RNAi治療薬ブトリシラン、ATTR-CMの適応追加／アルナイラム 提供元：ケアネット ツイート 公開日：2025/06/25 2025年6月24日、アルナイラムジャパンは核酸医薬（RNAi）のブトリシラン（商品名：アムヴトラ）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）治療薬として、国内における適応追加承認を取得した。 この適応追加は、多施設共同二重盲検無作為化試験の第III相HELIOS-B試験の結果に基づいたもの。本試験は、ATTR-CM（変異型および野生型）と診断された成人患者655例を対象に、主要評価項目を全死因死亡および心血管関連イベントの再発の複合とし、アムヴトラの有効性と安全性を評価。主要評価項目およびすべての副次評価項目を達成し、NEJM誌オンライン版2024年8月30日号でも報告されていた。 ブトリシランは、標的となる特定のメッセンジャーRNAを分解し、野生型および変異型TTRタンパク質が作られる前にその産生を阻害するよう設計されている。本剤は、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの治療薬として国内含め15ヵ国以上で承認・販売されており、3ヵ月に1回の皮下注射による治療が可能な製品である。 （ケアネット 土井 舞子） 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。（すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。） 関連記事 2025年版 心不全診療ガイドライン改訂のポイント（後編）【心不全診療Up to Date 2】第2回 心不全診療Up to Date 2 （2025/06/10） ATTR型心アミロイドーシスへのブトリシラン、全死亡を低下／NEJM ジャーナル四天王 （2024/09/13） 治療法が大きく変化、アミロイドーシス診療ガイドライン8年ぶりに改訂 医療一般 （2025/06/23） CareNet AcademiaによるAI生成記事 このページを印刷する ツイート ［ 最新ニュース ］ 頻回増悪を示すCOPD、astegolimabの有効性・安全性（ALIENTO・ARNASAより）／Lancet（2026/06/01） 過体重・高齢の持続性AFの減量、重症度スコア改善につながらず／JAMA（2026/06/01） Implementation Scienceと外傷症例のundertriageの克服（解説：香坂俊氏）（2026/06/01） 高リスクER+/HER2-早期乳がん、Prosignaで化学療法省略を判断できるか／ASCO2026（2026/06/01） うつ病予防に最適な年齢別の睡眠時間が判明（2026/06/01） 日本のがん死亡率低下も、大腸がん・膵がん・子宮頸がんは依然高水準（2026/06/01） 働き盛り世代の心房細動が腎機能低下の加速と関連／京大（2026/06/01） CGRP標的片頭痛予防薬、緑内障リスクの低下と関連（2026/06/01） GLP-1Rを介さず肥満を改善？GIPR/GCGR標的薬の可能性（2026/06/01） ［ あわせて読みたい ］ 第50回日本骨髄腫学会学術集会：独占インタビュー（2025/04/18） ASCO2025 まとめ（2025/06/02） かかりつけ医のためのがん患者フォローアップ（2025/06/13） 医療・介護施設従事者のための転倒・転落事故へのアプローチ ～転倒・転落事故のメカニズム、予防、事故後フォローのすべて～（2025/02/27） 非機器的早期運動療法はDVT発生率を低減【論文から学ぶ看護の新常識】第1回（2025/02/05） 災害対策まとめページ（2024/02/05） Dr.大塚の人生相談（2024/02/26） IBD（炎症性腸疾患）特集（2023/09/01） 旬をグルメしながらCVIT誌のインパクトファクター獲得を祝福する【Dr.中川の「論文・見聞・いい気分」】第63回（2023/08/29）
