経鼻投与のてんかん発作レスキュー薬「スピジア点鼻液5mg/7.5mg/10mg」今回は、抗けいれん薬「ジアゼパム（商品名：スピジア点鼻液5mg/7.5mg/10mg、製造販売元：アキュリスファーマ）」を紹介します。本剤は、介護者による投与も可能な国内初のジアゼパム鼻腔内投与製剤であり、院外での速やかな治療が可能になると期待されています。＜効能・効果＞てんかん重積状態の適応で、2025年6月24日に製造販売承認を取得しました。＜用法・用量＞通常、成人および2歳以上の小児にはジアゼパムとして、患者の年齢および体重を考慮し、5～20mgを1回鼻腔内に投与します。効果不十分な場合には4時間以上空けて2回目の投与ができます。ただし、6歳未満の小児の1回量は15mgを超えないようにします。●2歳以上6歳未満6kg以上12kg未満：5mg（5mg製剤を片方の鼻腔1回）12kg以上23kg未満：10mg（10mg製剤を片方の鼻腔1回）23kg以上：15mg（7.5mg製剤を両方の鼻腔1回ずつ）●6歳以上12歳未満10kg以上19kg未満：5mg（5mg製剤を片方の鼻腔1回）19kg以上38kg未満：10mg（10mg製剤を片方の鼻腔1回）38kg以上56kg未満：15mg（7.5mg製剤を両方の鼻腔1回ずつ）56kg以上：20mg（10mg製剤を両方の鼻腔1回ずつ）●12歳以上14kg以上28kg未満：5mg（5mg製剤を片方の鼻腔1回）28kg以上51kg未満：10mg（10mg製剤を片方の鼻腔1回）51kg以上76kg未満：15mg（7.5mg製剤を両方の鼻腔1回ずつ）76kg以上：20mg（10mg製剤を両方の鼻腔1回ずつ）＜安全性＞重大な副作用として、依存性、離脱症状、刺激興奮、錯乱など、呼吸抑制（いずれも頻度不明）があります。その他の副作用として、傾眠（10％以上）、意識レベルの低下、貧血、口腔咽頭不快感（いずれも5～10％未満）、眠気、ふらつき、眩暈、頭痛、言語障害、振戦、複視、霧視、眼振、失神、失禁、歩行失調、多幸症、黄疸、顆粒球減少、白血球減少、血圧低下、頻脈、徐脈、悪心、嘔吐、便秘、口渇、食欲不振、発疹、倦怠感、脱力感、浮腫（いずれも頻度不明）があります。＜患者さんへの指導例＞1.この薬は、抗けいれん作用がある点鼻薬です。鼻腔内に使用します。2.脳内の神経の過剰な興奮を鎮めて、てんかん発作を抑える働きがあります。3.この薬は適切な指導を受けた保護者（家族）またはそれに代わる適切な人が使用できますが、2歳以上6歳未満のお子さんの場合は、医師のもとで使用する必要があります。4.噴霧器には1回（1噴霧）分の薬が入っています。噴霧テスト（空打ち）や再使用はしないでください。5.症状が現れたときに、1回1噴霧（どちらか片方の鼻のみ）もしくは2噴霧（両方の鼻に1回ずつ）してください。6.原則として、この薬の使用後は救急搬送を手配してください。＜ここがポイント！＞てんかん重積状態は、「臨床的あるいは電気的てんかん活動が少なくとも5分以上続く場合、またはてんかん活動が回復なく反復し5分以上続く場合」と定義されています。この定義は、脳へのダメージや長期的な後遺症が懸念される時間の閾値に基づいています。とくにけいれん発作が30分以上持続すると、脳損傷のリスクが高まり、生命予後にも重大な影響を及ぼす可能性があるため、速やかな治療介入が極めて重要になります。治療の第一選択薬の1つとしてジアゼパム静注が挙げられますが、院外では静脈注射や筋肉注射が困難な場合が多く、急性対応の選択肢は限られています。てんかん重積状態の治療には病院到着前の治療（プレホスピタルケア）が重要であるため、簡便に使用できる製剤が必要と考えられていました。本剤は、医療者または介護者による投与が可能な国内初のジアゼパム鼻腔内投与製剤です。ジアゼパムは1960年代から広く用いられている抗けいれん薬であり、本剤は院外での「てんかん重積状態に対するレスキュー薬」の新たな選択肢となります。本剤は、簡単かつ迅速に投与できる点鼻スプレーであり、2歳から成人まで使用可能です。また、室温保存が可能で携帯性に優れた製剤で、自宅での使用にも適しています。てんかん重積状態またはてんかん重積状態に移行する恐れのある発作を有する6歳以上18歳未満の日本人小児患者を対象とした国内第III相試験（NRL-1J02試験）において、主要評価項目である臨床的にけいれん発作と判断される状態が本剤を単回鼻腔内に投与後10分以内に消失し、かつ投与後30分間認められなかった患者の割合は62.5％（95％信頼区間：35.4～84.8）でした。

　実験的なAIツールが、メラノーマ（悪性黒色腫）やその他の皮膚疾患の検出を迅速化するのに役立つ可能性のあることが、新たな研究で明らかにされた。この「PanDerm」と呼ばれるツールを医師が使用した場合、皮膚がんの診断精度が11％向上したことが示されたという。モナシュ大学（オーストラリア）情報技術学部AIM for Health研究室のZongyuan Ge氏らによるこの研究結果は、「Nature Medicine」に6月6日掲載された。　皮膚疾患の診断と治療には、領域横断的な高度な視覚的能力と、複数の画像診断法（モダリティ）からの情報を統合する能力を要する。しかし、現在の深層学習モデルは、ダーモスコピー画像からの皮膚がんの診断など特定のタスクでは優れているものの、臨床現場の複雑でマルチモーダルな情報の処理は得意ではない。こうした弱点を克服するために国際的な研究者チームによって開発されたPanDermは、11の医療機関から集められた4種類の画像モダリティにまたがる200万枚以上の皮膚画像でトレーニングされた、皮膚科領域のAIモデルである。　Ge氏らは、PanDermの性能を、皮膚がんのスクリーニング、リスク層別化、一般的/まれな皮膚疾患の鑑別診断、皮膚病変の抽出（皮膚病変セグメンテーション）など28種類のタスクで評価した。その結果、このモデルは、全てのタスクで最先端レベルの性能を達成し、診断に必要なラベル付きデータがわずか5～10％であっても、既存のモデルと同等以上のパフォーマンスを発揮することが示された。　さらに、PanDermの臨床的有用性を検討するために3件の読影比較試験を実施し、医師の診断精度と比較した。その結果、PanDermは、経時的な画像解析による初期段階のメラノーマの検出では医師の診断精度を10.2％上回り、ダーモスコピー画像を用いた皮膚がんの診断では医師の診断精度を11％向上させた。さらに、臨床写真を用いた128種類の皮膚疾患の鑑別診断においても、皮膚科以外の医師の診断精度を16.5％向上させることが示された。　こうした結果を受けてGe氏は、「PanDermは臨床医と連携して動作するように設計されたツールであり、複雑な画像データを解釈し、より自信を持って情報に基づいた意思決定を行うのに役立つ」とモナシュ大学のニュースリリースで述べている。　論文の共著者であるクイーンズランド大学（オーストラリア）皮膚科研究センター所長のPeter Soyer氏は、「このAIモデルは、皮膚科医へのアクセスが限られている地域で特に重要な役割を果たす可能性がある」と述べている。ただし研究グループは、PanDermが承認され現場で使用されるまでには、まだ評価が必要だとしている。　研究グループは、リアルワールドの、特に多様なタイプの患者を治療するさまざまな医療環境において、PanDermのパフォーマンスを検証する予定だと話している。

　NEJM誌6月12日号に掲載された“Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B”は、AAVベースの遺伝子治療治験薬scAAV2/8-LP1-hFIXcoを投与した血友病B 10例を13年間追跡し、FIX活性と出血抑制が初期報告からほぼ減衰せず、安全性上の深刻なシグナルも認めなかったことを示した。AAVベクターによる遺伝子治療が「十年以上効く」ことを実証した初の報告であり、臨床現場にとって画期的である。　一方、市場環境には逆風が続く。Pfizerは今年2月、FDA承認済みだった血友病B遺伝子治療薬Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）の世界的な販売・開発を突然打ち切った。理由は「患者・医師の需要の低さ」とされる。さらにBioMarinは血友病A遺伝子治療薬Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）の商業展開を米国、ドイツ、イタリアの3ヵ国に限定し、その他地域への投資を凍結すると発表した。こうした撤退・縮小の動きを受け、ISTH、WFH、EAHADなどの国際学会は本年5月に「遺伝子治療開発を止めないでほしい」とする緊急声明を共同発出し、産学官・患者団体に継続的な投資とアクセス確保を要請している。　今回のNEJM論文は、日本では未承認のプラットフォームではあるものの、13年という長期データが“Gene Therapy Fatigue”に漂う空気を一変させる可能性がある。国内でも血友病B遺伝子治療の導入は2〜3年以内に本格化すると予想され、長期フォロー体制や医療経済評価を整えたうえで「いつ誰に投与するか」を再考する好機となるだろう。　留意すべきは、本論文のデータをそのまま血友病A遺伝子治療に当てはめることは適切でない点である。Roctavianを含むAAV-FVIII製品では発現低下や免疫応答といった独自の課題が依然残り、経過は大きく異なる。疾患別にエビデンスとリスクを慎重に見極める必要がある。　「十年以上持続する臨床効果」という朗報と「市場縮小」という逆風。相反する2つの現実をどうバランスさせ、日本の患者に最適な形で遺伝子治療を届けるか――今後数年間は、われわれ日本の医療者にとって、きわめて重要な時期になるのは間違いない。

　2024年12月、日本集中治療医学会と日本救急医学会は合同で『日本版敗血症診療ガイドライン2024（J-SSCG 2024）』1）を公開した。今回の改訂では、前版の2020年版から重要臨床課題（CQ）の数が118個から78個に絞り込まれ、より臨床現場での活用を意識した構成となっている。5月8～10日に開催された第99回日本感染症学会総会・学術講演会/第73回日本化学療法学会総会 合同学会にて、本ガイドライン特別委員会委員長を務めた志馬 伸朗氏（広島大学大学院 救急集中治療医学 教授）が、とくに感染症診療領域で臨床上重要と考えられる変更点および主要なポイントを解説した。　本ガイドラインは、日本語版は約150ページで構成され、前版と比較してページ数が約3分の2に削減され、内容がより集約された。迅速に必要な情報へアクセスできるよう配慮されている。英語版はJournal of Intensive Care誌2025年3月14日号に掲載された2）。作成手法にはGRADEシステムが採用され、エビデンスの確実性に基づいた推奨が提示されている。また、内容の普及と理解促進のため、スマートフォン用アプリケーションも提供されている3）。CQ1-1：敗血症の定義　敗血症の定義は、国際的なコンセンサスであるSepsis-3に基づき、「感染症に対する生体反応が調節不能な状態となり、重篤な臓器障害が引き起こされる状態」とされている。CQ1-2：敗血症の診断と重症度　敗血症は、（1）感染症もしくは感染症の疑いがあり、かつ（2）SOFAスコアの合計2点以上の急上昇をもって診断する。敗血症性ショックは、上記の敗血症の基準に加え、適切な初期輸液療法にもかかわらず平均動脈圧65mmHg以上を維持するために血管収縮薬を必要とし、かつ血清乳酸値が2mmol/L（18mg/dL）を超える状態とされている。敗血症性ショックの致死率が30％を超える重篤な病態であり、志馬氏は「敗血症とは診断名ではなく、感染症患者の救命のための迅速な重症度評価指標であり、何よりも大事なのは、評価して認識するだけでなく、早期の介入に直ちにつながらなければならない」と述べた。CQ1-3：一般病棟、ERで敗血症を早期発見する方法は？　ICU以外の一般病棟や救急外来（ER）においては、quick SOFA（qSOFA：意識変容、呼吸数≧22/min、収縮期血圧≦100mmHg）を用いたスクリーニングツールが提唱されている。qSOFAは、敗血症そのものを診断する基準ではなく、2項目以上が該当する場合に敗血症の可能性を考慮し、SOFAスコアを用いた評価につなげる。初期治療バンドル：迅速かつ系統的な介入の指針　敗血症が疑われる場合、直ちに実施すべき一連の検査・治療が「初期治療ケアバンドル」（p.S1171）にまとめられている。主要な構成要素は以下のとおり。これらの介入を、敗血症の認識から数時間以内に完了させることが目標とされている。―――――・微生物検査：血液培養を2セット。感染巣（疑い）からの検体採取。・抗菌薬：適切な経験的抗菌薬投与。・初期蘇生：初期輸液（調整晶質液を推奨）。低血圧を伴う場合は、初期輸液と並行して早期にノルアドレナリン投与。乳酸値と心エコーを繰り返し測定。・感染巣対策：感染巣の探索と、同定後のコントロール。・ショックに対する追加投与薬剤：バソプレシン、ヒドロコルチゾン。―――――抗菌薬治療戦略に関する重要な変更点と推奨事項　敗血症における抗菌薬治療のポイントは、「迅速性と適切性が強く要求される」という点が他の感染症と異なる。本ガイドラインにおける抗菌薬治療の項では、いくつかの重要な変更点と推奨が提示されている。CQ2-2：敗血症に対する経験的抗菌薬は、敗血症認知後1時間以内を目標に投与開始するか？　本ガイドラインでは、「敗血症または敗血症性ショックと認知した後、抗菌薬は可及的早期に開始するが、必ずしも1時間以内という目標は用いないことを弱く推奨する （GRADE 2C）」とされている。志馬氏は、投与の迅速性のみを追求することで不適切な広域抗菌薬の使用が増加するリスクや、1時間以内投与の有効性に関するエビデンスの限界を指摘した。メタ解析からは、1～3時間程度のタイミングでの投与が良好な予後と関連する可能性も示唆された4）。CQ2-3：経験的抗菌薬はどのようにして選択するか？　本ガイドラインでは「疑わしい感染巣ごとに、患者背景、疫学や迅速微生物診断法に基づいて原因微生物を推定し、臓器移行性と耐性菌の可能性も考慮して選択する方法がある（background question：BQに対する情報提示）」とされている。志馬氏は「経験的治療では、かつては広域抗菌薬から始めるという傾向があったが、薬剤耐性（AMR）対策の観点からも、広域抗菌薬を漫然と使用するのではなく、標的への適切な抗菌薬選択を行うことで死亡率が低下する」と適切な抗菌薬投与の重要性を強調した5）。　経験的治療の選択には、「臓器を絞る、微生物疫学を考慮する、耐性菌リスクを考慮する、迅速検査を活用する」ことによって、より適切な治療につなげられるという。敗血症の原因感染臓器は、多い順に、呼吸器31％、腹腔内26％、尿路18％、骨軟部組織13％、心血管3％、その他8％となっている6）。耐性菌リスクとして、直近の抗菌薬暴露、耐性菌保菌、免疫抑制を考慮し、迅速診断ではグラム染色を活用する。ガイドラインのCQ2-1では「経験的抗菌薬を選択するうえで、グラム染色検査を利用することを弱く推奨する（GRADE 2C）」とされている。グラム染色により不要な抗MRSA薬や抗緑膿菌薬の使用を削減できる可能性が示された7）。これらのデータを基に、本ガイドラインでは「原因微生物別の標的治療薬」が一覧表で示されている（p.S1201-S1206）。腎機能低下時、初期の安易な抗菌薬減量を避ける　講演では、敗血症の急性期、とくに初回投与や投与開始初日においては、腎機能（eGFRなど）の数値のみに基づいて安易に抗菌薬を減量すべきではない、という考え方も示された。志馬氏は、抗菌薬（βラクタム系）の用量調整は少なくとも24時間以後でよいと述べ、初期の不適切な減量による治療効果減弱のリスクを指摘した8）。これは、敗血症初期における体液量の変動や腎機能評価の困難性を考慮したものだ（CQ2-6 BQ関連）。βラクタム系薬の持続投与または投与時間の延長　CQ2-7（SR1）では、βラクタム系抗菌薬に関して「持続投与もしくは投与時間の延長を行うことを弱く推奨する（GRADE 2B）」とされている。これにより、死亡率低下や臨床的治癒率の向上が期待されると解説された9）。一方でCQ2-7（SR2）では、「グリコペプチド系抗菌薬治療において、持続投与または投与時間の延長を行わないことを弱く推奨する」とされている（GRADE 2C）。また、デエスカレーションは弱く推奨されている（GRADE 2C）（CQ2-9）。ただし、志馬氏は臨床でのデエスカレーションの達成率が約4割と低い現状に触れ、そもそも途中でデエスカレーションをしなくていいように、初期に適切な狭域の抗菌薬選択をすることも重要であることを再度強調した。治療期間の短縮化：7日間以内を原則とし、プロカルシトニンも活用　CQ2-12では、「比較的短期間（7日間以内）の抗菌薬治療を行うことを弱く推奨する（GRADE 2C）」としている。RCTによると、敗血症においても多くの場合1週間以内の治療で生命予後は同等であり、耐性菌出現リスクを低減できることが示されている10～12）。　抗菌薬中止の判断材料として「プロカルシトニン（PCT）を指標とした抗菌薬治療の中止を行うことを弱く推奨する（GRADE 2A）」とし（CQ2-11）、PCT値の経時的変化（day5～7に0.5μg/L未満またはピーク値から80％減少した場合など）を指標にすることが提案されている13）。　本講演では、近年の国内および世界の敗血症の定義の変化を反映し、敗血症を診断名としてだけでなく、感染症の重症度を評価するための指標として捉えることの重要性が強調され、主に抗菌薬にフォーカスして解説された。志馬氏は「本ガイドラインのアプリも各施設で活用いただきたい」と述べ講演を終えた。■参考文献・参考サイト1）志馬 伸朗, ほか. 日本版敗血症診療ガイドライン2024. 日本集中治療医学会雑誌. 2024;31:S1165-S1313.2）Shime N, et al. J Intensive Care. 2025;13:15.3）日本集中治療学会. 「日本版敗血症診療ガイドライン2024 アプリ版」公開のお知らせ4）Rothrock SG, et al. Ann Emerg Med. 2020;76:427-441.5）Rhee C, et al. JAMA Netw Open. 2020;3:e202899.6）Umemura Y, et al. Int J Infect Dis. 2021;103:343-351.7）Yoshimura J, et al. JAMA Netw Open. 2022;5:e226136.8）Aldardeer NF, et al. Open Forum Infect Dis. 2024;11:ofae059.9）Dulhunty JM, et al. JAMA. 2024;332:629-637.10）Kubo K, et al. Infect Dis (Lond). 2022;54:213-223.11）Takahashi N, et al. J Intensive Care. 2022;10:49.12）The BALANCE Investigators, et al. N Engl J Med. 2025;392:1065-1078.13）Ito A, et al. Clin Chem Lab Med. 2022;61:407-411.

　血漿バイオマーカーは、アルツハイマー病（AD）の診断において、アミロイドPETや脳脊髄液（CSF）バイオマーカーに代わる有望な選択肢となる可能性がある。慶應義塾大学の窪田 真人氏らは、ADの診断および病期分類における複数の血漿バイオマーカーの有用性について、日本人コホートを用いた横断研究により評価した。Alzheimer's Research & Therapy誌2025年6月7日号の報告。　評価対象とした血漿バイオマーカーは、Aβ42/40、リン酸化タウ（p-tau181/p-tau217）、グリア線維性酸性タンパク質（GFAP）、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）であり、それぞれ単独または併用により評価した。Aβ42/40の測定にはHISCLプラットフォーム、その他のバイオマーカーの測定にはSimoaプラットフォームを用いた。参加対象者は、アミロイドPET画像および神経心理学的検査に基づき、健康対照群、AD群（AD発症前段階、軽度認知障害［MCI］、軽度認知症）、非AD群に分類した。ROC解析により、AβPETの状態、センチロイド値（CL）と認知スコア、ADの各ステージにおけるバイオマーカーの比較を予測した。　主な結果は以下のとおり。・対象は、健康対照群69例、AD発症前段階群13例、MCI群38例、軽度認知症群44例、非AD群79例。・AβPETの状態を予測するAUCは、Aβ42/40で0.937、p-tau217で0.926、p-tau217/Aβ42で0.946であり、DeLong検定の結果、これら3つの指標の間に有意な差は認められなかった（各々、p＞0.05）。・認知機能正常群のAUCは、Aβ42/40で0.968、p-tau217で0.958、p-tau217/Aβ42で0.979であり、認知機能障害群のAUCは、Aβ42/40で0.919、p-tau217で0.893、p-tau217/Aβ42で0.923であった。・健康対照群およびAD群におけるCLとの相関は、Aβ42/40で−0.74、p-tau217で0.81、p-tau217/Aβ42で0.83であった。・健康対照群およびAD群において、Aβ42/40レベルは2峰性の分布を示し（カットオフ値：0.096）、PET陽性閾値32.9CLに対して19.3CLで高値から低値への変化が認められた。・p-tau217は、疾患進行とともに直線的な増加が認められた。・すべてのバイオマーカーは、論理記憶スコアとの強い相関が示された。　著者らは「血漿バイオマーカーであるAβ42/40とp-tau217、とくにこれらの比であるp-tau217/Aβ42は、AD診断におけるアミロイドPETの代替手法として大きな可能性を秘めていることが示唆された。HISCLプラットフォームベースの血漿Aβ42/40は、アミロイドPET画像診断よりも、より早期にAβ沈着を検出可能であり、早期診断マーカーとして有用であると考えられる」と結論付けている。

　たこつぼ型心筋症は、精神的・肉体的なストレスに起因する新しい概念の心筋症である。今回、たこつぼ型心筋症の患者は一般集団と比較して再入院のリスクが高いとする研究結果が、「Annals of Internal Medicine」に3月25日掲載された。　たこつぼ型心筋症は、精神的・肉体的なストレスに起因する一過性の左室機能不全が特徴で、発作時の左室造影所見が「たこつぼ」に見えることから、1990年に日本で提唱された疾患概念である。この疾患では急性期を過ぎると、左室の駆出率は完全に回復するものの、発症後の長期生存率が低下することが報告されている。スコットランドのたこつぼレジストリ研究から、この長期生存率の低下は心血管疾患による死因に起因するという報告がなされた。しかし、たこつぼ型心筋症の回復後に生じる詳しい疾患とその重症度に関しては十分な調査が行われていない。このような背景から、英アバディーン大学およびNHSグランピアンのAmelia E. Rudd氏らは、コホート研究により、たこつぼ型心筋症患者の再入院率とその原因について調査を行った。　たこつぼ型心筋症の620人は、スコットランドのたこつぼレジストリより、2010年以降に診断された患者を無作為に抽出した。対照群は、最近傍マッチング法に基づき年齢・性別・地理的条件が一致するスコットランドの一般集団2,480人と、2013～2017年に実施されたHigh-STEACS Studyに含まれる急性心筋梗塞患者620人で構成された。再入院のハザード比（HR）と95％信頼区間（95%CI）はCoxの比例ハザードモデルより推定された。　入院総数1万2,873件のうち、再入院の発生率は、たこつぼ型心筋症患者で1,000人年あたり743件、スコットランドの一般集団で365件、心筋梗塞患者で750件だった。　次に、各群における再入院の原因を比較した。その結果、たこつぼ型心筋症の患者は一般集団と比較して、全原因による再入院リスクが約2倍高かった（HR 1.96〔95%CI 1.78～2.17〕、P＜0.001）。特に、心筋梗塞（HR 3.11〔95%CI 2.11～4.57〕、P＜0.001）、心不全（HR 4.92〔95%CI 3.06～7.93〕、P＜0.001）、不整脈（HR 3.56〔95%CI 2.55～4.98〕、P＜0.001）といった心血管疾患での再入院リスクが有意に高くなっていた。また、精神疾患、脳卒中、肺疾患、神経疾患、感染症、胃腸疾患、末梢血管疾患による再入院リスクも高かった。　一方で、たこつぼ型心筋症の患者を心筋梗塞の患者と比較すると、心筋梗塞（HR 0.27〔95%CI 0.19～0.38〕、P＜0.001）、心不全（HR 0.55〔95%CI 0.37～0.83〕、P＝0.004）、不整脈（HR 0.65〔95%CI 0.47～0.91〕、P＝0.011）の再入院リスクは低くなっていたものの、脳卒中や心血管系以外の原因（精神疾患、肺疾患、がんなど）で再入院するリスクは同程度だった。　著者らは、「今回の結果により、たこつぼ型心筋症の患者では脆弱性が高まっていることから、退院時の適切なアドバイス、退院後の経過観察、そしてこの疾患特有の治療戦略を組み立てることの必要性が浮き彫りにされた。たこつぼ型心筋症とその他の心血管系疾患との共通点や違いを理解するには、さらなる研究が必要だ」と述べた。

看護師の貢献が病院経営を救う？看護師の経済的価値を検証した最新研究で、看護業務において最も大きな経済的インパクトを与える領域は、「健康教育」と「医療安全」であることが示された。Daniel Barcenas-Villegas氏らの研究結果であり、Journal of Nursing Management誌2025年3月19日号に掲載された。臨床看護師による病院の効率性と経済的持続可能性への貢献：システマティックレビュー研究チームは、看護専門職による病院の効率性と医療の持続可能性への貢献に関するエビデンスを分析することを目的に、システマティックレビューを行った。4つのデータベース（CINAHL、PubMed、Scopus、WOS）で2013年から現在までの英語およびスペイン語の研究を検索し、経済評価に関する一次研究およびシステマティックレビューを対象とした。質の評価にはCASPツール、CHEERSチェックリスト、STROBE声明を用いた。主な結果は以下の通り。3,058件の記録のうち、9件の研究（333,597例）が適格と判断された。病院が提供する健康教育は費用対効果が高く、1 QALY（質調整生存年）あたり10万ドル未満の費用に収まる可能性がある。看護の専門性、高度実践看護師、および医療安全への投資は、入院や病状悪化の数を減少させる。看護業務の中で最も大きな経済的インパクトを与える領域は、健康教育と医療安全であることが示された。看護の専門性と高度実践看護師の導入は、より経済的に持続可能なモデルを推進するために、医療システムが注力すべき分野であることも示された。近年の研究では、医療現場での看護師の貢献が、病院の効率性や経済的持続可能性の鍵を握ると示唆しています。これは、従来の「Evidence Based Medicine(EBM；根拠に基づく医療)」が重視する臨床的効果に加え、医療が患者にもたらす「価値」を費用対効果で測る「Value Based Medicine（VBM；価値に基づく医療）」の考え方に合致します。（EBM、VBMという用語自体は本論文中に直接記されていませんが、その概念は本研究の議論の基盤です。）その「価値」を定量化する主要指標が、QALY（質調整生存年）です。前回の記事でも解説がありましたが、今回はその具体的な考え方と、海外での評価基準について触れておきます。QALYは、生存期間だけでなく生活の質も加味して費用対効果を評価する指標であり、1QALYあたりにかかるコストが低いほど「費用対効果が高い」とされます。例えばオーストラリアでは、1QALYあたり3万～6万豪ドルが許容目安とされています。本研究では、「健康教育」や「医療安全」、「専門看護師および高度実践看護師（Advanced Practice Nurse：APN）」への投資が、入院や病状悪化の減少、ひいては医療経済への肯定的な影響、費用削減につながる可能性を強く示唆しました。APNは、特定領域でリーダーシップを発揮し、再発・再入院を減らすことでコスト改善に貢献しています。ただし、各国の医療制度や経済状況は大きく異なります。そのため、評価基準も多様であり、引用論文の一部には「結果を私たちの環境に適用できない」との指摘もあります。このため、結果をそのまま日本に適応することはできません。日本においても、看護師の専門性が医療経済に与える影響を、国内のシステムに即した形で具体的に評価し、その真の価値を引き出す戦略が必要不可欠だと考えます。論文はこちらBarcenas-Villegas D, et al. J Nurs Manag. 2025:3332688.

日本老年薬学会より、高齢者における皮膚外用薬の調剤に対して、薬剤師の貢献すべき役割について声明が出されました。＜高齢者における皮膚外用剤の調剤に対する日本老年薬学会からの声明＞長期収載品の選定療養制度下、とりわけ高齢者に対する調剤時には、これまで以上に患者や介助者・介護者から患者背景や薬剤の効果、安全性および品質に関する情報を聴取した上で、適宜、調剤時に「医療上の必要性」を薬剤師自ら判断する必要がある。先発医薬品と後発医薬品間の治療学的差異が否定できない場合があることを踏まえると、効果と安全性を確保するためには機械的な後発品への変更は避けるべきであると考えられる。（2025年6月24日　日本老年薬学会）いわゆる「長期収載品の選定療養」が2024年10月から始まり、10ヵ月が経ちました。特段必要性が認められない場合に後発医薬品のある先発医薬品（長期収載品）を選ぶと、後発医薬品との差額の4分の1相当を徴収するという仕組みは、多くの人が後発医薬品を選択する事態につながり、ここにきて各所に波紋を広げています。とくに高齢者において、この制度自体や先発医薬品から後発医薬品への変更、また後発医薬品間での変更などについて、説明内容を理解・認識しにくいことが課題となっているとのことです。この声明では、具体的に、以下についても述べられています。1.効果、安全性および品質に関わる患者からの情報が「医療上の必要性2（副作用、他の医薬品との飲み合わせによる相互作用、治療効果に差があったと医師が判断する場合）」や「医療上の必要性4（剤形上の違いにより必要と判断する場合）」に該当する可能性があり、先発医薬品から後発医薬品への初回切り替え時だけではなく、切り替え後の調剤時においても患者から十分な情報を聴取する必要がある。2.適宜、医療機関への疑義照会を行い、医師や他の医療従事者と連携して患者にとって最適な治療を提供する必要がある。また、配合変化結果などを基に薬剤師自らが「医療上の必要性4（剤形上の違いにより必要と判断する場合）」を判断する必要がある。3.介助者や介護者など患者のキーパーソンを通じた服薬指導や患者フォローアップが必要な高齢者への調剤では、キーパーソンからの幅広い情報聴取を踏まえた「医療上の必要性2副作用、他の医薬品との飲み合わせによる相互作用、治療効果に差があったと医師が判断する場合）」の判断が必要である。4.皮膚外用剤において、臨床試験などで効果や安全性が評価されていない後発医薬品への切り替えは慎重にならざるを得ないと考える。4つ目にようやく皮膚外用薬についての文言が出てきましたが、これは2025年3月に「局所皮膚適用製剤の後発医薬品のための生物学的同等性試験ガイドライン」が一部改正され、異なる剤形区分または同じ剤形区分で基剤の性状が異なる製剤間の生物学的同等性評価において、皮膚薬物動態学的試験ではなく患者を対象に、薬理効果または臨床効果を指標とした臨床試験の実施を検討する必要があることが示されました。しかしながら、後発医薬品において、開発段階でそのような試験を行う品目は少なく、実際この声明を受けたところでそのような後発医薬品を採用する難しさも感じます。この声明の中で言われていることは重要なことである気はするものの、残念ながらこの声明には具体的な事例がなく、「高齢者の製剤変更にもうちょっと配慮して」というふわっとした感じしか伝わってこないのは私だけでしょうか。ただ、「機械的な後発品への変更」と言われてしまうとよい気持ちはしないですし、目の前の患者さんが製剤の変更に耐えうる能力および生活を確保しているかどうか、少し変更の手順を見直してみたり、立ち止まって考えてみたりしてもよいかもしれません。この声明について、今後、何らかの形で具体的な事例が発表されていくことを望みます。

がん治療の完遂と患者さんのQOL向上に役立つ皮膚障害アトラス近年のがん治療ではさまざまな作用機序の薬剤を使用するため、その副作用として生じる皮膚障害も多様化している。皮膚障害への対応の遅れは薬物療法の完遂率低下や患者さんのQOL低下につながる可能性もあり早期の対応が求められる。本書では各治療で生じる皮膚障害を初版と同様にアトラスを用いてわかりやすくまとめるとともに、新たに放射線皮膚炎、感染症、支持療法の副作用についても記載した。予定通りのがん治療の完遂と患者さんのQOL維持・向上のために、臨床現場で役立つ1冊。画像をクリックすると、内容の一部をご覧いただけます。※ご使用のブラウザによりPDFが読み込めない場合がございます。PDFはAdobe Readerでの閲覧をお願いいたします。目次を見るPDFで拡大する目次を見るPDFで拡大するがん治療に伴う皮膚障害アトラス＆マネジメント 第2版定価4,180円（税込）判型B5判頁数256頁（図数：10枚、カラー図数：325枚）発行2025年5月編集日本がんサポーティブケア学会ご購入（電子版）はこちらご購入（電子版）はこちら紙の書籍の購入はこちら医書.jpでの電子版の購入方法はこちら紙の書籍の購入はこちら

　サルコペニア・フレイルに対し有効性が示された薬物療法はいまだなく、さまざまな栄養療法の有効性についての報告があるが、十分なエビデンスがあるかどうかは明確になっていない。現時点でのエビデンスを整理することを目的に包括的なシステマティックレビューを実施し、栄養管理に特化したガイドラインとしては初の「サルコペニア・フレイルに関する栄養管理ガイドライン2025」が2025年4月に刊行された。ガイドライン作成組織代表を務めた葛谷 雅文氏（名鉄病院）に、ガイドラインで推奨された栄養療法と、実臨床での活用について話を聞いた。「推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：A」とされた栄養素は　本ガイドラインでは、4つのエネルギー産生栄養素（炭水化物、脂質、たんぱく質、アミノ酸）、2つの微量栄養素（ビタミン、ミネラル）、およびプロ・プレバイオティクスについて、サルコペニア・フレイルの治療に対する介入の有効性が検討された。その中で、エビデンスが十分にあり強い推奨（推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：A）とされたのは、以下の2つのステートメントである：サルコペニアならびにフレイルへのたんぱく質の栄養介入は、特に運動療法との併用において筋肉量と筋力を改善することが示されており、行うことを推奨する（CQ4a）　葛谷氏は、「今までの観察研究で十分なたんぱく質の摂取がサルコペニアやフレイルの予防に重要であるという報告は蓄積されている。一方、すでにサルコぺニアやフレイルに陥っている対象者へのたんぱく質の栄養介入のみによる確実性の高いエビデンスは十分ではなく、運動との併用による明確な効果が、システマティックレビューの結果示された」と説明。実臨床でのたんぱく質摂取の指導に関しては、1食当たり25g（＝75g/日）または1.2 g/kg体重/日を目安として「肉や魚100g当たりたんぱく質は1～2割程度」と説明することが多いとし、1日トータルで必要量をとることも大切だが、朝昼晩の各食事でまんべんなく摂取することが重要とした。また、とにかく肉を食べなければいけないというイメージが根強いが、魚や大豆製品・チーズなどの乳製品からも摂取は可能であり、日本人の食生活として取り入れることが難しいものではないと話した。サルコペニアへのロイシンおよびその代謝産物であるHMB（β-ヒドロキシ-β-メチル酪酸）を主としたアミノ酸を含む栄養介入は、筋肉量、筋力、身体機能を改善するため、行うことを推奨する（CQ5a）　ロイシンはたんぱく質を構成する必須アミノ酸の1つで、とくにサプリメントからの摂取について多くのエビデンスが蓄積されている。ただし実臨床では、サプリメントの活用も1つの選択肢ではあるものの、まずは食品からの摂取が推奨されると葛谷氏は話し、その際の目安として「アミノ酸スコア」が参考になるとした。「アミノ酸スコア」は各食品に含まれる必須アミノ酸の含有バランスを評価した指標。スコアの最大値は100で、100に近いほど質の高いたんぱく質源とされる。スコア100の食品の例としては、牛肉・豚肉・鶏肉、魚類、牛乳、卵、豆腐などがある。　その他の栄養素については、「サルコペニアへのビタミンDの単独介入の効果は明らかでないが、ビタミンD不足状態にあるときの運動やたんぱく質との複合介入は筋力や身体機能の改善への効果が期待できるため、行うことを推奨する（CQ6a）」が、「推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：B」とした。葛谷氏は、疫学的にはビタミンD欠乏がサルコペニアと関連するという報告はあるが、ビタミンDを強化することによる筋力に対する効果についてのエビデンスはまだ十分ではないとし、ステートメントにあるように、不足状態にあるときに運動やたんぱく質と組み合わせた複合介入をすることが望ましいと話した。CKD、肝硬変、心不全など併存疾患がある場合の栄養療法　本ガイドラインでは、慢性腎臓病（CKD）、肝硬変、慢性心不全、慢性呼吸不全（COPDなど）、糖尿病の5つの疾患を取り上げ、これらを伴うサルコペニアとフレイルの予防・治療に対する栄養療法についてもCQを設定してシステマティックレビューを実施している。この中で「推奨の強さ：強」とされたのは、肝硬変患者および糖尿病患者に対する以下の4つのステートメントであった。［肝硬変］・合併するサルコペニア・フレイルに対する就寝前補食や分岐鎖アミノ酸の介入［CQ14b、推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：A］・合併するサルコペニア・フレイルに対するHMB（β-ヒドロキシ-β-メチル酪酸）の介入［CQ14b、推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：B］・サルコペニア・フレイルを合併した肝硬変患者の転帰（入院期間や感染症、およびADL）改善を目的としたHMB（β-ヒドロキシ-β-メチル酪酸）の介入［CQ14c、推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：B］［糖尿病］・サルコペニア・フレイルを合併した2型糖尿病患者に対し、身体機能の改善を目的とした栄養指導とレジスタンス運動の併用［CQ17b、推奨の強さ：強、エビデンスの確実性：B］　葛谷氏は、「領域によってエビデンスが十分ではない部分があることが明らかになった」と話し、今後のエビデンス蓄積に期待を寄せた。サルコペニア・フレイルの診断時点ではまだ引き返せる、早めの介入を　高齢患者の中にはまだメタボを過度に気にする人がいると葛谷氏は話し、「メタボの概念は非常に重要なものではあるが、75歳以上の高齢者では頭を切り替える必要がある」とした。高齢になって体重が減少し始めた時点およびフレイル・サルコペニアの診断がついた時点ではまだ可逆的な状況である可能性が高いので、食事・運動療法および社会性を保つための介入が重要となると指摘した。　また同領域の研究の進捗に関して、今回のシステマティックレビューの結果、各栄養素単体の摂取の有効性についてのエビデンスはまだまだ不足していることが明らかになったと話し、前向き研究・介入研究が不足しているとした。さらに栄養療法の実施による、身体機能障害や入院・死亡といった転帰不良に対する効果を検証する介入研究が、今後必要となるだろうと展望を述べた。

　オーストラリアとニュージーランドの8つのICUを対象にした、経腸栄養を受けた患者に対する強化タンパク栄養（100g/L）と通常タンパク栄養（63g/L）を比較し、90日以内の死亡と入院していない日数を1次アウトカムとして評価した、クラスターランダム化、クロスオーバー、オープン試験である。クラスターランダム化は、8つの施設のうち4つずつを強化群、通常群に割り付け、さらに3ヵ月以上の間隔を空け、4つの時期においてそれぞれの施設で強化群と通常群に割り付けるデザインになっている。参加施設が少ないデメリットを、クロスオーバーにより両群に2回ずつ割り付けることでカバーするデザインといえる。両群の患者背景を見るとよくそろっており、8施設の研究でありながら大きな問題はなさそうである。　1次アウトカムについての結果であるが、入院していない日数では、強化群で62日、通常群で64日、その差は－1.97、95％信頼区間（Confidence Interval：CI）は－7.24～3.30、生存率については、強化群72.6％、通常群74.0％、リスク比0.99（95％CI：0.95～1.03）と報告されている。入院していない日数の95％CIの上限・下限が一桁の日数の範囲に収まり、生存に対するリスク比の信頼区間が1を挟んで±0.1の範囲にあるように、統計学的に差がないというだけでなく、臨床的にも大きな差はないと言ってよい結果である。　2次アウトカムの解析では、ICUの入室期間について、強化群で6.6日、通常群で6.2日、ハザード比0.93（95％CI：0.88～1.00）と通常群で短い傾向が示されているが、これは検定の多重性を考えれば、偶然の結果と解釈するのが妥当であるし、通常群のほうが良いという結果で、強化群を新たに導入する結果にはなりえない。　テレビなどで、糖や脂肪が悪で、タンパク質が善であるというような情報が垂れ流される中、タンパク質の強化は集中治療を必要とする患者でもはっきりした効果はなく、ましてや健康人での効果はさらに微妙であることが予想される。重要なのは、単一の栄養素やタンパク質ではなく総カロリーであり、糖質、脂質、タンパク質、その他のバランスであろう。

翌日のカレーで多い食中毒はウエルシュ菌食中毒●原因と感染経路原因菌は、ヒトなどの大腸内常在菌で下水、耕地などに広く分布するウエルシュ菌（図）。ウエルシュ菌食中毒は、エンテロトキシンにより発症する感染型食中毒であり、年20～40件（平均28件）程度あるが、1事件当たりの平均患者数は83.7人で、他の細菌性食中毒に比べ、圧倒的に多く、大規模事例が多い。食中毒の発生場所は、給食施設などで、主な原因食品は、カレー、スープ、肉団子などがある。●主な症状潜伏時間は通常6～18時間（平均10時間）で、喫食後24時間以降に発病することはほぼない。主要症状は腹痛と下痢。下痢の回数は1～3回/日程度のものが多く、主に水様便と軟便。腹部膨満感が生じることもあるが、嘔吐や発熱などの症状はきわめて少なく、症状は一般的に軽く1～2日で回復する。●治療や予防法特別な治療方法はなく、治療は対症療法が主体。予防は食品中の菌の増殖防止であり、加熱調理食品は小分けするなどして急速冷却し、低温で保存する。保存後に喫食する場合は充分な再加熱を行う。また、前日調理、室温放置は避けるべきである。●その他注意する点ウエルシュ菌が産生する溶血毒のために急死する敗血症例もある。国立健康危機管理研究機構 感染症情報提供サイト ウエルシュ菌感染症より引用（2025年7月4日閲覧）https://id-info.jihs.go.jp/diseases/ta/5th-disease/010/5th-disease.htmlCopyright © 2025 CareNet,Inc. All rights reserved.

　肺がん罹患率は、解剖学的、遺伝的、環境的要因の影響により右肺と左肺で異なる可能性がこれまでの研究で示唆されている。今回、千葉県がんセンターの道端 伸明氏らが日本のがん登録データで調べたところ、右側肺がんが左側肺がんより多く、死亡リスクは男性では右側肺がんが高かったが、女性では差がなかったという。Cancer Epidemiology誌オンライン版2025年6月24日号に掲載。　本コホート研究では、千葉県がん登録（2013～20年）のデータを用いて、原発性肺がん3万6,502例を対象とし、患者特性を右側肺がんと左側肺がんで比較した。年齢、性別、病期、組織型、その他の共変量で調整した死亡率の左右差を、カプランマイヤー生存曲線、ログランク検定、Cox比例ハザードモデルを用いて評価した。 　主な結果は以下のとおり。・右側肺がん（60％）は左側肺がん（40％）よりも多かった。・右側肺がんの死亡率は左側肺がんよりわずかに高かった（ハザード比[HR]：1.05、95％信頼区間[CI]：1.02～1.08、p＝0.003)。・男女別に分析すると、男性では右側肺がんの死亡リスクが高かったが（HR：1.08、95％CI：1.04～1.12、p＜0.001）、女性では左右差は有意ではなかった。　著者らは「右側肺がんの有病率が高いのは、解剖学的な違いやL858R変異の割合が高いなどの遺伝的要因によるのかもしれない」と考察し、「左右差による臨床的な影響は小さいものの、これらの結果は肺がんの病態に関する見識を提供し、個別化医療の進展に寄与する可能性がある」としている。

レポーター紹介米国臨床腫瘍学会（ASCO）の年1回の総会は、今年も米国イリノイ州のシカゴで行われ、2025年は5月30日から6月3日まで行われた。昨今の円安（5月30日時点で1ドル＝143円台）および物価高は現地参加に対するモチベーションを半減させるほどの勢いであり、今年もOn-lineでの参加を選択した。泌尿器腫瘍の演題は、Oral abstract session 18（前立腺9、腎4、膀胱5）、Rapid oral abstract session18（前立腺8、腎4、膀胱5、陰茎1）、Poster session 221で構成されており、昨年と比べて多くポスターに選抜されていた。毎年の目玉であるPlenary sessionは、Practice changingな演題が5演題選出されるが、昨年に引き続き今年も泌尿器カテゴリーからは選出がなかった。Practice changingな演題ではなかったが、他領域に先駆けてエビデンスを創出した免疫チェックポイント阻害薬関連の研究の最終成績が公表されたり、新規治療の可能性を感じさせる報告が多数ありディスカッションは盛り上がっていた。今回はその中から4演題を取り上げ報告する。Oral abstract session　前立腺#LBA5006　相同組み換え修復遺伝子（HRR）変異を有する去勢感受性前立腺がんに対するニラパリブ＋アビラテロン、rPFSを延長（AMPLITUDE試験）Phase 3 AMPLITUDE trial: Niraparib and abiraterone acetate plus prednisone for metastatic castration-sensitive prostate cancer patients with alterations in homologous recombination repair genes.Gerhardt Attard, Cancer Institute, University College London, London, United Kingdomニラパリブは、ポリ（ADP-リボース）ポリメラーゼ（PARP）-1/2の選択性が高く強力な阻害薬であり、日本では卵巣がんで使用されている。HRR遺伝子変異を有する転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）ではMAGNITUDE試験で、ニラパリブ＋アビラテロン＋prednisone併用（Nira＋AP）による画像上の無増悪生存期間（rPFS）の延長が示されている。ASCO2025において、HRR遺伝子変異を有する転移性去勢感受性前立腺がん（mHSPC）に対するNira＋AP療法の有効性を検証したAMPLITUDE試験（NCT04497844）の結果が報告された。この試験のHRR遺伝子変異の定義は、BRCA1、BRCA2、BRIP1、CDK12、CHEK2、FANCA、PALB2、RAD51B、RAD54Lの生殖細胞系列または体細胞変異が含まれていた。患者はアビラテロン1,000mg＋prednisone 5mgに加えて、ニラパリブ200mgあるいはプラセボを内服する2群にランダム化され、主要評価項目はrPFS、副次評価項目に症候性進行までの期間、全生存期間（OS）、安全性などが設定されていた。ランダム化された696例のうち、BRCA1/2変異は55.6％、High volume症例は78％であった。追跡期間中央値30.8ヵ月時点のrPFS中央値はNira＋AP群で未到達、プラセボ＋AP群で29.5ヵ月であり、ハザード比（HR）は0.63、95％信頼区間（CI）：0.49～0.80、p＝0.0001であった。BRCA1/2変異群でもHR＝0.52（95％CI：0.37～0.72）、p＜0.0001であった。OSは中間解析であるがHR＝0.79（95％CI：0.59～1.04）、p＝0.10と報告された。重篤な有害事象は、Nira＋AP群で75.2％、プラセボ＋AP群で58.9％であり、非血液毒性では貧血（29.1％vs.4.6％）、高血圧（26.5％vs.18.4％）が多く、治療中止割合はそれぞれ11.0％と6.9％であった。AMPLITUDE試験は、HRR遺伝子を有する症例に絞って実施した第III相ランダム化比較試験で、ｍHSPCにおいてもNira＋AP併用療法はrPFSを有意に改善し、OSにおいても良好な傾向を示した。日本は本試験に参加しておらず、Nira＋AP療法が保険適用を取得する可能性はないが、同じくmHSPCを対象に実施中のTALAPRO-3試験（タラゾパリブ＋エンザルタミドvs.プラセボ＋エンザルタミド）の結果に期待が広がる内容であった。#5003　転移性前立腺がんにおけるPTEN遺伝子不活化はADT＋DTX治療の効果予測因子（STAMPEDE試験付随研究）Transcriptome classification of PTEN inactivation to predict survival benefit from docetaxel at start of androgen deprivation therapy （ADT） for metastatic prostate cancer: An ancillary study of the STAMPEDE trials.Emily Grist, University College London Cancer Institute, London, United Kingdomドセタキセル（DTX）は転移性の前立腺がんに対して有効な治療法であるが、その効果が得られる症例にはばらつきがある。STAMPEDE試験のプロトコルに参加し（2005年10月〜2014年1月）ADT単独vs.ADT＋DTX±ゾレドロン酸またはADT単独vs.ADT＋アビラテロン（Abi）に1:1でランダム化された転移性前立腺がん患者の腫瘍サンプルを用いて、全トランスクリプトームデータによりPTENの不活化が治療アウトカムに与える影響を検討した報告である。PTENの不活化は、既報のスコアリング手法（Liuら, JCI, 2021）に基づいて定義された（活性あり：スコア≦0.3、活性なし：スコア＞0.3）。また、Decipherスコアは高リスク＞0.8、低リスク≦0.8と定義した。Cox比例ハザードモデルを用い、治療割り付けとPTEN活性との交互作用を評価し、年齢、WHO PS、ADT前PSA、Gleasonスコア、Tステージ、Nステージ（N0/N1）、転移量（CHAARTED定義によるHigh volume/ Low volume）で調整した。主要評価項目はOSであり仮説の検定には部分尤度比検定を用いた。全トランスクリプトームプロファイルを832例の転移性前立腺がん患者から取得し、これは試験全体の転移性前立腺がんコホート（n＝2,224）と代表性に差はなかった。PTEN不活性腫瘍は419例（50％）に認められ、PTEN mRNAスコアの分布はHigh volumeとLow volumeで差はなかった（p＝0.310）。ADT＋Abi群（n＝182）では、PTEN不活性はOS短縮と有意に関連（HR＝1.56、95％CI：1.06～2.31）し、ADT＋DTX群（n＝279）では、有意な差は認められなかった（HR＝0.93、95％CI：0.70～1.24）。PTEN不活化とDTX感受性は有意な交互作用（p＝0.002）があり、PTEN不活性腫瘍ではDTX追加により死亡リスクが43％低下（HR＝0.57、95％CI：0.42～0.76）し、PTEN活性腫瘍では有意差なし（HR＝1.05、95％CI：0.77～1.43）であった。この傾向は転移量にかかわらず一貫しており、Low volume患者（n＝244）ではPTEN不活性：HR＝0.53、PTEN活性：HR＝0.82、High volume患者（n＝295）ではPTEN不活性：HR＝0.59、PTEN活性：HR＝1.23であった。一方、アビラテロン群ではPTENの状態によらず治療効果は一定であり、PTEN不活性：HR＝0.52、PTEN活性：HR＝0.55（p＝0.784）であった。また、PTEN不活性かつDecipher高リスク腫瘍にDTXを追加した場合、死亡リスクが45％低下（HR＝0.55、99％CI：0.34～0.89）と推定された。このバイオマーカーの併用による層別化は、ADT＋アビラテロン＋ドセタキセルの3剤併用療法の適応を検討する際の指標として今後の臨床応用が期待されると演者は締めくくった。日本ではmHSPCへのupfront DTXはダロルタミドとの併用に限られるが、PTEN遺伝子に注目した戦略が重要と考えられ、ますます診断時からの遺伝子パネル検査の保険償還が待たれる状況となってきた。Oral abstract session　腎/膀胱#4507　VHL病関連悪性腫瘍におけるベルズチファンの長期効果 （LITESPARK-004試験）Hypoxia-inducible factor-2α（HIF-2α）inhibitor belzutifan in von Hippel-Lindau（VHL）disease-associated neoplasms: 5-year follow-up of the phase 2 LITESPARK-004 study.Vivek Narayan, Hospital of the University of Pennsylvania, Philadelphia, PAHIF-2α阻害薬のベルズチファンは、VHL病に関連する腎細胞がん（RCC）、中枢神経血管芽腫、膵神経内分泌腫瘍（pNET）を対象に、即時の手術が不要な症例に対して治療薬として日本でも2025年6月に承認された。これは、非盲検第II相試験のLITESPARK-004試験（NCT03401788）の結果に基づくものであるが、ASCO2025では5年以上の追跡期間を経た最新の結果が報告された。対象は以下を満たす症例であった：生殖細胞系列のVHL遺伝子異常を有する測定可能なRCCを1つ以上有する即時の手術が必要な3 cm超の腫瘍なし全身治療歴なし転移なしPS 0～1治療はベルズチファン120mgを1日1回経口投与で、病勢進行、不耐容、または患者自身の希望による中止まで継続された。主要評価項目は、VHL病関連RCCにおける奏効率（ORR）であった。追跡期間中央値は61.8ヵ月、ベルズチファンの投与を受けた61例中35例（57％）が治療継続中であった。ORRは、RCCで70％、中枢性神経血管芽腫で50％、pNETで90％、網膜血管芽腫（18眼/14例）では100％の眼において眼科的評価で改善を確認。奏効期間中央値は未到達（範囲：8.5～61.0ヵ月）であった。重篤な治療関連有害事象は11例（18％）に認められた。最も多かった貧血はAny gradeで93％、Grade 3以上で13％と報告された。そのマネジメントとしてエリスロポエチン製剤（ESA）のみを使用したのは11例（18％）、輸血のみは2例（3％）、ESAと輸血を用いたのは5例（8％）であり、その他の治療が39例（64％）で選択されていた。5年間の追跡後も、ベルズチファンは持続的な抗腫瘍効果と管理可能な安全性プロファイルが報告され、多数の患者が治療を継続していた。即時手術を要しないVHL病関連のRCC、中枢神経血管芽腫、pNET患者において有用な治療選択肢であり、今後われわれも使いこなさなければいけない薬剤である。Rapid Oral abstract session　腎/膀胱#4518　MIBCに対する術前サシツズマブ ゴビテカン＋ペムブロリズマブ併用療法と効果に応じた膀胱温存療法（SURE-02試験）First results of SURE-02: A phase 2 study of neoadjuvant sacituzumab govitecan (SG) plus pembrolizumab (Pembro), followed by response-adapted bladder sparing and adjuvant pembro, in patients with muscle-invasive bladder cancer (MIBC).Andrea Necchi,Department of Medical Oncology, IRCCS San Raffaele Hospital,Vita-Salute San Raffaele University, Milan, Italy筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）の標準治療は、術前化学療法を伴う膀胱全摘除術（RC）である。術前ペムブロリズマブ（Pem）やサシツズマブ ゴビテカン（SG）の単剤療法は、それぞれPURE-01試験およびSURE-01試験においてMIBCに対する有効性を示している。SURE-02試験（NCT05535218）は、術前SG＋Pem併用療法および術後Pemを用いた第II相試験であり、臨床的奏効に応じた膀胱温存の可能性も含んでいる。ASCO2025ではその中間解析の結果が報告された。cT2～T4N0M0のMIBCと病理診断され、化学療法の適応がない、もしくは化学療法を拒否し、RC予定の患者を対象に、Pem 200mgをDay1に、SG 7.5mg/kgをDay1およびDay8に3週間間隔で4サイクル投与した。手術後はPemを3週間間隔で13サイクル投与した。臨床的完全奏効（cCR）を達成した患者（MRI陰性かつ再TUR-BTでviableな腫瘍が検出されない［ypT0］症例）については、RCの代わりに再TUR-BTが許容され、その後Pem 13サイクルを投与した。主要評価項目はcCR割合で、閾値30％、期待値45％としてα＝0.10、β＝0.20で検出するための症例数は48例と設定された。2段階デザインであり、1段階目を23例で評価し、cCR7例以上であれば2段階目に進む計画であった。ASCO2025では、SURE-02試験の中間報告がなされた。2023年10月～2025年1月までに40例が治療を受け、31例が有効性評価対象となった。cCR割合は12例（38.7％）、95％CI：21.8～57.8であり、全員が再TUR-BTを施行された。ypT≦1N0-x割合は16例（51.6％）であった。重篤な有害事象は4例（12.9％）で、SGの投与中止2例、1週間の投与延期1例があったが、SGの減量は不要であった。23例でトランスクリプトーム解析が行われ、病理学的完全奏効（ypT0）について、Luminal腫瘍では非Luminal腫瘍に比べてypT0率が高かった（73％vs.25％、p＝0.04）。Lund分類においては、ゲノム不安定型では67％、尿路上皮型では57％、基底/扁平上皮型では20％、神経内分泌型では0％であった。間質シグネチャーが高い症例では非ypT0である割合が高く（p＝0.004）、一方でTrop2（p＝0.15）およびTOP1（p＝0.79）の発現はypT0との関連を示さなかった。周術期におけるSG＋Pembro療法は、良好なcCR率と許容可能な安全性プロファイルを示し、約40％の症例で膀胱温存が可能であった。本試験において、このまま主要評価項目を達成するかどうかは現時点で期待値以下であるため少し不安はあり、また得られる結果も決して確定的なものではない。しかしながら、中間報告の時点で膀胱温存の可能性を40％の症例で達成していることは非常に興味深い内容であった。今後、検証的な第III相試験においても膀胱温存が重要なアウトカムとして設定され、再発や死亡といった腫瘍学的に重要なアウトカムを損なわない結果が達成できる日が訪れることを期待したい。

読み込んでいます…

多職種連携在宅移行支援は費用対効果に優れる？多職種が連携して行う在宅移行支援の費用対効果を検証した研究で、同支援は高い確率で費用対効果に優れることが示された。Romain Collet氏らの研究で、International Journal of Nursing Studies誌オンライン版2025年5月3日号に掲載された。多職種連携在宅移行支援の費用対効果：システマティックレビューとメタアナリシス研究チームは、多職種が連携して行う在宅移行支援の費用対効果に関するエビデンスを収集、評価、統合することを目的にシステマティックレビューとメタアナリシスを実施した。Medlineを含む4つのデータベースを、創設時から2024年7月まで検索した。研究対象は、病院に入院し自宅へ退院した成人患者を対象に、多職種による在宅移行支援の費用対効果を通常ケアと比較したランダム化比較試験であり、効果指標として、生活の質（QOL）または質調整生存年（QALY）を報告している研究を対象とした。結果は、経済的な視点と追跡期間によって層別化し、エビデンスの確実性はGRADEアプローチを用いて評価した。主要評価項目は、増分純貨幣便益（INMB）とした。主な結果は以下の通り。13件の試験、4,114例の患者が対象に含まれた。12ヵ月間の追跡評価（医療提供者の視点）：多職種連携在宅移行支援は、通常ケアと比較して医療費を削減したものの、そのエビデンスの確実性は「低い」ものであった（平均差：−3,452ユーロ、95％信頼区間[CI]：−8,816～1,912）。QALYには両群に差は認められなかった（平均差：0.00、95％CI：−0.03～0.04）。費用対効果の確率は、支払意思額が0ユーロ/QALYの場合で90％であり、支払意思額が高くなっても84％とわずかに減少するのみであった（確実性は「中等度」）。6ヵ月間の追跡評価（医療提供者の視点）：費用対効果の確率は、支払意思額0ユーロ/QALYの場合で43％、10万ユーロ/QALYで87％の範囲にあり、支払意思額が5万ユーロ/QALYで80％を超えた（確実性は「低い」～「中等度」）。社会的視点：社会的視点では、費用対効果の確率はより低くなった。これは主に、相反する結果を示した研究の数が限られていたためである。多職種連携在宅移行支援は、費用対効果が高い可能性が示された。高齢化が進み、複数の疾患を抱える患者さんが増える中で、病院から自宅へのスムーズな移行を支えるケアの重要性はますます高まっています。とくに退院直後は、患者さんの状態が不安定になりやすく、適切な支援がなければ再入院のリスクも高まります。本研究は、医師、看護師、リハビリ専門職、栄養士、ソーシャルワーカーといった多様な専門職が連携して行う在宅移行支援（多職種連携在宅移行支援）が、費用対効果の観点からみてどうなのかを、質の高い統計手法で包括的に評価したものです。結果の解釈には、質調整生存年（QALY）という指標が鍵になります。「完全に健康な状態で1年間過ごすこと」を「1QALY」として、医療によってどれだけの「健康な時間」が増えたかを測る世界共通の指標です。研究結果として、12ヵ月間の追跡で医療費を削減する可能性が示唆されました。さらに、支払意思額（WTP）が0ユーロ/QALY、つまりQALYの改善という価値をまったく考慮しなかったとしても、費用削減だけで元が取れる確率が90％というのは注目すべき点です。この結果は、質の高い在宅移行支援が、結果的に医療資源の効率的な利用につながる可能性を示しています。一方で、研究チームも指摘している通り、エビデンスの確実性にはまだ課題があり、とくに社会全体の視点からの評価は研究数が少なく、結論を出すには至っていません。また、介入内容の多様性や対象患者、医療システムの差による影響も大きく、どのような状況で、どのような介入が最も費用対効果が高いのかを明らかにするには、さらなる質の高い研究が求められます。しかしながら、この研究は、多職種連携による在宅移行支援の経済的な価値を明らかにする重要な一歩です。今後の政策決定や医療現場での実践において、費用対効果を考慮した質の高いケアモデルの構築を促進する上で、非常に参考になる研究と言えるでしょう。論文はこちらCollet R, et al. Int J Nurs Stud. 2025 May 3. [Epub ahead of print]

わが国初の肥大型心筋症治療薬「カムザイオスカプセル1mg/2.5mg/5mg」今回は、選択的心筋ミオシン阻害薬「マバカムテン（商品名：カムザイオスカプセル1mg/2.5mg/5mg、製造販売元：ブリストル・マイヤーズ スクイブ）」を紹介します。本剤は、肥大型心筋症における左室での心筋の過収縮を抑制し、閉塞性肥大型心筋症患者における拡張機能障害や左室流出路狭窄を改善することが期待されています。＜効能・効果＞閉塞性肥大型心筋症の適応で、2025年3月27日に製造販売承認を取得し、5月21日より発売されています。＜用法・用量＞通常、成人にはマバカムテンとして2.5mgを1日1回経口投与から開始し、患者の状態に応じて適宜増減します。ただし、最大投与量は1回15mgとします。＜安全性＞重大な副作用として、収縮機能障害により心不全を起こすことがあります（頻度不明）。ヒト脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体N端フラグメント（NT-proBNP）の上昇がみられた場合や、呼吸困難、胸痛、疲労、動悸、下肢浮腫などが発現または増悪した場合は、速やかに心機能の評価を行います。その他の副作用として、浮動性めまい、頭痛、疲労、末梢性浮腫、心房細動、動悸、労作性呼吸困難、呼吸困難、筋力低下、駆出率減少（いずれも1～3％未満）があります。＜患者さんへの指導例＞1.この薬は、閉塞性肥大型心筋症の治療薬です。心臓の過剰な収縮を抑え、血液の送り出しにくさを緩和します。2.1日1回、水やぬるま湯で服用してください。3.この薬には併用してはいけない薬や併用を注意すべき薬や食品もありますので、他の薬を使用している場合や、新たに使用する場合は、必ず医師または薬剤師に相談してください。4.妊娠する可能性がある人は、この薬の投与中および最終投与後4ヵ月間は適切に避妊してください。＜ここがポイント！＞肥大型心筋症（HCM）は、高血圧や弁膜症などの基礎疾患がないにもかかわらず、心室の肥大を引き起こす原発性の心疾患です。HCMは、左室拡張機能が低下しており、閉塞性HCMでは左室流出路（LVOT）が閉塞しています。主な原因は、心筋収縮関連タンパクの遺伝子異常とされていますが、未解明の点も少なくありません。初期には無症状または軽微な症状を示すことが多いですが、不整脈に伴う動悸やめまい、運動時の呼吸困難などが現れることがあります。心筋の収縮は、ミオシンヘッドがアクチンと結合し、クロスブリッジ（架橋）を形成することで起こり、アデノシン三リン酸（ATP）を消費します。HCMは、過剰な数のミオシンがクロスブリッジを形成する（動員される）ことにより心筋の過収縮が生じると考えられています。本剤は、心筋ミオシンに対する選択的かつ可逆的なアロステリック阻害薬です。ミオシンとアクチンのクロスブリッジ形成を抑制することで、HCMにおける左室での心筋の過収縮を抑制し、閉塞性肥大型心筋症患者における拡張機能障害やLVOT狭窄を改善します。なお、本剤は2023年6月にHCMに対する希少疾病用医薬品に指定されています。閉塞性肥大型心筋症患者を対象とした海外第III相試験（MYK-461-005）において、投与30週後の臨床的奏効（「最高酸素摂取量［pVO2］の1.5mL/kg/min以上の増加、かつNYHA心機能分類のI度以上の改善」または「pVO2の3.0mL/kg/min以上の増加、かつNYHA心機能分類の悪化なし」のいずれかを満たす）割合は、マバカムテン群で36.6％、プラセボ群で17.2％でした。プラセボとの差は19.4％（95％信頼区間：8.67～30.13）であり、群間に有意な差が認められたことから、マバカムテン群のプラセボ群に対する優越性が検証されました。同じく閉塞性肥大型心筋症患者を対象とした国内第III相試験（CV027004）において、ベースラインから30週後までの運動負荷後LVOT圧較差の変化量の平均値は－60.7（平均差：31.56）mmHgであり、運動負荷後LVOT圧較差はベースラインに比べて改善しました。

GLP-1薬に片頭痛予防効果があるかもしれない肥満治療で売れているGLP-1受容体活作動薬（GLP-1薬）が治療しうる疾患一揃いは終わりがないかのように増え続けています1）。最近発表された小規模試験の結果によると、その果てしない用途候補の一覧に次に加わるのは片頭痛かもしれません。試験はイタリアのフェデリコ2世ナポリ大学（ナポリ大学）で実施され、GLP-1薬の1つであるリラグルチドが肥満患者の1ヵ月当たりの片頭痛の日数を半分近く減らしました。その結果は先月6月17日にまずHeadache誌オンラインに掲載され2）、その数日後の21日に欧州神経学会（EAN）年次総会でも発表されました。ノボ ノルディスク ファーマのリラグルチドは、2型糖尿病（T2D）や肥満治療（本邦では適応外）に使われます。同社は肥満治療としてはウゴービ、T2D治療としてはオゼンピックという商品名で売られている別のGLP-1薬セマグルチドも作っています。リラグルチドやセマグルチドは属する薬剤群の名が示すとおり、GLP-1というホルモンの働きを真似ます。GLP-1は血糖調節や食欲抑制に携わることがよく知られていますが、他にも種々の働きを担うようです。それらの多岐にわたる機能を反映してかGLP-1薬も多才で、目下の主な用途である体重管理やT2D治療に加えて、他のさまざまな病気や不調を治療しうることが示されるようになっています。たとえば今年1月にNature Medicine誌に掲載されたT2D患者200万例超の解析3）では、心不全、心停止、呼吸不全や肺炎、血栓塞栓症、アルツハイマー病やその他の認知症、アルコールや大麻などの物質乱用、統合失調症などの42種類もの不調が生じ難いこととGLP-1使用が関連しました4,5）。ナポリ大学の神経学者Simone Braca氏らがリラグルチドの片頭痛への効果を調べようと思い立ったのは、片頭痛の発生にどうやら頭蓋内圧上昇（ICP）が寄与し、ICPを下げうるGLP-1薬の作用がラットでの検討6）で示されたことなどを背景としています。その効果はヒトでもあるらしく、2023年に結果が報告されたプラセボ対照無作為化試験では、GLP-1薬の先駆けのエキセナチドが特発性頭蓋内圧亢進症（IIH）患者のICPを有意に下げ、頭痛を大幅に減らしています7）。ナポリ大学のBraca氏らの試験では片頭痛と肥満の併発患者が2024年1～7月に連続的に31例組み入れられ、リラグルチドが1日1回皮下注射されました。それら31例は片頭痛予防治療を先立って2回以上受けたものの効き目はなく、片頭痛の日数は1ヵ月当たり平均して約20日（19.8日）を数えていました。先立つ治療とは対照的に12週間のリラグルチド投与の効果は目覚ましく、1ヵ月当たりの片頭痛日数はもとに比べて半分ほどの約11日（10.7日）で済むようになりました。試験でのリラグルチドの用量（最初の一週間は0.6mg/日、その後は1.2mg/日）は欧州での肥満治療用途の維持用量（3.0mg/日）8)より少なく、体重の有意な変化は認められず、BMIが34.0から33.9へとわずかに減ったのみでした。回帰分析したところBMI変化と片頭痛頻度の変化は無関係でした。対照群がない試験ゆえ片頭痛頻度低下のどれほどがプラセボ効果に起因するのかが不明であり、無作為化試験での検証が必要です。頼もしいことに、頭蓋内圧の測定を含む二重盲検無作為化試験が早くも計画されています9）。リラグルチド以外のGLP-1薬に片頭痛予防効果があるかも検討したい、とBraca氏は言っています。 参考 1） Obesity drugs show promise for treating a new ailment: migraine / Nature 2） Braca S, et al. Headache. 2025 Jun 17. [Epub ahead of print] 3） Xie Y, et al. Nat Med. 2025;31:951-962. 4） Quantifying Benefits and Risks of GLP-1-Receptor Agonists for Patients with Diabetes / NEJM Journal Watch 5） GLP-1 Agents' Risks and Benefits Broader Than Previously Thought / MedPage Today 6） Botfield HF, et al. Sci Transl Med. 2017;9:eaan0972. 7） Mitchell JL, et al. Brain. 2023;146:1821-1830. 8） Saxenda : Product Information / EMA 9） From blood sugar to brain relief: GLP-1 therapy slashes migraine frequency / Eurekalert

必要なとこだけ、ムダなく最短で診療へ「皮膚科の臨床」67巻6号（2025年5月臨時増刊号)“迷わず使える”皮膚科マニュアル『だ～まにゅ Dermatology Manual』登場！ 新薬・治療法の最新情報をキャッチアップできる「治療薬・治療法一覧」、エキスパートによる治療の実践法がわかる「治療実践マニュアル」など、皮膚科診療に必要なエッセンスを疾患ごとにぎゅっと凝縮。治療法に迷ったときや最新情報を確認したいとき、手軽に参照できる診療の即戦力！画像をクリックすると、内容の一部をご覧いただけます。※ご使用のブラウザによりPDFが読み込めない場合がございます。PDFはAdobe Readerでの閲覧をお願いいたします。目次を見るPDFで拡大する目次を見るPDFで拡大するだ～まにゅ Dermatology Manual定価8,800円（税込）判型B5判頁数224頁発行2025年6月編集「皮膚科の臨床」編集委員会ご購入（電子版）はこちらご購入（電子版）はこちら紙の書籍の購入はこちら医書.jpでの電子版の購入方法はこちら紙の書籍の購入はこちら

　自閉スペクトラム症（ASD）患者は、社会的な交流や行動に関連する多様な症状を呈する。非定型抗精神病薬は、小児および成人ASD患者の易刺激性、攻撃性、強迫観念、反復行動などの苦痛を伴う症状の治療に広く用いられてきた。しかし、その効果と相対的な有効性は依然として明らかではなかった。チリ・Universidad de ValparaisoのNicolas Meza氏らは、ASDに対する非定型抗精神病薬の有効性を明らかにするため、ネットワークメタ解析を実施した。The Cochrane Database of Systematic Reviews誌2025年5月21日号の報告。　小児および成人ASD患者を対象とした短期フォローアップ調査において、易刺激性に対する非定型抗精神病薬の相対的ベネフィットを評価するため、ネットワークメタ解析を実施した。さらに、短期、中期、長期フォローアップにおける、小児および成人ASD患者のさまざまな症状（攻撃性、強迫行動、不適切な発言など）と副作用（錐体外路症状、体重増加、代謝性副作用など）に対する非定型抗精神病薬のベネフィット/リスクについて、プラセボ群または他の非定型精神病薬との比較を行い、評価した。CENTRAL、MEDLINEおよびその他10のデータベース、2つのトライアルレジストリーを検索し、リファレンスの確認、引用文献の検索、研究著者への連絡を行い、対象研究を選定した（最終検索：2024年1月3日）。ASDと診断された小児および成人を対象に、非定型抗精神病薬とプラセボまたは他の非定型抗精神病薬と比較したランダム化比較試験（RCT）を対象に含めた。重要なアウトカムは、易刺激性、攻撃性、体重増加、錐体外路症状、強迫行動、不適切な発言とした。バイアスリスクの評価には、Cochrane RoB 2ツールを用いた。易刺激性の複合推定値には頻度主義ネットワークメタ解析、その他のアウトカムにはランダム効果モデルを用いて、対比較統計解析を実施した。エビデンスの確実性の評価には、GRADEを用いた。　主な結果は以下のとおり。・17研究、1,027例をネットワークメタ解析に含めた。成人対象は1研究（31例）、残りの16研究（996例）は小児対象であった。非定型抗精神病薬には、リスペリドン、アリピプラゾール、ルラシドン、オランザピンが含まれた。・易刺激性についてのネットワークメタ解析では、小児ASDに対してリスペリドンとアリピプラゾールは、プラセボ群と比較し、短期的に易刺激性の症状軽減に有効である可能性が示唆された。ルラシドンはプラセボと比較し、短期的な易刺激性に対する効果に、ほとんどまたはまったく差はないと考えられる。【リスペリドン】平均差（MD）：－7.89、95％信頼区間（CI）：－9.37〜－6.42、13研究、906例、エビデンスの確実性：低【アリピプラゾール】MD：－6.26、95％CI：－7.62〜－4.91、13研究、906例、エビデンスの確実性：低【ルラシドン】MD：－1.30、95％CI：－5.46〜2.86、13研究、906例、エビデンスの確実性：中・その他のアウトカムについては、小児ASDにおける短期フォローアップ調査において、非定型抗精神病薬は、プラセボと比較し、攻撃性に及ぼす影響が、非常に不確実であることが示唆された（リスク比[RR]：1.06、95％CI：0.96〜1.17、1研究、66例、エビデンスの確実性：非常に低）。バイアスリスクと重大な不正確さの懸念から、エビデンスの確実性は非常に低いと考えられる。・小児ASDにおける短期フォローアップ調査において、非定型抗精神病薬は、プラセボと比較し、体重増加の発生に及ぼす影響が、非常に不確実であることが示唆された（RR：2.40、95％CI：1.25〜4.60、7研究、434例、エビデンスの確実性：非常に低）。短期的な体重増加についても、非常に不確実であった（MD：1.22kg、95％CI：0.55〜1.88、3研究、297例、エビデンスの確実性：非常に低）。いずれの研究においても、バイアスリスクと重大な不正確さの懸念から、エビデンスの確実性は非常に低いと考えられる。・小児ASDにおける短期的な錐体外路症状の発生に対する非定型抗精神病薬の及ぼす影響は、プラセボと比較し、非常に不確実であった（RR：2.36、95％CI：1.22〜4.59、6研究、511例、エビデンスの確実性：非常に低）。バイアスリスクと重大な不正確さの懸念から、エビデンスの確実性は非常に低いと考えられる。・小児ASDにおいて、非定型抗精神病薬は、プラセボと比較、短期的に強迫行動を改善する可能性が示唆された（MD：－1.36、95％CI：－2.45〜－0.27、5研究、467例、エビデンスの確実性：低）。バイアスリスクと異質性への懸念から、エビデンスの確実性は低い。・小児ASDにおいて、非定型抗精神病薬は、プラセボと比較、短期的に不適切な発言を減少させる可能性が示唆された（MD：－1.44、95％CI：－2.11〜－0.77、8研究、676例、エビデンスの確実性：低）。バイアスリスクと異質性への懸念から、エビデンスの確実性は低い。・他の非定型抗精神病薬の効果は評価不能であった。・利用可能な研究が不足していたため、成人ASDに関する知見は得られなかった。　著者らは「リスペリドンおよびアリピプラゾールは、プラセボと比較し、短期的に小児ASDの易刺激性の症状を改善する可能性が示唆されたが、ルラシドンは、ほとんどまたはまったくないと考えられる。その他の有効性および潜在的な安全性に関しては、中〜非常に低い確実性のエビデンスとなっていた。現在利用可能なデータでは、包括的なサブグループ解析を行うことはできなかった。非定型抗精神病薬による介入の有効性および安全性を十分な確実性をもってバランスを取るためには、より大規模なサンプルによる新たなRCTが必要である。とくに成人ASDを対象とした研究が求められる。また、研究著者は、対象集団と介入の特性を透明化し、可能な場合には患者別、個別のデータを提供する必要があり、さらにデータの統合プロセスにおける問題を回避するためにも、各アウトカムについての一貫した測定方法を確立する必要がある」と結論付けている。