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ゾルゲンスマ髄注
| 一般名 | オナセムノゲンアベパルボベク |
|---|---|
| YJコード | 4900404X2026 |
| 剤型・規格 | －・１患者当たり |
| 薬価 | 167077222.00円 |
| 製薬会社 | |
| 添付文書 |
|
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https://www.carenet.com/news/general/carenet/62725
添付文書
効能・効果
脊髄性筋萎縮症（ただし、抗ＡＡＶ９抗体が陰性の患者に限る）。（効能、効果又は性能に関連する注意）５．１．ＳＭＮ１遺伝子の両アレル性の欠失又は変異が確認された患者に投与すること。５．２．２歳以上の患者に投与すること。５．３．１８歳以上の患者については、臨床所見の発現の有無、他のＳＭＡ治療薬による治療歴の有無等を踏まえ、他の治療選択肢について十分検討し、本品投与のリスクとベネフィットを考慮した上で投与の必要性を判断すること。５．４．ＳＭＮ２遺伝子のコピー数が４以上の臨床所見が発現する前の患者については、無治療経過観察及び他のＳＭＡ治療薬による治療の選択肢についても十分検討し、本品投与のリスクとベネフィットを考慮した上で投与の必要性を判断すること。５．５．疾患が進行した患者（永続的な人工呼吸が導入された患者等）における有効性及び安全性は確立していないことから、これらの患者に投与する場合には、リスクとベネフィットを十分考慮すること。５．６．承認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査により抗ＡＡＶ９抗体が陰性であることが確認された患者に投与すること。なお、承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情報については、次のウェブサイトから入手可能である：ｈｔｔｐｓ：／／ｗｗｗ．ｐｍｄａ．ｇｏ．ｊｐ／ｒｅｖｉｅｗ－ｓｅｒｖｉｃｅｓ／ｄｒｕｇ－ｒｅｖｉｅｗｓ／ｒｅｖｉｅｗ－ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ／ｃｄ／０００１．ｈｔｍｌ。
用法・用量
通常、１．２×１０の１４乗ベクターゲノム（ｖｇ）を約１～２分かけて髄腔内に単回投与する。オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患者には本品を投与しないこと。（用法及び用量又は使用方法に関連する注意）７．１．本品投与により肝機能障害が発現することがあることから、次の投与方法を参考にプレドニゾロンの投与を行うこと〔８．３、９．３肝機能障害患者の項、１１．１．１参照〕。［プレドニゾロンの投与方法］本品の投与２４時間前にプレドニゾロンを１ｍｇ／ｋｇ／日（最大６０ｍｇ／日）で投与し、その後、本品の投与後３０日間はプレドニゾロンを１ｍｇ／ｋｇ／日（最大６０ｍｇ／日）で継続する。プレドニゾロンを３０日間継続した時点で、ＡＳＴが基準値上限の２倍以下及びＡＬＴが基準値上限の２倍以下である場合には、その後４週間以上かけてプレドニゾロンを漸減し（最初の２週間は０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大３０ｍｇ／日）、次の２週間は０．２５ｍｇ／ｋｇ／日（最大１５ｍｇ／日））、プレドニゾロンを中止する。プレドニゾロンを３０日間継続した時点で、ＡＳＴが基準値上限の２倍を超えていた及びＡＬＴが基準値上限の２倍を超えていた場合には、ＡＳＴ・ＡＬＴがＵＬＮ２倍以下、他の肝機能検査値が正常範囲内に回復までＰＳＬ１ｍｇ／ｋｇ／日（最大６０ｍｇ／日）で継続、その後４週以上かけ漸減（最初２週０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大３０ｍｇ／日）、次２週０．２５ｍｇ／ｋｇ／日（最大１５ｍｇ／日））、中止する（ＵＬＮ：基準値上限、ＰＳＬ：プレドニゾロン）。なお、原則としてプレドニゾロンは経口投与する。プレドニゾロンが不耐容等でプレドニゾロンが投与できない場合には、その他の副腎皮質ステロイドをプレドニゾロン換算で同等量投与すること。
使用上の注意情報
（警告）関連学会の定める適正使用指針を遵守し、脊髄性筋萎縮症に関する十分な知識及び経験を有する医師が本品の臨床試験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した上で、脊髄性筋萎縮症の治療に係る体制が整った医療機関において、本品が適切と判断される症例についてのみ投与すること。（禁忌・禁止）２．１．再使用禁止。２．２．本品の成分に対し過敏症の既往歴のある患者。（重要な基本的注意）８．１．本品の投与にあたっては、疾病の治療における本品の必要性とともに、本品の有効性及び安全性その他本品の適正な使用のために必要な事項について、患者又は代諾者に文書をもって説明し、同意を得てから本品を投与すること。８．２．本品はヒト・動物由来の原材料を使用して製造されている。ヒト・動物由来の原材料については安全性確保のためウイルス試験等を実施しているが、ヒト・動物由来の原材料に起因する感染症伝播のリスクを完全に排除することはできないため、本品の投与に際しては臨床上の必要性を十分に検討すること。８．３．本品の投与前に肝機能検査（臨床症状、ＡＳＴ、ＡＬＴ、総ビリルビン及びプロトロンビン時間等）を行うこと。本品の投与後３ヵ月間（１ヵ月間は週に１回、その後は２週に１回）は肝機能検査を実施し、「７．用法及び用量又は使用方法に関連する注意」に従いプレドニゾロンの投与を行うこと〔７．１、９．３肝機能障害患者の項、１１．１．１参照〕。８．４．本品の投与初期に血小板数減少することがあるため、本品の投与前及び投与後は定期的（少なくとも１ヵ月間は週に１回、さらに臨床上必要な場合はベースラインに戻るまで）に血小板数を測定すること〔１１．１．２参照〕。８．５．末梢性感覚ニューロパチーがあらわれることがあるので、症状があらわれた場合は神経学的評価及び神経学的検査を行い、適切に管理し、また、患者、患者の家族又は介護者に対し、手足のしびれ感やピリピリ感などの症状があらわれた場合には医師に連絡するよう指導すること（脊髄性筋萎縮症の自然経過の一部として末梢性感覚ニューロパチーを示唆する感覚症状が発現することがある）〔１１．１．３参照〕。８．６．血栓性微小血管症があらわれることがあるため、紫斑、嘔吐、乏尿等の臨床症状の発現に注意し、定期的に血液学的検査及び腎機能検査を行うなど十分に観察すること〔１１．１．４参照〕。８．７．予防接種スケジュールは、プレドニゾロンの投与状況に応じて適切に調整すること。プレドニゾロン投与中に、やむを得ず予防接種を受ける場合は、プレドニゾロン投与量を考慮して、予防接種の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ接種を受けさせること（なお、各ワクチン製剤の電子添文を必ず確認すること）。８．８．髄腔内注射前後に患者を評価し、腰椎穿刺に関連する重篤な合併症の可能性を確認すること。（特定の背景を有する患者に関する注意）（肝機能障害患者）肝機能障害患者：肝機能障害を悪化させるおそれがある。また、急性ウイルス性肝炎等の肝機能障害のある患者では症状が悪化するおそれがある〔７．１、８．３、１１．１．１参照〕。（妊婦）妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること（マウスを用いた胚・胎仔発生試験において、妊娠６日目に臨床用量の７倍以上に相当する用量を静脈内投与した結果、母動物毒性、胚・胎仔毒性、催奇形性、胎仔生存率の低下は認められず、マウス胎仔への本品移行は確認されなかったが、ヒト胎児への移行は不明である）。（授乳婦）治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること（本品のヒトにおける乳汁への移行は不明である）。（適用上の注意）１４．１．調製時の注意１４．１．１．本品は無菌的に調製すること。１４．１．２．凍結された本品は２～８℃で約４時間、又は室温にて約１時間で解凍する（解凍した本品は再凍結しないこと）〔１９．３参照〕。１４．１．３．解凍後の本品は振とうしないこと。１４．１．４．投与前に本品の状態を確認し、粒子状物質や変色が認められた場合には、本品を投与しないこと。１４．１．５．投与用注射筒に本品３ｍＬをバイアルから採取後投与する（速やかに投与しない場合２～８℃で２４時間保存できるがそのうち室温保存は最大５時間までとし、採取後２４時間以上経過した場合は本品を投与せず廃棄する）。１４．２．投与時の注意１４．２．１．患者の臨床状態に応じて鎮静剤の投与を検討すること。１４．２．２．本品の髄腔内注射を行う際には、確実に髄腔内に刺入できるよう、超音波画像等の利用を考慮すること。１４．２．３．本品投与前に腰椎穿刺針を用いて脳脊髄液３ｍＬを除去すること。１４．２．４．使用後の本品、バイアル及び投与用注射筒等は、感染性廃棄物として、各医療機関の手順に従って密封等を行い、適切に廃棄すること。（その他の注意）１５．１．臨床使用に基づく情報１５．１．１．本品の成分に含まれるアデノ随伴ウイルス９型のカプシドを有するヒトＳＭＮタンパク質を発現する非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルスについては、「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）」に基づき承認された第一種使用規程が定められていることから、本品の使用にあたっては第一種使用規程を遵守する必要があることに留意すること。１５．１．２．本品投与後、患者の排泄物等に一時的に本品ベクターが含まれるため、患者の家族又は介護者に、本品投与２週間後までは、排泄物等を適切に処理するために手指衛生の実施を指導すること〔１６．１参照〕。１５．１．３．本品の安全性及び有効性に対する影響は明らかではないが、本品の投与後に血清中抗ＡＡＶ９抗体価増加が認められている。１５．２．非臨床試験に基づく情報１５．２．１．幼若カニクイザルを用いた単回髄腔内投与（１．２×１０の１３乗、３．０×１０の１３乗、６．０×１０の１３乗ｖｇ／ａｎｉｍａｌ）毒性試験において、脊髄後根神経節に炎症性単核細胞及び脊髄後根神経節に神経変性及び三叉神経節に炎症性単核細胞及び三叉神経節に神経変性、並びに脊髄軸索変性又は脊髄神経膠症が認められている（本所見は非進行性であり、１．２×１０の１３乗ｖｇ／ａｎｉｍａｌ群（臨床用量に相当）では投与５２週間後の検査で発現率及び重篤度の低下がみられたことから部分的又は完全な回復性が示された）。これらの所見の臨床的意義は不明である。１５．２．２．本品に使用されている本品と同じカプシドを有するウイルスベクターをカニクイザルに髄腔内、大槽内及び静脈内投与した結果、雌の卵母細胞への形質導入が確認された。１５．２．３．雄マウスを用いた単回静脈内投与による受胎能及び着床までの初期胚発生に関する試験において、肝臓及び精巣で本品のゲノムＤＮＡが検出された。マウスを用いた胚・胎仔発生に関する試験において、母動物は肝臓、卵巣、卵管、胎盤及び子宮で本品のゲノムＤＮＡが検出されたが、胎仔のいずれの臓器でも本品のゲノムＤＮＡは検出されなかった。（貯蔵方法及び有効期間等）１９．１．貯蔵方法－６０℃以下。１９．３．本品は、凍結した状態で医療機関に納入され、本品の受領後速やかに、２～８℃で保存し、１４日間保存できる〔１４．１．２参照〕。
副作用
次の副作用・不具合があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。１１．１．重大な副作用１１．１．１．肝機能障害（７．１％）、肝不全（頻度不明）：肝酵素上昇等を伴う肝機能障害があらわれることがあるので、異常が認められた場合には、プレドニゾロンの投与を継続する等の適切な処置を行うこと〔７．１、８．３、９．３肝機能障害患者の項参照〕。１１．１．２．血小板減少症（０．８％）：本品の投与後初期に一過性血小板数減少し、血小板減少症に至ることがある。本品の投与後に血小板数異常が認められた場合には、正常範囲に回復するまで血小板数を測定し、適切な処置を行うこと〔８．４参照〕。１１．１．３．末梢性感覚ニューロパチー（１．６％）：臨床試験で本品投与後約３週間に末梢性感覚ニューロパチーが認められている。ニューロパチーの症状は長期の管理を必要とすることがある〔８．５参照〕。１１．１．４．血栓性微小血管症（頻度不明）：破砕赤血球を伴う貧血、血小板減少、腎機能障害等が認められた場合には適切な処置を行うこと〔８．６参照〕。１１．２．その他の副作用１）．感染症：（１％未満）上気道感染。２）．神経系障害：（１％～１０％未満）頭痛、浮動性めまい、感覚鈍麻、錯感覚。３）．胃腸障害：（１％～１０％未満）嘔吐。４）．筋骨格系及び結合組織障害：（１％未満）四肢痛。５）．一般・全身障害及び投与部位の状態：（１％～１０％未満）発熱。
薬効薬理、臨床成績
薬効薬理
１８．１作用機序髄腔内に投与された本品は、患者の運動ニューロン又は筋細胞等に感染し、ヒトＳＭＮタンパク質を効率的に発現することで、脊髄性筋萎縮症に対する作用を示すと考えられている。なお、本品に搭載された遺伝子発現構成体は、標的細胞の染色体に組み込まれることなくエピソームとして核内に存在し、ヒトＳＭＮタンパク質は長期間安定して発現する。
臨床成績
１７．１有効性及び安全性に関する試験１７．１．１海外第ＩＩＩ相試験（Ｂ１２３０１試験）５ｑＳＭＡと診断され、支えなしで座位は可能だが、補助なしで歩行は不可能、抗ＡＡＶ９抗体を有しない未治療の２～１８歳未満の脊髄性筋萎縮症患者１２６例を対象としてランダム化、シャム対照、二重盲検試験を実施した。なお、本試験は主要評価期である評価期１（５２週間）とそれに続く評価期２（１２週間）で構成された。主要評価項目である「ＨａｍｍｅｒｓｍｉｔｈＦｕｎｃｔｉｏｎａｌＭｏｔｏｒＳｃａｌｅ－Ｅｘｐａｎｄｅｄ（ＨＦＭＳＥ）スコアのベースラインから評価期１の終了時の変化量（２～１８歳未満）」は、次表のとおりであった（２０２４年１１月１２日データカットオフ）。副作用（評価期１）の発現率は３６．０％（２７／７５例）であり、主な副作用は頭痛６例（８．０％）、嘔吐５例（６．７％）、悪心４例（５．３％）であった。ＨＦＭＳＥスコアのベースラインからの変化量（２～１８歳未満、ＦＡＳ）－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表開始－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－本品群シャム群Ｎ＝７５Ｎ＝５１ベースラインから評価期の１終了時のＨＦＭＳＥ総スコアの変化量（最小二乗平均［９５％ＣＩ］）２．３９［１．５２，３．２６］０．５１［－０．５５，１．５６］最小二乗平均の群間差［９５％ＣＩ］１．８８［０．５１，３．２５］ｐ値注）０．００７４注）有意水準両側１％、治療、時点を固定効果、治療と時点の交互作用、層別因子及び投与前のＨＦＭＳＥスコアを共変量としたＭＭＲＭを用いて解析された。時点間の分散共分散構造には無構造が用いられた。－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表終了－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－１７．１．２国際共同第ＩＩＩ相試験（Ｂ１２３０２試験）ＳＭＮ１遺伝子の両アレル性の欠失を認めて脊髄性筋萎縮症と診断され、支えなしで座位は可能だが、補助なしで歩行は不可能、抗ＡＡＶ９抗体を有しないヌシネルセン又はリスジプラムによる治療歴を有する２～１８歳未満の脊髄性筋萎縮症患者（投与例：２７例、日本人４例を含む）を対象として非盲検、単群の試験を実施した。なお、投与前の脊髄性筋萎縮症の治療歴［平均値（標準偏差）］は、ヌシネルセンが４．３２１（１．０７０４）年、リスジプラムが２．９７６（２．０２４３）年であった。ＨＦＭＳＥスコア及びＲＵＬＭスコアのベースラインからの投与５２週後の変化量の平均値（標準偏差）は、それぞれ０．１７（２．８７８）点及び０．２９（２．８４９）点であった。副作用の発現率は４８．１％（１３／２７例）であり、主な副作用は嘔吐６例（２２．２％）、頭痛４例（１４．８％）、発熱３例（１１．１％）、悪心２例（７．４％）であった。