常の心筋炎とは何が違い、どのように対処するべきなのだろうか―。9月30日～10月1日に開催された第6回日本腫瘍循環器学会学術集会のシンポジウム『免疫チェックポイント阻害薬関連有害事象として心筋炎の最新の理解と対応』において、3名の医師が心筋炎のメカニズムや病態、実臨床での事例やその対応について発表した。

　一次性免疫性血小板減少症（特発性血小板減少性紫斑病）は後天性の自己免疫疾患で、血小板抗原を標的とする自己抗体がその一部を媒介しており、ほかの疾患との明確な関連のない孤立性血小板減少症（血小板数＜100×10 9/L）を特徴とする。患者は、出血イベント（まれに生命を脅かす）や疲労を呈し、QOLの低下を招く場合もある。米国・ジョージタウン大学のCatherine M. Broome氏らは「ADVANCE IV試験」において、ファーストインクラスの抗胎児性Fc受容体（FcRn）抗体フラグメント製剤エフガルチギモドが、プラセボと比較して、本症の慢性期の患者における血小板数の持続的臨床効果について有意に優れ、忍容性も良好で有害事象の多くは軽度～中等度であることを示した。研究の成果は、Lancet誌オンライン版2023年9月28日号に掲載された。

　妊娠第1期の人工妊娠中絶はRh感作のリスクではなく、妊娠12週より前の人工妊娠中絶後のケアとして、Rh検査および免疫グロブリンの投与は不要であることが、米国・ペンシルベニア州立大学のSarah Horvath氏らの検討で示された。研究の詳細は、JAMA誌2023年9月26日号で報告された。 　本研究は、妊娠12週0日以前に人工妊娠中絶（薬剤、手術）を受けた女性506例の中絶前後の血液サンプルを用いて、胎児性赤血球（fRBC）が検出されるかを検証する米国の多施設共同前向きコホート研究である（米国・Society of Family Planning Research Fundの助成を受けた）。