2つの血友病遺伝子治療、durability(耐久性)とanti-AAV5 capsid antibodiesがポイント(解説:長尾 梓 氏)-1650

提供元:臨床研究適正評価教育機構

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公開日:2023/03/17

本記事のコメンテーター

長尾 梓( ながお あずさ ) 氏

医療法人財団 荻窪病院 血液凝固科

NEJM誌2023年2月23日号に血友病Aと血友病Bの遺伝子治療の結果が同時に掲載され、「NEJM、粋なことをするなぁ」と世界中が思っているはずだが、注目ポイントはdurability(耐久性)とanti-AAV5 capsid antibodiesの存在だ。valoctocogene roxaparvovecはBioMarin Pharmaceuticalが開発したAAV5ベースの血友病Aの遺伝子治療で、2022年に欧州医薬品庁(EMA)に承認されRoctavianという商品名で販売許可を得ている。残念ながら2023年3…

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