新規チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）ポナチニブ（国内未承認）は、既治療の慢性骨髄性白血病（CML）およびフィラデルフィア染色体陽性（Ph陽性）急性リンパ性白血病（ALL）の治療として、病期や遺伝子変異の有無にかかわらず有効であることが、米国・テキサス大学MDアンダーソンがんセンターのJ.E. Cortes氏らが実施したPACE試験で示された。CMLの1次治療にはイマチニブ（商品名：グリベック）が頻用され、高い奏効率が示されているが、約40％の患者で治療抵抗性または耐用不能な有害事象が発現する。治療抵抗性の主な原因はBCR-ABLキナーゼの変異とされるが、ポナチニブはT315I変異により既存のTKIに抵抗性を示す変異型および野生型BCR-ABLに対し強力な作用を有する経口TKIだという。NEJM誌2013年11月7日号（オンライン版2013年11月1日号）掲載の報告より。

　菌血症を伴う肺炎球菌性肺炎（BPP）患者では、プロカルシトニン（PCT）、脳性ナトリウム利尿ペプチド（BNP）、乳酸、CRPが有意に高くなることが示され、なかでも、PCTは肺炎球菌性の菌血症を同定するのに最も優れていることが、ポルトガル・セントロ病院集中治療部のJose Manuel Pereira氏らにより報告された。　

　自家幹細胞移植は、高中リスクおよび高リスクのびまん性中悪性度（aggressive）非ホジキンリンパ腫（NHL）の地固め療法として有効であることが、米国・ロヨラ大学医療センターのPatrick J Stiff氏らが行ったSWOG9704試験で示された。NHL治療は、「リツキシマブ時代」と呼ばれる状況下で、さらなる予後改善に向けさまざまな治療アプローチの探索が進められている。国際予後指標（IPI）により、診断時に持続的寛解の可能性が50％未満の患者の同定が可能となり、自家幹細胞移植の早期治療への導入が図られているが、高リスク例に対する地固め療法としての有効性は、その可能性が指摘されながらも長期にわたり確立されていなかった。NEJM誌2013年10月31日号掲載の報告。

　サイトメガロウイルス（CMV）感染症の予防的治療薬として有望視されている経口CMX001について、米国・ダナファーバーがん研究所のFrancisco M. Marty氏らが造血細胞移植レシピエントを対象に、用量効果と安全性を評価する無作為化試験を行った。その結果、100mg週2回量が有意にイベント発生率を低下させることが示された。CMX001は当初、天然痘薬として開発されたが、in vitroでCMVやその他の二本鎖DNAウイルスに対して強い抗ウイルス活性があることが示され、また動物モデルにおけるCMV感染症治療薬としての効果はシドフォビル（国内未承認）の約400倍であることが示されていたという。NEJM誌2013年9月26日号掲載の報告より。

　『造血器腫瘍診療ガイドライン 2013年版（第1版）』（編集:日本血液学会）が、10月11日より発売された。

2013年9月13日承認

2013年9月13日承認

　造血幹細胞移植後の転帰における過体重の影響が議論されている。愛知県がんセンター研究所の中尾氏らは、過体重による急性移植片対宿主病（aGVHD）リスクや生存率への影響を評価するため、メタ解析を行った。Bone marrow transplantation誌オンライン版2013年8月19日号に掲載。

　鉄剤の静注投与は、ヘモグロビン濃度を増大し、同種異系の赤血球輸血リスクを低下して急性期治療を要する幅広い場面で適用可能だが、一方で感染リスクの増大もあり、その潜在的有効性は相殺されてしまうことが明らかにされた。オーストラリア・王立パース病院のEdward Litton氏らがシステマティックレビューとメタ解析の結果、報告した。急性期の患者に対し赤血球輸血は有用だが関連有害事象、コストや不足に対する懸念が増加している。一方で鉄剤の静注投与は、鉄欠乏性貧血患者のヘモグロビン濃度を増大するのに有効であることは明らかであったが、その他の重大有害事象との関連や感染リスクについては不明であった。BMJ誌オンライン版2013年8月15日号掲載の報告より。

　日本臨床腫瘍学会は、『腫瘍崩壊症候群（TLS）診療ガイダンス』を、8月29日より仙台で開催される第11回日本臨床腫瘍学会学術集会にて先行発売する。