デュシェンヌ型筋ジストロフィー【注目】知って得する期待の新薬

遺伝子治療はどこまで進んだのか。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療は、
マイクロ・ジストロフィン遺伝子導入の条件付き承認をはじめ、新規エクソン・スキップ治療や遺伝子編集へと大きく動いています。
本記事では最新開発動向と課題を整理し、臨床現場へのインパクトを読み解きます。

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