1.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー〔DMD：Duchenne muscular dystrophy〕
2026/07/24 希少疾病ライブラリ
デュシェンヌ型筋ジストロフィー〔DMD：Duchenne muscular dystrophy〕
https://www.carenet.com/report/library/general/rare/cg002755_074.html
アクーゴ脳内移植用注
| 一般名 | バンデフィテムセル |
|---|---|
| YJコード | 4900412X1024 |
| 剤型・規格 | －・１回分 |
| 薬価 | 72716528.00円 |
| 製薬会社 | |
| 添付文書 |
|
組織細胞機能用医薬品に関連した記事
2.
BCMA標的治療後の再発・難治性多発性骨髄腫、CAR-T vs.遺伝子改変抗体
2026/07/21 医療一般
BCMA標的治療後の再発・難治性多発性骨髄腫、CAR-T vs.遺伝子改変抗体
https://www.carenet.com/news/general/carenet/63236
3.
exa-cel細胞療法、小児の輸血依存性βサラセミア・鎌状赤血球症に有効／NEJM
2026/07/13 ジャーナル四天王
exa-cel細胞療法、小児の輸血依存性βサラセミア・鎌状赤血球症に有効／NEJM
https://www.carenet.com/news/journal/carenet/63209
4.
再発・難治性B細胞NHL、CAR-T細胞療法の10年追跡結果／NEJM
2026/07/10 ジャーナル四天王
再発・難治性B細胞NHL、CAR-T細胞療法の10年追跡結果／NEJM
https://www.carenet.com/news/journal/carenet/63199
5.
慢性期外傷性脳損傷に初の再生医療 バンデフィテムセル発売／サンバイオ
2026/06/23 医療一般
慢性期外傷性脳損傷に初の再生医療 バンデフィテムセル発売／サンバイオ
https://www.carenet.com/news/general/carenet/63073
添付文書
効能・効果
外傷性脳損傷に伴う慢性期運動麻痺の改善。（効能、効果又は性能に関連する注意）５．１．受傷後６カ月以上が経過し運動機能障害が固定した患者で、ＧＯＳ－Ｅ（ＧｌａｓｇｏｗＯｕｔｃｏｍｅＳｃａｌｅ－Ｅｘｔｅｎｄｅｄ）スコアが３～６である中等度又は重度の患者に使用すること。５．２．運動麻痺の責任病変としての局所病変をＭＲＩ等で確認できる脳損傷患者に使用すること。５．３．細胞増殖を促す可能性があるため、脳腫瘍のある患者又はその既往歴のある患者には、本品の作用機序、腫瘍部位等を考慮した上で、本品使用の可否を慎重に判断すること。５．４．臨床試験に組み入れられた患者の背景等について、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本品の有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
用法・用量
通常、成人にはヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞として、生細胞５×１０の６乗個（３００μＬ）の細胞調製液を、専用投与機器セットを用いた定位脳手術により、損傷した組織の周辺部に移植する。頭蓋骨の小孔１箇所を通り損傷周辺部に至る３つの移植経路から、１移植経路あたり細胞懸濁液１００μＬを最深部から５～６ｍｍ間隔で５箇所に、１箇所あたり２０μＬ移植する。注入速度は約１０μＬ／ｍｉｎとする。移植に際しては、次を行うこと。・手術開始前に脳神経外科用侵襲式頭部固定具に専用投与機器セットのガイド＆ストップ、スタイレットを備えたインサーターを取り付ける。・脳内移植用細胞剤を融解し、専用調製液を用いて洗浄した後、移植濃度１．６７×１０の６乗個／１００μＬになるように専用調製液で調製し、細胞懸濁液とする。専用投与機器セットの投与カニューラを固定したマイクロシリンジを専用調製液により清浄化した後、細胞懸濁液を充填する。（用法及び用量又は使用方法に関連する注意）移植部位は脳損傷領域を取り囲む、皮質下の外傷近傍の組織とし、各患者の神経構造に基づき運動神経経路に最も近くなるように選択すること。脳血管系、脳溝及び脳室を避けること。
使用上の注意情報
（注意）本品は、健康成人骨髄液由来の細胞を使用しており、原材料となった骨髄液を採取する際には、問診、感染症関連の検査を実施するとともに、製造工程においてウイルス検査などを実施し、感染症の伝播を防止するための安全対策を講じているが、健康成人骨髄液を原材料としていることによる感染症伝播のリスクを完全に排除することはできないため、疾病の治療上の必要性を十分に検討の上、必要最小限の使用にとどめること。（警告）１．１．適正な使用により安全性を確保するため、緊急時に十分対応できる医療施設において、外傷性脳損傷の治療及び定位脳手術手技に十分な知識・経験を持ち、かつ製造販売業者が実施する講習会を修了し本品の臨床試験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した医師が本品の移植が適切と判断される症例についてのみ使用すること。１．２．患者が本品の有効性及び安全性を理解することが重要であるため、本品に関する臨床試験成績は限られていること及びそれを踏まえた条件及び期限付承認であること並びに移植のために定位脳手術が行われることのリスクを含めた本品の正確な情報を文書を用いて患者へ説明し、文書同意を得た上で投与すること。（禁忌・禁止）２．１．本品の成分に対し過敏症の既往歴のある患者。２．２．再使用禁止。２．３．再滅菌禁止（専用投与機器）。（重要な基本的注意）８．１．製造販売業者が提供する適正使用ガイドを遵守して使用すること。８．２．本品の使用に当たっては、次の事項について文書を用いて患者に対して説明し、文書同意を得て、本品を使用するよう努めること。８．２．１．本品に関する臨床試験成績は限られていること及びそれを踏まえた条件及び期限付承認であること。８．２．２．本品移植のために定位脳手術が行われることのリスク。８．２．３．疾病の治療における本品の必要性。８．２．４．本品の有効性及び安全性その他本品の適正な使用のために必要な事項。８．２．５．本品の製造に際しては感染症の伝播を防止するための安全対策が講じられているものの、健康成人骨髄液を原材料としている事及び製造工程において生物由来原料を用いている事に起因する感染症伝播のリスクを完全に排除することができないことについて文書を用いて患者に対して説明し、文書同意を得て使用する（ウシ胸腺由来成分を用いていることに起因するＢＳＥ伝播リスク含む）。（１）．本品の原材料となるヒト骨髄液は、適格性が確認された健康成人ドナーより採取されたものであり、骨髄液採取時には、次の適格性を確認している。１）．病歴、生活歴、行動歴、クロイツフェルト・ヤコブ病を含むヒト伝達性海綿状脳症（ＴＳＥ）、異種移植に関連した伝染性疾患に係る問診。２）．ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ－１、ＨＩＶ－２）、Ｂ型肝炎ウイルス（ＨＢＶ）、Ｃ型肝炎ウイルス（ＨＣＶ）、パルボウイルスＢ１９、西ナイル熱ウイルス（ＷＮＶ）、梅毒トレポネーマ、ヒトＴ細胞白血病ウイルス（ＨＴＬＶ－１、ＨＴＬＶ－２）、サイトメガロウイルス（ＣＭＶ）、エプスタイン・バーウイルス（ＥＢＶ）に対する検査を実施し、陰性であること。（２）．製造工程において、ウイルス検査、無菌試験、マイコプラズマ否定試験及びエンドトキシン試験を実施し、適合していること。８．３．出血があらわれることがあるため、適宜頭部ＭＲＩ又は頭部ＣＴを実施するとともに、患者の状態を十分に観察すること〔１１．１．４参照〕。（特定の背景を有する患者に関する注意）（合併症・既往歴等のある患者）９．１．１．アレルギー素因のある患者：慎重に適用すること（製造工程においてウシ及びブタ由来の原材料を用いて製造している）。（妊婦）妊婦又は妊娠している可能性のある患者には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ使用すること。（授乳婦）授乳中の患者に使用する場合は、治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。（小児等）小児等を対象とした臨床試験は実施されていない。（高齢者）患者の状態を観察しながら慎重に適用すること。（適用上の注意）本品の移植に関する一連の手順の詳細については、製造販売業者が提供するマニュアル等を参照すること。１４．１．調製時の注意１４．１．１．細胞懸濁液は調製後約３時間以内に移植すること。１４．１．２．脳内移植用細胞剤は３７℃の恒温水槽で融解すること（融解後速やかに細胞懸濁液を調製し、細胞懸濁液は凍結保存しないこと）。１４．２．投与時の注意１４．２．１．専用投与機器セットが汚染した場合は使用しないこと。（貯蔵方法及び有効期間等）１９．１．貯蔵方法脳内移植用細胞剤：液体窒素気相下。（取扱い上の注意）本品は指定再生医療等製品に該当することから本品を使用した場合再生医療等製品名（販売名）、製造番号又は製造記号（ロット番号）、使用日、使用した患者氏名及び住所等を記録し使用日から起算して少なくとも２０年間保存すること。
副作用
次の副作用・不具合があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。１１．１．重大な副作用・不具合１１．１．１．痙攣発作（２．２％）。１１．１．２．譫妄（２．２％）。１１．１．３．平衡障害（２．２％）。１１．１．４．出血（４．３％）：頭蓋内出血があらわれることがある〔８．３参照〕。１１．１．５．感染症（頻度不明）。１１．２．その他の副作用・不具合１）．神経系障害：（１０％以上）頭痛（３７．０％）、（５～１０％未満）頭部不快感（６．５％）、（５％未満）脳浮腫（４．３％）。２）．胃腸障害：（１０％以上）嘔吐（１０．９％）、（５～１０％未満）悪心（６．５％）。３）．皮膚および皮下組織障害：（５％未満）顔面腫脹（４．３％）。４）．傷害、中毒および処置合併症：（１０％以上）創合併症（２６．１％）、（５～１０％未満）切開部位痛（８．７％）、処置による頭痛（８．７％）、（５％未満）処置による疼痛（４．３％）。５）．一般・全身障害および投与部位の状態：（５～１０％未満）無力症（６．５％）、（５％未満）発熱（４．３％）。
薬効薬理、臨床成績
薬効薬理
本品の作用機序は明らかにされていないが、移植後に細胞傷害や代謝ストレス障害等により移植された細胞が死滅する過程で放出されたＦＧＦ－２が神経細胞の増殖を促進することが作用機序の一つと考えられる。
臨床成績
１７．１有効性及び安全性に関する試験１７．１．１国際共同第ＩＩ相臨床試験（ＴＢＩ－０１試験）１８～７５歳の外傷性脳損傷に起因する慢性期運動機能障害を有する患者を対象に本品の有効性及び安全性を検討することを目的とした多施設共同偽手術対照無作為化二重盲検比較試験が実施された。次のいずれにも該当し、外傷性脳損傷の既往歴がＭＲＩ又はＣＴによる記録で確認可能で、ＭＲＩで確認できる局所病変を伴う脳損傷及び当該脳損傷に起因する運動機能障害を有し、臨床試験で定められた運動プログラムに参加し可能な限り継続する意思がある患者が組み入れられた。・外傷性脳損傷受傷後少なくとも１２カ月以上・ＧｌａｓｇｏｗＯｕｔｃｏｍｅＳｃａｌｅ－Ｅｘｔｅｎｄｅｄスコアが３～６・ＭｏｔｒｉｃｉｔｙＩｎｄｅｘのスコアで上肢（ＵＥＳｃａｌｅ）が１０～８１であり、３つのスコアのうち少なくとも２つが３３未満で、さらにそのうちの１つが２５未満、かつ少なくとも１つのスコアが０より大きい患者、又は、下肢（ＬＥＳｃａｌｅ）が１０～７８であり、３つのスコアのうち少なくとも２つが３３未満で、さらにそのうちの１つが２５未満、かつ少なくとも１つのスコアが０より大きい患者なお、神経学的評価ができないような拘縮（例えば、可動域の拡大又は作業を行う能力の向上の検知を妨げるような拘縮）がいずれかの関節で認められる患者、及び運動機能を制限する他の神経疾患、神経筋疾患又は整形外科的疾患を有する患者は除外された。本品群及び偽手術群に計６３例が無作為化され、うち２例が外科的手技を受ける前に、医師の判断により中止した。本品群には４６例、偽手術群には１５例、計６１例が組み入れられた。内訳は低用量群（２．５×１０の６乗個群）１５例、中用量群（５．０×１０の６乗個群）１５例、高用量群（１０．０×１０の６乗個群）１６例、偽手術群１５例であった。本品群では定位脳手術により、１箇所の頭蓋骨孔から３つの刺入経路を設定し、刺入経路ごとに深さの異なる５箇所に細胞移植が実施された。偽手術群では局所麻酔及び鎮静下で定位脳手術の位置を決め、頭蓋外板の表層に穿頭孔の作成（頭蓋内板又は硬膜に貫通させない）が実施された。有効性の主要評価項目とされた本品移植後又は偽手術実施後２４週目におけるＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量の結果は表のとおりであった。また、ＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量の推移は添付文書の図のとおりであった。表主要評価項目の結果（ｍＩＴＴ集団）－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表開始－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－２．５×１０の６乗個群（ｎ＝１５）５．０×１０の６乗個群（ｎ＝１５）１０．０×１０の６乗個群（ｎ＝１６）ＳＢ６２３群（ｎ＝４６）偽手術群（ｎ＝１５）ベースライン注１），注２）５４．５±１８．１５１．３±２２．０５０．９±１８．７５２．２±１９．３５２．３±１５．１２４週目注１），注２）におけるＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量６．０±１０．１１１．０±８．４８．１±１２．８８．３±１０．６２．３±４．７偽手術群との群間差（９５％ＣＩ）注１），注２），注４）３．７（－２．４，９．７）８．５（３．４，１３．７）５．７（－１．３，１２．７）６．０（０．３，１１．８）／ｐ値注１），注２），注３）／／／０．０４０１平均値±標準偏差注１）左上肢を測定しなければならないところを誤って右上肢に対してベースライン値が測定された１例では、ベースラインのＦＭＭＳスコアを構成するすべてのスコアが欠測であった。このような場合の欠測の取扱いについて、事前に規定していなかったため、事後に当該被験者のベースライン値を、当該症例を除くすべての組み入れ症例のベースラインのデータを用いた線形回帰モデルによって推定した値で補完した。注２）割付群、時点、割付群と時点の交互作用、ベースライン時のＦＭＭＳスコア、ベースライン時のＦＭＭＳスコアと時点の交互作用、スクリーニング時のＧＯＳ－Ｅスコア、スクリーニング時のＧＯＳ－Ｅスコアと時点の交互作用を共変量として、無構造の共分散構造を仮定したＭＭＲＭ注３）有意水準両側５％注４）最小二乗平均－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表終了－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－図ＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量（平均±標準偏差）の推移（ｍＩＴＴ集団）＜＜図省略＞＞本品が移植された４６例中（日本人患者１３例を含む）４３例（９３．５％）に副作用が認められた。主な副作用は、頭痛（３７．０％）、創合併症（２６．１％）、嘔吐（１０．９％）であった。