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https://www.carenet.com/report/library/general/rare/cg002755_074.html
ルクスターナ注
| 一般名 | ボレチゲンネパルボベク |
|---|---|
| YJコード | 4900410X1025 |
| 剤型・規格 | －・０．５ｍＬ１瓶（希釈液２本付） |
| 薬価 | 49600226.00円 |
| 製薬会社 | |
| 添付文書 |
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添付文書
効能・効果
両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー。（効能、効果又は性能に関連する注意）５．１．遺伝学的検査によりＲＰＥ６５遺伝子の両アレル性の変異が確認された患者に投与すること。５．２．適切な検査により十分な生存網膜細胞を有することが確認された患者に投与すること。
用法・用量
通常、１．５×１０の１１乗ベクターゲノム（ｖｇ）／０．３ｍＬを各眼の網膜下に単回投与する。各眼への網膜下投与は、短い投与間隔で実施するが、６日以上あけること。同一眼への本品の再投与はしないこと。（用法及び用量又は使用方法に関連する注意）７．１．本品のカプシドタンパク質及びＲＰＥ６５タンパク質に対する免疫応答のリスク低減を目的とした本品投与前後のプレドニゾロン（又は同等用量の副腎皮質ステロイド）の投与方法７．１．１．プレドニゾロン（又は同等用量の副腎皮質ステロイド）の投与開始前及び本品の投与前に、感染症の有無を確認し、感染症が認められた場合は投与を中止し、回復してからプレドニゾロン及び本品の投与を行うこと。７．１．２．次を参考に本品を１眼目に投与する３日前からプレドニゾロンの投与を行う（２眼目のプレドニゾロンの投与開始は１眼目のプレドニゾロン投与と同じスケジュールに従い、１眼目のプレドニゾロンの投与が終了していない場合は、２眼目のプレドニゾロンの投与スケジュールを優先する）。［プレドニゾロンの投与方法］１）．本品投与前：投与３日前から３日間、プレドニゾロン１ｍｇ／ｋｇ／日（最大４０ｍｇ／日）。２）．本品投与後：①．４日間（本品投与日を含む）、プレドニゾロン１ｍｇ／ｋｇ／日（最大４０ｍｇ／日）。②．その後５日間、プレドニゾロン０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大２０ｍｇ／日）。③．その後、１日おきに５日間投与（１、３、５日目に投与）、プレドニゾロン０．５ｍｇ／ｋｇ／隔日（最大２０ｍｇ／日）。７．２．本品の網膜下投与手順７．２．１．手術前に散瞳させてから、十分な麻酔を行い、結膜、角膜及び眼瞼に広域局所抗菌薬を投与すること。７．２．２．硝子体を切除した後、本品を投与する（本品は上方血管アーケードに沿ったエリアで、中心窩から２ｍｍ以上離れた位置に投与することが望ましい）。７．２．３．網膜下にブレブ（ｂｌｅｂ）が観察されるまで本品をゆっくり少量ずつ投与し、その後続けて合計０．３ｍＬを同様に投与すること。７．２．４．術後は直ちに仰臥位を取らせること。７．２．５．可能な限り仰臥位で２４時間安静にするよう患者に指導すること。
使用上の注意情報
（警告）関連学会の定める適正使用指針を遵守し、遺伝性網膜ジストロフィーに関する十分な知識及び経験を有する医師並びに網膜下（黄斑下）手術に関する十分な知識、経験及び技術を有する医師が、本品の臨床試験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した上で投与し、遺伝性網膜ジストロフィーの治療に係る体制が整った医療機関において、本品が適切と判断される症例についてのみ投与すること。（禁忌・禁止）２．１．再使用禁止。２．２．本品の成分に対し過敏症の既往歴のある患者。２．３．眼に感染又は眼周囲に感染のある患者、あるいは感染の疑いのある患者（眼内炎等の重篤な副作用が発現するおそれがある）。２．４．活動性眼内炎症のある患者（炎症が悪化する可能性がある）。（重要な基本的注意）８．１．本品の投与にあたっては、疾病の治療における本品の必要性とともに、本品の有効性及び安全性その他本品の適正な使用のために必要な事項について、患者又は代諾者に文書をもって説明し、同意を得てから本品を投与すること。８．２．本品はヒト・動物由来の原材料を使用して製造されている。ヒト・動物由来の原材料については安全性確保のためウイルス試験等を実施しているが、ヒト・動物由来の原材料に起因する感染症伝播のリスクを完全に排除することはできないため、本品の投与に際しては臨床上の必要性を十分に検討すること。８．３．本品の調製から投与までの一連の手順及び使用する器具の詳細は、製造販売業者が提供するマニュアル等を参照すること〔１４．適用上の注意の項参照〕。８．４．本品の投与に際し使用される薬剤（消毒薬、麻酔薬、抗菌点眼薬及び散瞳薬等）への過敏症の既往歴について事前に十分な問診を行うこと。８．５．眼内炎、眼の炎症及び網膜異常（黄斑変性を含む黄斑疾患、網膜裂孔、網膜剥離、網脈絡膜萎縮等）が発現することがあるため、患者の状態を十分に観察し、これらの事象を示唆する症状が認められた場合は直ちに連絡するよう患者に指導すること〔１１．１．１、１１．１．２参照〕。８．６．眼圧が上昇することがあるため、眼圧を定期的に観察し適切に管理すること〔１１．１．３参照〕。８．７．白内障があらわれることがあるので、観察を十分に行うこと〔９．１．１、１１．１．４参照〕。（特定の背景を有する患者に関する注意）（合併症・既往歴等のある患者）９．１．１．白内障の患者：悪化させるおそれがある〔８．７、１１．１．４参照〕。（妊婦）妊婦又は妊娠している可能性のある患者には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ使用すること。（授乳婦）治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。（小児等）低出生体重児、新生児、乳児、３歳未満の幼児を対象とした臨床試験は実施していない（少なくとも生後１２カ月までは網膜組織が発達中であることが報告されており、本品は網膜細胞の増殖により希釈・消失する可能性がある）。（適用上の注意）本品の調製、網膜下投与は無菌的に行うとともに、次の点に注意すること〔８．３参照〕。１４．１．調製時の注意１４．１．１．凍結された製剤及び専用希釈液を室温にて解凍後、調製し、解凍から４時間以内に投与を完了すること（解凍した製剤及び専用希釈液は再凍結しないこと）。１４．１．２．本品は投与前に製剤を専用希釈液で１０倍希釈すること。１４．２．投与時の注意１４．２．１．投与前に本品の状態を確認し、粒子状物質、濁り及び変色が認められた場合には、本品を投与しないこと。１４．２．２．使用後の本品の残液、バイアル及び投与用注射筒等は、感染性廃棄物として、各医療機関の手順に従って密封等を行い、適切に廃棄すること。（その他の注意）１５．１．臨床使用に基づく情報１５．１．１．本品の主成分であるヒトＲＰＥ６５タンパク質を発現する非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス２型（以下、本ウイルスベクター）については、「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）」に基づき承認された第一種使用規程が定められていることから、本品の使用にあたっては第一種使用規程を遵守する必要があることに留意すること。１５．１．２．本品の投与後に患者の涙液中に一時的に低濃度の本ウイルスベクターが含まれる可能性があるため、本品投与１４日後までは、患者又は介護者に、涙液及び鼻汁が付着した廃棄物等を適切に処理するよう指導すること。（貯蔵方法及び有効期間等）１９．１．貯蔵方法１９．１．１．－６５℃以下。１９．１．２．遮光のため、使用直前に開封すること。
副作用
次の副作用・不具合があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。１１．１．重大な副作用１１．１．１．眼内炎（頻度不明）、眼炎症（６．７％）〔８．５参照〕。１１．１．２．網膜異常（２８．９％）：黄斑円孔、黄斑変性、網膜小窩障害、黄斑線維症、黄斑症、網膜裂孔、網膜剥離等があらわれることがある。また、網膜異常を発現した患者で永続的視力低下が報告されている。網脈絡膜萎縮（頻度不明）があらわれることがある〔８．５参照〕。１１．１．３．眼圧上昇（１３．３％）〔８．６参照〕。１１．１．４．白内障（２４．４％）〔８．７、９．１．１参照〕。１１．２．その他の副作用眼障害：（１０％以上）結膜充血、（１～１０％未満）網膜沈着物、角膜縁凹窩、眼刺激、眼痛、脈絡膜出血、結膜嚢胞、眼部腫脹、眼異物感。
薬効薬理、臨床成績
薬効薬理
１８．１作用機序網膜下に投与された本品は、患者の網膜色素上皮細胞に感染し、ヒトＲＰＥ６５タンパク質を効率的に発現することで、ＲＰＥ６５遺伝子変異を有する遺伝性網膜ジストロフィーに対する作用を示すと考えられている。なお、本品に搭載された遺伝子発現構成体は、標的細胞の染色体に組み込まれることなくエピソームとして核内に存在し、ヒトＲＰＥ６５タンパク質は長期間安定して発現する。１８．２薬理作用ＲＰＥ６５遺伝子変異を有するイヌモデルにおいて、本品を単回網膜下投与することで、ＲＰＥ６５タンパク質の発現及び網膜機能の改善が認められた。
臨床成績
１７．１有効性及び安全性に関する試験１７．１．１海外第ＩＩＩ相試験（３０１試験）両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーと診断され、視覚障害を有する成人及び３歳以上の小児患者のうち、十分な生存網膜細胞が確認された注１）患者３１例を対象に、本品を投与した際の有効性及び安全性を無治療対照群と比較することを目的とした非遮蔽無作為化比較第ＩＩＩ相試験を実施した。本品１．５×１０の１１乗ｖｇ（０．３ｍＬ）を各眼に６～１８日の間隔をあけて硝子体切除術の実施後に逐次単回網膜下投与する群（介入群）又は無治療対照群に２：１の比で割り付けた。対照群は、１年間の無治療観察期間の後、クロスオーバーにより本品１．５×１０の１１乗ｖｇ（０．３ｍＬ）を各眼に６～１８日の間隔をあけて硝子体切除術の実施後に逐次単回網膜下投与する対照／介入群に移行することとされた。また、本品の投与手技に伴う炎症を最小限に抑え、本品のカプシドタンパク質及びＲＰＥ６５タンパク質に対する免疫反応の発現を低下させる目的で、経口全身用副腎皮質ステロイド（プレドニゾン注２））が投与された。プレドニゾン注２）の用法及び用量は、次のとおりであった。・１眼目の網膜下投与３日前から１ｍｇ／ｋｇ／日（最大４０ｍｇ／日）で７日間投与。・２眼目の網膜下投与が１眼目から１２日以内に実施される場合プレドニゾン注２）を０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大２０ｍｇ／日）に減量し、最長５日間投与した後、２眼目の網膜下投与３日前から１ｍｇ／ｋｇ／日（最大４０ｍｇ／日）に増量して７日間投与。その後、０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大２０ｍｇ／日）に減量し、５日間投与。・２眼目の網膜下投与が１眼目から１２日を超えて実施される場合プレドニゾン注２）を０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大２０ｍｇ／日）に減量し、５日間投与した後、２眼目の網膜下投与３日前まで０．５ｍｇ／ｋｇ／隔日（最大２０ｍｇ／隔日）で投与。その後、網膜下投与３日前から１ｍｇ／ｋｇ／日（最大４０ｍｇ／日）に増量して７日間投与。その後、０．５ｍｇ／ｋｇ／日（最大２０ｍｇ／日）に減量し、５日間投与。主要評価項目である２眼目投与から１年後までのベースラインからの両眼ｍｕｌｔｉ－ｌｕｍｉｎａｎｃｅｍｏｂｉｌｉｔｙｔｅｓｔ（ＭＬＭＴ）注３）スコアの平均変化量は、次のとおりであった。ベースラインから本品の２眼目投与１年後まで＊１の両眼ＭＬＭＴスコアの平均変化量－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表開始－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－介入群（２１例）対照群（１０例）ベースライン３．１±１．７＊２２．９±１．６＊２（－１，５）＊３（－１，５）＊３投与１年後の変化量１．８±１．１＊２０．２±１．０＊２（０，４）＊３（－１，２）＊３群間差［９５％ＣＩ］両側ｐ値＊４１．６［０．７２，２．４１］０．００１－欠測例については投与１年後のベースラインからの変化量として０が補完された。＊１：対照群はベースラインから１年後まで＊２：平均値±標準偏差＊３：範囲（最小，最大）＊４：有意水準両側５％、Ｗｉｌｃｏｘｏｎ順位和検定統計量に基づくＰｅｒｍｕｔａｔｉｏｎｔｅｓｔ－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表終了－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－対照群のクロスオーバー後（対照／介入群）、２眼目投与から１年後までのベースラインからの両眼ＭＬＭＴスコアの変化量（平均値±標準偏差）は２．１±１．６であり、介入群と同程度の改善が認められた。なお、介入群で投与６年後、対照／介入群で投与５年後までの両眼ＭＬＭＴスコアの推移は次のとおりであった。３０１試験における両眼ＭＬＭＴスコアの推移（平均値±標準誤差）●介入群、■対照／介入群ＢＬ＝ベースライン、Ｄ＝日、Ｘ＝クロスオーバー、Ｙ＝年いずれかの投与群で８０％以上の被験者が評価された時点を示す。＜＜図省略＞＞副次評価項目である２眼目投与から１年後までのベースラインからのｆｕｌｌ－ｆｉｅｌｄｌｉｇｈｔｓｅｎｓｉｔｉｖｉｔｙｔｈｒｅｓｈｏｌｄ（ＦＳＴ）（両眼、視標：白色光、単位：ｌｏｇ１０（ｃｄ．ｓ／ｍ２））注４）の平均変化量は、次のとおりであった。ベースラインから本品の２眼目投与１年後＊１までのＦＳＴの平均変化量－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表開始－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－介入群（２１例）対照群（１０例）ベースライン＊２－１．３０±０．４３（２０例）－１．６５±０．３５（９例）投与１年後＊２－３．３７±１．４８（２０例）－１．６１±０．４５（９例）変化量＊２－２．１０±１．５８（１９例）０．０４±０．２８（９例）変化量の中央値（範囲）－１．７１（－５．６１，０．３０）－０．０３（－０．２２，０．６９）＊１：対照群はベースラインから１年後まで＊２：平均値±標準偏差－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表終了－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－対照群のクロスオーバー後（対照／介入群）、２眼目投与から１年後までのベースラインからのＦＳＴの変化量（平均値±標準偏差）は、－２．８６±１．４９であり、介入群と同程度の改善が認められた。なお、介入群で投与６年後、対照／介入群で投与５年後までのＦＳＴの推移は次のとおりであった。３０１試験におけるＦＳＴ（両眼平均）の推移（平均値±標準誤差）●介入群、■対照／介入群ＢＬ＝ベースライン、Ｄ＝日、Ｘ＝クロスオーバー、Ｙ＝年いずれかの投与群で８０％以上の被験者が評価された時点を示す。＜＜図省略＞＞承認申請時の最新データカットオフまでに報告された、本品と関連ありと判断された有害事象は、網膜沈着物１０％（３／２９例）のみであった。投与手技と関連ありと判断された有害事象の発現頻度は６６％（１９／２９例）であり、主な事象は白内障２４％（７／２９例）、眼圧上昇１４％（４／２９例）、悪心及び網膜裂孔各１０％（３／２９例）であった。１７．１．２国内第ＩＩＩ相試験（Ａ１１３０１試験）両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーと診断され、視覚障害を有する成人及び４歳以上の小児患者のうち、十分な生存網膜細胞が確認された注１）患者４例を対象に、非遮蔽非対照第ＩＩＩ相試験を実施した。本品１．５×１０の１１乗ｖｇ（０．３ｍＬ）を各眼に６～１８日の間隔をあけて硝子体切除術の実施後に逐次単回網膜下投与することとされた。また、本品の投与手技に伴う炎症を最小限に抑え、本品のカプシドタンパク質及びＲＰＥ６５タンパク質に対する免疫反応の発現を低下させる目的で、経口全身用副腎皮質ステロイド（プレドニゾロン）が投与された。プレドニゾロンの用法及び用量は３０１試験でのプレドニゾン注２）の用法及び用量と同一であった。主要評価項目である２眼目投与から１年後までのベースラインからのＦＳＴ（両眼、視標：白色光、単位：ｌｏｇ１０（ｃｄ．ｓ／ｍ２））の平均変化量（範囲）は、－１．８３１（－３．５４～－０．５６）であった。承認申請時の最新データカットオフまでに報告された、本品と関連ありと判断された有害事象はなかった。投与手技と関連ありと判断された有害事象は、眼痛５０％（２／４例）のみであった。周術期副腎皮質ステロイドと関連ありと判断された有害事象の発現頻度は１００％（４／４例）であり、事象は白血球数増加１００％（４／４例）及び便秘５０％（２／４例）であった。注１）次の基準を設定した上で網膜の構造（ＯＣＴ及び眼底所見）及び網膜の機能（視機能）を検査し、十分な生存網膜細胞の有無を評価していた。次のいずれかの条件を満たす。１）ＯＣＴで測定された後極部の網膜厚が１００μｍ超２）後極部において萎縮又は色素変性のない網膜が３乳頭面積以上残存３）ＩＩＩ４ｅイソプター又はこれに相当するもので測定した、固視点の３０度以内の残存視野を有する注２）国内未承認注３）ＭＬＭＴ：被験者が異なる照度レベルの環境下で、決められたコースを正確かつ妥当な速度で移動できる能力を評価した。スコアの範囲は－１～６点で、点数が高いほど低い照度レベルでコースを問題なく通過できることを示す。注４）ＦＳＴ：被験者の異なる輝度レベル（光の輝き）に対する知覚を測定することで、網膜全体の光感度を評価した。１ｌｏｇ１０（ｃｄ．ｓ／ｍ２）の減少で感度が１０倍改善、２ｌｏｇ１０（ｃｄ．ｓ／ｍ２）の減少で感度が１００倍改善することを示す。