トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）は、不完全な折りたたみ（misfolding）が発生したトランスサイレチン（TTR）タンパクによって形成されるアミロイド線維が、細胞外に沈着することで引き起こされる、生命を脅かす進行性疾患である。eplontersenは、アンチセンスオリゴヌクレオチドであり、TTRサイレンサーとして、肝臓でのTTRの産生を顕著に減少させることが知られている。英国・Royal Free HospitalのMarianna Fontana氏らCARDIO-TTRansform Investigatorsは、ATTR-CMの治療においてeplontersenはプラセボと比較して、140週の時点での心血管死および心血管系の臨床イベント再発の複合リスクを低減しないことを、「CARDIO-TTRansform試験」の結果で示した。

　脳卒中のリスクが中等度の心房細動患者において、直接経口抗凝固薬（DOAC）療法は抗凝固療法を行わない場合と比較して、24ヵ月の時点での脳卒中、全身性塞栓症、大出血、心血管死の複合リスクを有意に低下させることが示された。韓国・延世大学校医科大学のDaehoon Kim氏らSINGLE-AF Investigatorsが韓国の18施設で実施した「SINGLE-AF試験」の結果を報告した。現行の欧米のガイドラインは、これらの患者に対して経口抗凝固薬の投与を検討すべき（推奨クラスIIa）としているが、この治療法を支持する無作為化試験のエビデンスは十分でないという。研究の成果は、NEJM誌オンライン版2026年8月28日号に掲載された。なお、本研究は2026年8月28～31日にドイツ・ミュンヘンで開催されたEuropean Society of Cardiology 2026（ESC2026、欧州心臓病学会）で発表された。

　慢性閉塞性肺疾患（COPD）において、標準的な吸入療法とtozorakimabを併用した元喫煙者集団ならびに現喫煙者も含む全体集団では、中等度または重度のCOPD増悪の年間発生率がプラセボ併用と比較して有意に低下した。米国・ピッツバーグ大学のFrank C. Sciurba氏らOBERON and TITANIA Trial Investigatorsが、同一のプロトコールにより別々の施設で実施した2つの第III相無作為化二重盲検プラセボ対照比較試験「OBERON試験」および「TITANIA試験」の結果を報告した。tozorakimabはインターロイキン-33（IL-33）を標的とするモノクローナル抗体で、IL-33シグナル伝達の調節異常がCOPDの病態に関与していることが示唆されていた。NEJM誌オンライン版2026年9月8日号掲載の報告。

　症候性の非閉塞性肥大型心筋症（HCM）患者において、aficamtenはプラセボと比較して36週時の運動耐容能および患者報告の健康状態を有意に改善することが示された。米国・オレゴン健康科学大学のAhmad Masri氏らACACIA-HCM Investigatorsが、19ヵ国160施設で実施した第III相無作為化二重盲検プラセボ対照比較試験「ACACIA-HCM試験」の結果を報告した。HCMは最も多くみられる遺伝性心筋症であり、非閉塞性HCMは重要なサブタイプであるが確立された薬物治療はない。心筋ミオシン阻害薬aficamtenによる治療が有用であることが第II相試験で示され、ACACIA-HCM試験では症候性の非閉塞性HCM成人患者を対象としたaficamtenによる治療の評価が行われた。NEJM誌オンライン版2026年8月28日号掲載の報告。なお、本研究は2026年8月28～31日にドイツ・ミュンヘンで開催されたEuropean Society of Cardiology 2026（ESC2026、欧州心臓病学会）で発表された。

　急性冠症候群（ACS）発症後7日以内の患者において、標準的な抗血小板療法にmilvexianを上乗せしても、プラセボと比較して心血管死、心筋梗塞または虚血性脳卒中のリスクは低下しなかった。一方で、頭蓋内出血や致死的出血のリスクが増加することはなかった。米国・ハーバード大学のC. Michael Gibson氏らが、日本を含む44ヵ国893施設で実施された第III相無作為化二重盲検プラセボ対照比較試験「LIBREXIA ACS試験」の結果を報告した。ACS発症後は虚血性イベントの再発リスクが高まるが、経口第XIa因子阻害薬であるmilvexianは、出血リスクを最小限に抑えつつ主要有害臨床イベントのリスクを低減させる可能性が示唆されていた。

　米国・スローン・ケタリング記念がんセンターのYelena Y. Janjigian氏らMATTERHORN investigatorsは、切除可能な胃または胃食道接合部腺がん患者を対象とした「MATTERHORN試験」の全生存期間（OS）に関する最終解析結果を報告し、周術期デュルバルマブ＋FLOT（フルオロウラシル、ロイコボリン、オキサリプラチン、ドセタキセル）療法により、プラセボ＋FLOT療法と比較しOSの有意な改善が認められたことを示した。周術期FLOT療法とデュルバルマブの併用は、切除可能な胃または胃食道接合部腺がん患者において無イベント生存期間（EFS）および病理学的完全奏効率を改善することが報告されていた。Lancet誌オンライン版2026年9月9日号掲載の報告。

　ST上昇型心筋梗塞（STEMI）かつ多枝冠動脈疾患を有する患者における、完全血行再建術の非責任病変に対する施行戦略に関して、機能的冠動脈造影ガイド下のほうが従来冠動脈造影ガイド下よりも、主要評価項目のイベント（全死因死亡、心筋梗塞、脳血管障害、または虚血による再血行再建）リスクが低いことが、イタリア・フェラーラ大学病院のSimone Biscaglia氏らAIR-STEMI Trial Investigatorsが行った無作為化試験の結果で示された。STEMIかつ多枝冠動脈疾患を有する患者には完全血行再建が推奨されるが、非責任病変に対する適切な戦略は明らかになっていない。NEJM誌2026年9月10日号掲載の報告。なお、本研究は2026年8月28～31日にドイツ・ミュンヘンで開催されたEuropean Society of Cardiology 2026（ESC2026、欧州心臓病学会）で発表された。

　ナルコレプシータイプ1患者において、経口オレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬オベポレクストンは12週間にわたり、覚醒状態、眠気および情動脱力発作（カタプレキシー）の評価尺度を有意に改善したことが、フランス・Centre Hospitalier UniversitaireのYves Dauvilliers氏らが行った2つの第III相試験「First Light試験」「Radiant Light試験」の結果で報告された。オベポレクストン群では最も一般的な有害事象として、頻尿および一過性の不眠が認められた。ナルコレプシータイプ1は、日中の過度の眠気、カタプレキシー、睡眠分断、および入眠時や覚醒時の幻覚などで特徴付けられる。オベポレクストンは第II相試験で、ナルコレプシータイプ1の症状を軽減することが示されていた。NEJM誌オンライン版2026年9月9日号掲載の報告。

　PCSK9阻害薬は、心筋梗塞（MI）発症後の2次または3次の脂質低下療法としての推奨にとどまるため、その結果としてLDL-コレステロール（LDL-C）値のコントロールが不十分な期間が長期化するとされる。機械的再灌流術の前に、1次治療としてのPCSK9阻害薬の投与を、カテーテル室での判断に基づいて開始した場合に、1年後のLDL-Cのコントロールおよび臨床アウトカムが改善するかは明らかでないという。フランス・ソルボンヌ大学のGilles Montalescot氏らAMUNDSEN Investigators of the ACTION Study Groupは「AMUNDSEN試験」において、プライマリまたは緊急の経皮的冠動脈インターベンション（PCI）が適応の急性心筋梗塞（AMI）患者に対し、カテーテル室でエボロクマブと高強度の脂質低下療法の併用を開始したところ、1年後に80％以上の患者がガイドラインで推奨されるLDL-Cの目標値（＜55mg/dLかつ≧50％減少）を達成したと報告した。研究の成果はJAMA誌オンライン版2026年8月29日号に掲載された。なお、本研究は2026年8月28～31日にドイツ・ミュンヘンで開催されたEuropean Society of Cardiology 2026（ESC2026、欧州心臓病学会）で発表された。

　左心系の感染性心内膜炎に対し、臨床反応に基づく個別化抗菌薬治療（抗菌薬の早期中止が可能）は標準的な投与期間の抗菌薬治療と比較して、抗菌薬を必要としない生存期間を有意に延長させ、安全性は非劣性の基準を満たしたが、感染性心内膜炎または菌血症の再発率は高かった。デンマーク・コペンハーゲン大学のHenning Bundgaard氏らPOET II Investigatorsが「POET II試験」の結果を報告した。同疾患に対し、現在欧米で推奨されている最長6週間の抗菌薬治療は、無作為化試験というよりは、主に専門家の見解や過去の観察結果に基づいており、臨床反応に応じた戦略によって、安全性を損なわずに治療期間を短縮できるかは不明だという。研究の成果は、NEJM誌オンライン版2026年8月28日号で発表された。なお、本研究は2026年8月28～31日にドイツ・ミュンヘンで開催されたEuropean Society of Cardiology 2026（ESC2026、欧州心臓病学会）で発表された。

　欧米の現行ガイドラインは、薬剤溶出性ステントを用いた経皮的冠動脈インターベンション（PCI）施行後は、6～12ヵ月間の抗血小板薬2剤併用療法（DAPT）の後、アスピリンまたはクロピドグレルによる長期の抗血小板薬単剤療法を推奨しているが、冠動脈の複雑な解剖学的形態や併存疾患などの患者特性を考慮しつつ、虚血と出血リスクのバランスを取ることが可能な長期の維持療法の戦略は確立されていない。韓国・延世大学校医科大学のSeung-Jun Lee氏らA-CLOSE investigatorsは、PCI後12ヵ月の時点で虚血性イベントのリスクが高い患者では、その24ヵ月後の全臨床的有害事象の発生に関して、クロピドグレル単剤療法はDAPTの延長に対し非劣性であり、同単剤療法は虚血性イベントと死亡が多いものの出血イベントは少ないことを「A-CLOSE試験」の結果で示した。

　寛解導入化学療法が適応の急性骨髄性白血病（AML）患者の治療において、アザシチジン＋ベネトクラクス併用療法は寛解導入化学療法と比較して、無イベント生存期間（EFS）を有意に延長し、予後不良例が多数であるにもかかわらず多くの患者で造血幹細胞移植への移行が可能になったことが、米国・ハーバード大学のAmir T. Fathi氏らによる「PARADIGM試験」の結果で報告された。AMLの治療では、重篤な副作用が頻発し、医療資源の多大な消費を伴うにもかかわらず、長年にわたり寛解導入化学療法が重要な根治的治療とされ、その対象とならない患者に対しては、低メチル化薬とベネトクラクス（BCL2阻害薬）の併用が、初期治療の標準となっている。研究の成果は、NEJM誌2026年9月3日号に掲載された。

　重症大動脈弁狭窄症に対する経カテーテル大動脈弁留置術（TAVI）後の非ビタミンK拮抗経口抗凝固薬（NOAC）単剤療法は、アスピリン（ASA）単剤療法と比較し、低吸収性弁尖肥厚（HALT）の存在で定義した弁尖血栓症の発生率を有意に低下させるとともに、出血、血栓塞栓性イベントまたは死亡のリスクに関して非劣性であった。ノルウェー・オスロ大学のChristopher S. Dodgson氏らが、同国内でTAVIの大部分を担う3施設（3次病院2施設、地域病院1施設）において実施された無作為化非盲検評価者盲検試験「Anticoagulation vs Acetylsalicylic Acid After Transcatheter Aortic Valve Implantation：ACASA-TAVI試験」の結果を報告した。

　症候性心房細動患者に対するカテーテルアブレーションはシャム（偽手技）との比較において、心房細動関連QOLの改善に関して優越性は認められなかった。ドイツ・ライプチヒ大学病院のRolf Wachter氏らが、同国およびポーランドの9施設で実施した無作為化二重盲検シャム対照試験「PVI-SHAM-AF試験」の結果を報告した。ガイドラインでは、心房細動患者の症状緩和を目的としてカテーテルアブレーションが推奨されているが、これまで患者報告アウトカムを評価した先行研究は非盲検試験であり、カテーテルアブレーションに関する無作為化シャム対照試験はわずか2件にとどまっていた。Lancet誌オンライン版2026年8月30日号掲載の報告。なお、本研究は2026年8月28～31日にドイツ・ミュンヘンで開催されたEuropean Society of Cardiology 2026（ESC2026、欧州心臓病学会）で発表された。

　地域で暮らす70歳以上の高齢者を対象としたプラセボ対照無作為化試験で、アトルバスタチンは主要心血管イベントリスクを抑制したが（追跡期間中央値5.9年時点）、障害のない生存期間の延長には寄与しなかったことが示された。オーストラリア・モナシュ大学のSophia Zoungas氏らSTAREE Investigatorsが、同国の一般診療所（general medical practice）で行った「STAREE試験」の結果を報告した。高リスク成人において、スタチンが心筋梗塞や虚血性脳卒中のリスクを低減させることは十分に確立されているが、臨床ガイドラインにおいて、70歳以上の高齢者へのスタチン処方を強く推奨する記述はなく、とくに75歳以上の高齢者への処方を推奨するエビデンスは乏しい。

　重症三尖弁閉鎖不全症の患者に対する経カテーテル三尖弁修復術＋薬物療法は薬物療法単独よりも、1年時点の全死因死亡、心不全入院、QOLの階層的複合評価項目に関して優れることが示され、また、3年時点の全死因死亡または心不全入院の複合リスクも低下させたことが示された。ドイツ・Ludwig-Maximilians-Universitat MunchenのJorg Hausleiter氏らTRIC-I-HF-DZHK24 Investigatorsが、同国29施設で行った非盲検無作為化試験の結果を報告した。重症三尖弁閉鎖不全症患者に対する経カテーテル三尖弁修復術の、臨床アウトカム（死亡および心不全入院など）への影響は依然として明らかになっていない。

　プラチナ製剤併用化学療法および抗PD-1/PD-L1抗体で病勢進行が認められたRAS変異陽性進行非小細胞肺がん（NSCLC）患者は、治療選択肢が限られている。また、RAS遺伝子ファミリー（KRAS、HRAS、NRASを含む）の変異は、NSCLCにおいて最も頻度の高いがんドライバー遺伝子で、NSCLC患者の約30％に認められる。しかし、その大部分には承認された標的治療薬が存在しない。米国・スローン・ケタリング記念がんセンターのKathryn C. Arbour氏らRMC-6236-001 Investigatorsは、第I/II相用量設定試験「RMC-6236-001試験」において、RAS変異を有する固形腫瘍患者に対する経口RAS（ON）マルチ選択的阻害薬daraxonrasib（RMC-6236）の安全性と有効性を評価した。

　ST上昇型心筋梗塞（STEMI）患者において、プライマリPCI施行前に開始した低用量プラスグレル単剤療法は、アスピリン＋プラスグレルの抗血小板薬2剤併用療法（DAPT）に対して、12ヵ月時点の全死因死亡、脳卒中、心筋梗塞の複合に関して非劣性を示さなかった。近畿大学の高橋 邦彰氏らPREMIUM Trial Investigatorsが、国内69病院で実施した多施設共同非盲検無作為化試験「PREMIUM試験」の結果を報告した。欧米のガイドラインでは、出血リスクが高くない急性冠症候群患者には、虚血性イベントの2次予防としてPCI後少なくとも12ヵ月のDAPTが標準治療として推奨されている。

　慢性外傷性脳症（CTE）は、反復的な頭部への衝撃を高頻度に受けたコホートにみられる神経変性疾患であり、CTEは死後の神経病理学的評価に基づいてのみ確定診断が可能とされる。米国・ハーバード大学のDaniel H. Daneshvar氏らは、2016～21年に死亡した同国のナショナル・フットボール・リーグ（NFL）の元選手の少なくともほぼ4分の1が、死亡時にCTEに罹患しており、脳提供者では生前の記録に基づく認知症の頻度が高く、認知症はステージIVのCTEと関連することを示した。研究の成果は、BMJ誌2026年8月25日号で報告された。

　人工膝関節全置換術（TKR）の補助として、ロボットシステムの使用が増加しているが、このシステムがTKR後のアウトカムを改善するかは不明とされる。英国・University of WarwickのHelen Parsons氏らは「RACER-Knee試験」において、進行性変形性膝関節症の治療では、ロボットアーム支援型TKR（rTKR）は従来型TKR（cTKR）と比較して費用が高く、臨床的に意義のある有益性をもたらさず、安全性プロファイルは両群でほぼ同様であることを示した。研究の成果は、Lancet誌2026年9月5日号に掲載された。