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https://www.carenet.com/news/general/carenet/63073
アクーゴ脳内移植用注
| 一般名 | バンデフィテムセル |
|---|---|
| YJコード | 4900412X1024 |
| 剤型・規格 | －・１回分 |
| 薬価 | 72716528.00円 |
| 製薬会社 | |
| 添付文書 |
|
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https://www.carenet.com/news/general/carenet/62725
添付文書
効能・効果
外傷性脳損傷に伴う慢性期運動麻痺の改善。＜効能、効果又は性能に関連する使用上の注意＞１．受傷後６カ月以上が経過し運動機能障害が固定した患者で、ＧＯＳ－Ｅ（ＧｌａｓｇｏｗＯｕｔｃｏｍｅＳｃａｌｅＥｘｔｅｎｄｅｄ）スコアが３～６である中等度又は重度の患者に使用する。２．運動麻痺の責任病変としての局所病変をＭＲＩ等で確認できる脳損傷患者に使用する。３．細胞増殖を促す可能性があるため、脳腫瘍のある患者又はその既往歴のある患者には、本品の作用機序、腫瘍部位等を考慮した上で、本品使用の可否を慎重に判断する。４．臨床試験に組み入れられた患者の背景等について、添付文書の【臨床成績】の項の内容を熟知し、本品の有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行う。
用法・用量
通常、成人にはヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞として、生細胞５×１０の６乗個（３００μＬ）の細胞調製液を、専用投与機器セットを用いた定位脳手術により、損傷した組織の周辺部に移植する。頭蓋骨の小孔１箇所を通り損傷周辺部に至る３つの移植経路から、１移植経路あたり細胞懸濁液１００μＬを最深部から５～６ｍｍ間隔で５箇所に、１箇所あたり２０μＬ移植する。注入速度は約１０μＬ／ｍｉｎとする。移植に際しては、次を行う。１．手術開始前に脳神経外科用侵襲式頭部固定具に専用投与機器セットのガイド＆ストップ、スタイレットを備えたインサーターを取り付ける。２．脳内移植用細胞剤を融解し、専用調製液を用いて洗浄した後、移植濃度１．６７×１０の６乗個／１００μＬになるように専用調製液で調製し、細胞懸濁液とする。専用投与機器セットの投与カニューラを固定したマイクロシリンジを専用調製液により清浄化した後、細胞懸濁液を充填する。＜用法及び用量又は使用方法に関連する使用上の注意＞１．本品の移植に関する一連の手順の詳細については、製造販売業者が提供するマニュアル等を参照する。２．細胞懸濁液は調製後約３時間以内に移植する。３．脳内移植用細胞剤は３７℃の恒温水槽で融解する（融解後速やかに細胞懸濁液を調製し、細胞懸濁液は凍結保存しない）。４．専用投与機器セットが汚染した場合は使用しない。５．移植部位は脳損傷領域を取り囲む、皮質下の外傷近傍の組織とし、各患者の神経構造に基づき運動神経経路に最も近くなるように選択する。脳血管系、脳溝及び脳室を避ける。
使用上の注意情報
（警告）１．緊急時に十分対応できる医療施設において、外傷性脳損傷の治療及び定位脳手術手技に十分な知識・経験を持ち、かつ製造販売業者が実施する講習会を修了し本品の臨床試験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した医師が本品の移植が適切と判断される症例についてのみ使用する［適正な使用により安全性を確保するため］。２．本品に関する臨床試験成績は限られていること及びそれを踏まえた条件及び期限付承認であること並びに移植のために定位脳手術が行われることのリスクを含めた本品の正確な情報を文書を用いて患者へ説明し、文書同意を得た上で投与する［患者が本品の有効性及び安全性を理解することが重要であるため］。（禁忌・禁止）１．本品の成分に対し過敏症の既往歴のある患者。２．再使用禁止。３．再滅菌禁止（専用投与機器）。（使用注意（次の患者には慎重に適用する））アレルギー素因のある患者［製造工程においてウシ及びブタ由来の原材料を用いて製造している］。（重要な基本的注意）１．本品の使用にあたっては、次の事項について文書を用いて患者へ説明し、文書同意を得た上で本品を使用する。１）．本品に関する臨床試験成績は限られていること及びそれを踏まえた条件及び期限付承認であること。２）．本品移植のために定位脳手術が行われることのリスク。３）．疾病の治療における本品の必要性。４）．本品の有効性及び安全性その他本品の適正な使用のために必要な事項。５）．本品の製造に際しては感染症の伝播を防止するための安全対策が講じられているものの、健康成人骨髄液を原料としていること及び製造工程において生物由来原料を用いていることに起因する感染症伝播のリスクを完全に排除することができないことについて文書を用いて患者へ説明し、文書同意を得た上で使用する（ウシ胸腺由来成分を用いていることに起因するＢＳＥ伝播リスク含む）。（１）．本品の原料となるヒト骨髄液は、適格性が確認された健康成人ドナーより採取されたものであり、骨髄液採取時には、次の適格性を確認している。①．病歴、生活歴、行動歴、クロイツフェルト・ヤコブ病を含むヒト伝達性海綿状脳症（ＴＳＥ）、異種移植に関連した伝染性疾患に係る問診。②．ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ－１、ＨＩＶ－２）、Ｂ型肝炎ウイルス（ＨＢＶ）、Ｃ型肝炎ウイルス（ＨＣＶ）、パルボウイルスＢ１９、西ナイル熱ウイルス（ＷＮＶ）、梅毒トレポネーマ、ヒトＴ細胞白血病ウイルス（ＨＴＬＶ－１、ＨＴＬＶ－２）、サイトメガロウイルス（ＣＭＶ）、エプスタイン・バーウイルス（ＥＢＶ）に対する検査を実施し、陰性であること。（２）．製造工程において、ウイルス検査、無菌試験、マイコプラズマ否定試験及びエンドトキシン試験を実施し、適合していること。２．出血が現れることがあるため、適宜頭部ＭＲＩ又は頭部ＣＴを実施するとともに、患者の状態を十分に観察する。（高齢者への適用）高齢者では患者の状態を観察しながら慎重に適用する。（妊婦・産婦・授乳婦及び小児等への適用）１．妊婦又は妊娠している可能性のある患者には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ使用する。２．授乳中の患者に使用する場合は、治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討する。３．小児等を対象とした臨床試験は実施されていない。（その他の注意）本品は、健康成人骨髄液を原料とし、原料となった骨髄液を採取する際には、問診、感染症関連の検査を実施するとともに、製造工程においてウイルス検査を実施し、感染症の伝播を防止するための安全対策を講じているが、原料に由来する感染症伝播のリスクを完全に排除することはできないため、疾病の治療上の必要性を十分に検討の上、必要最小限の使用にとどめる。（取扱い上の注意）本品は指定再生医療等製品に該当することから、本品を使用した場合は、再生医療等製品名（販売名）、その製造番号又は製造記号（ロット番号）、使用年月日、使用した患者の氏名及び住所等を記載し、少なくとも２０年間保存する。（保管上の注意）貯蔵方法：脳内移植用細胞剤：液体窒素気相下。
副作用
外傷性脳損傷に起因する慢性運動機能障害患者を対象とした国際共同第２相試験において、本品が移植された４６例中（日本人患者１３例を含む）４３例（９３．５％）に副作用が認められた。主な副作用は、頭痛（３７．０％）、創合併症（２６．１％）、嘔吐（１０．９％）であった（承認時までの集計）。次の不具合・副作用が現れることがあるので、患者の状態を十分に観察し、異常が認められた場合には適切な処置を行う。１．重大な不具合・副作用１）．痙攣発作（２．２％）：痙攣発作が現れることがある。２）．譫妄（２．２％）：譫妄が現れることがある。３）．平衡障害（２．２％）：平衡障害が現れることがある。４）．出血（４．３％）：頭蓋内出血が現れることがある。５）．感染症（頻度不明）：感染が現れることがある。２．その他の不具合・副作用１）．神経系障害：（２％以上）頭痛（３７．０％）、頭部不快感（６．５％）、脳浮腫（４．３％）。２）．胃腸障害：（２％以上）嘔吐（１０．９％）、悪心（６．５％）。３）．皮膚及び皮下組織障害：（２％以上）顔面腫脹（４．３％）。４）．傷害、中毒及び処置合併症：（２％以上）創合併症（２６．１％）、切開部位痛（８．７％）、処置による頭痛（８．７％）、処置による疼痛（４．３％）。５）．一般・全身障害及び投与部位の状態：（２％以上）無力症（６．５％）、発熱（４．３％）。
薬効薬理、臨床成績
薬効薬理
本品の作用機序は明らかにされていないが、移植後に細胞傷害や代謝ストレス障害等により移植された細胞が死滅する過程で放出されたＦＧＦ－２が神経細胞の増殖を促進することが作用機序の一つと考えられる。
臨床成績
国際共同第ＩＩ相臨床試験（ＴＢＩ－０１試験）１８～７５歳の外傷性脳損傷に起因する慢性期運動機能障害を有する患者を対象に本品の有効性及び安全性を検討することを目的とした多施設共同偽手術対照無作為化二重盲検比較試験が実施された。次にいずれにも該当し、外傷性脳損傷の既往歴がＭＲＩ又はＣＴによる記録で確認可能で、ＭＲＩで確認できる局所病変を伴う脳損傷及び当該脳損傷に起因する運動機能障害を有し、臨床試験で定められた運動プログラムに参加し可能な限り継続する意思がある患者が組入れられた。・外傷性脳損傷受傷後少なくとも１２カ月以上・ＧｌａｓｇｏｗＯｕｔｃｏｍｅＳｃａｌｅ－Ｅｘｔｅｎｄｅｄスコアが３～６・ＭｏｔｒｉｃｉｔｙＩｎｄｅｘのスコアで上肢（ＵＥＳｃａｌｅ）が１０～８１であり、３つのスコアのうち少なくとも２つが３３未満で、さらにそのうちの１つが２５未満、かつ少なくとも１つのスコアが０より大きい患者、又は、下肢（ＬＥＳｃａｌｅ）が１０～７８であり、３つのスコアのうち少なくとも２つが３３未満で、さらにそのうちの１つが２５未満、かつ少なくとも１つのスコアが０より大きい患者なお、神経学的評価ができないような拘縮（例えば、可動域の拡大又は作業を行う能力の向上の検知を妨げるような拘縮）がいずれかの関節で認められる患者、及び運動機能を制限する他の神経疾患、神経筋疾患又は整形外科的疾患を有する患者は除外された。本品群及び偽手術群に３：１で無作為化され、本品群は低用量群（２．５×１０の６乗個群）、中用量群（５．０×１０の６乗個群）及び高用量群（１０．０×１０の６乗個群）の各用量群に１：１：１で無作為化された。本品群では定位脳手術により、１カ所の頭蓋骨孔から３つの刺入経路を設定し、刺入経路ごとに深さの異なる５カ所に細胞移植が実施された。偽手術では局所麻酔及び鎮静下で定位脳手術の位置を決め、頭蓋外板の表層に穿頭孔の作成（頭蓋内板又は硬膜に貫通させない）が実施された。有効性の主要評価項目とされた本品移植後又は偽手術実施後２４週目におけるＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量の結果は表のとおりであった。また、ＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量の推移は添付文書の図のとおりであった。表主要評価項目の結果（ｍＩＴＴ集団）－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表開始－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－２．５×１０の６乗個群（ｎ＝１５）５．０×１０の６乗個群（ｎ＝１５）１０．０×１０の６乗個群（ｎ＝１６）ＳＢ６２３群（ｎ＝４６）偽手術群（ｎ＝１５）ベースライン＊１，＊２５４．５±１８．１５１．３±２２．０５０．９±１８．７５２．２±１９．３５２．３±１５．１２４週目＊１，＊２におけるＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量６．０±１０．１１１．０±８．４８．１±１２．８８．３±１０．６２．３±４．７偽手術群との群間差（９５％ＣＩ）＊１，＊２３．７（－２．４，９．７）８．５（３．４，１３．７）５．７（－１．３，１２．７）６．０（０．３，１１．８）／ｐ値＊１，＊２，＊３／／／０．０４０１平均値±標準偏差＊１：左上肢を測定しなければならないところを誤って右上肢に対してベースライン値が測定された１例では、ベースラインのＦＭＭＳスコアを構成するすべてのスコアが欠測であった。このような場合の欠測の取扱いについて、事前に規定していなかったため、事後に当該被験者のベースライン値を、当該症例を除くすべての組入れ症例のベースラインのデータを用いた線形回帰モデルによって推定した値で補完した。＊２：割付群、時点、割付群と時点の交互作用、ベースライン時のＦＭＭＳスコア、ベースライン時のＦＭＭＳスコアと時点の交互作用、スクリーニング時のＧＯＳ－Ｅスコア、スクリーニング時のＧＯＳ－Ｅスコアと時点の交互作用を共変量として、無構造の共分散構造を仮定したＭＭＲＭ＊３：有意水準両側５％－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表終了－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－図ＦＭＭＳスコアのベースラインからの変化量（平均±標準偏差）の推移（ｍＩＴＴ集団）＜＜図省略＞＞