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https://www.carenet.com/series/ito/cg005612_008.html
ラヴィクティ内用液１．１ｇ／ｍＬ
| 一般名 | フェニル酪酸グリセロール液 |
|---|---|
| YJコード | 3999068S1028 |
| 剤型・規格 | 液剤・２７．５ｇ２５ｍＬ１瓶 |
| 薬価 | 41455.40円 |
| 製薬会社 | |
| 添付文書 |
|
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添付文書
効能・効果
尿素サイクル異常症。（効能又は効果に関連する注意）本剤は、食事療法（タンパク質制限やアミノ酸補給等）のみでは管理ができない尿素サイクル異常症の患者に投与すること（また、本剤の適用にあたっては、適切な食事療法を継続すること）。
用法・用量
通常、フェニル酪酸グリセロールとして１日４．５ｍＬ／㎡（体表面積）を開始用量とし、３回から６回に分けて、食事若しくは栄養補給とともに又は食直後に経口投与する。その後は患者の状態に応じて適宜増減するが、１日量は１１．２ｍＬ／㎡（体表面積）を超えないこと。（用法及び用量に関連する注意）７．１．定期的に血中アンモニア濃度を測定すること。また、患者の血中アンモニア濃度、血中グルタミン濃度、タンパク質摂取量等、患者の状態に応じて本剤の投与量を調節すること。７．２．フェニル酪酸ナトリウム製剤から本剤に切り替える場合は、次の換算式に従い、フェニル酪酸としての投与量が同等となるように、本剤の開始用量（１日投与量）を決定すること。・フェニル酪酸ナトリウム錠の投与量（ｇ）×０．８６＝本剤の１日投与量（ｍＬ）。・フェニル酪酸ナトリウム顆粒の投与量（ｇ）×０．８１＝本剤の１日投与量（ｍＬ）。７．３．高アンモニア血症の急性期治療から本剤に切り替える場合には、血中アンモニア濃度が安定した後に、血中アンモニア濃度を測定しながら徐々に本剤に切り替えること。７．４．本剤の１回あたりの投与量が２ｍＬ未満の場合は０．１ｍＬ単位で切り上げ、２ｍＬ以上の場合は０．５ｍＬ単位で切り上げること。
使用上の注意情報
（禁忌）本剤の成分又はフェニル酪酸ナトリウムに対して過敏症の既往歴のある患者。（重要な基本的注意）本剤の活性代謝物であるフェニル酢酸の血中濃度の上昇により、神経学的事象（嘔吐、悪心、頭痛、傾眠、錯乱等）が生じるおそれがあるので、血中アンモニア濃度の高値を伴わずに神経学的事象を認めた場合には、血中フェニル酢酸濃度高値を疑い、本剤を減量する等、適切な処置を行うこと（特に乳幼児や小児では血中フェニル酢酸濃度が上昇するおそれがあるため、注意すること）〔９．３肝機能障害患者の項、１６．６．２参照〕。（特定の背景を有する患者に関する注意）（合併症・既往歴等のある患者）９．１．１．膵外分泌機能不全又は腸管吸収不良のある患者：血中アンモニア濃度等、患者の状態を慎重に観察し、本剤の投与量を調節すること（消化管における本剤からフェニル酪酸への代謝能が低下し、適切な血中アンモニア濃度のコントロールが得られなくなるおそれがある）。９．１．２．先天性β酸化異常を有する患者：血中アンモニア濃度等、患者の状態を慎重に観察し、本剤の投与量を調節すること（フェニル酪酸からフェニル酢酸への代謝能の低下により、血中フェニル酢酸濃度が低下し、適切な血中アンモニア濃度のコントロールが得られなくなるおそれがある）。（腎機能障害患者）本剤の代謝物であるフェニルアセチルグルタミンの血中濃度が上昇するおそれがある（腎機能障害患者を対象とした臨床試験は実施していない）。（肝機能障害患者）肝機能障害患者：神経学的事象の発現の有無や血中アンモニア濃度等、患者の状態を慎重に観察し、本剤の投与量を調節すること（肝臓におけるフェニル酢酸からフェニルアセチルグルタミンへの代謝能の低下により、血中フェニル酢酸濃度が上昇するおそれがある）〔８．重要な基本的注意の項、１６．６．１参照〕。（妊婦）妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること（妊娠ラットに本剤を投与したとき、胎仔に尾の異常が認められた）〔１５．２．２参照〕。（授乳婦）治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。（高齢者）患者の状態を観察しながら慎重に投与すること（一般に生理機能が低下していることが多い）。（相互作用）本剤はリパーゼの基質である。また、本剤はＣＹＰ３Ａに対する誘導作用を有する。１０．２．併用注意：１）．ＣＹＰ３Ａの基質となる薬剤（シクロスポリン、キニジン、ミダゾラム等）〔１６．７．１参照〕［これらの薬剤の作用が減弱するおそれがある（本剤の肝薬物代謝酵素（ＣＹＰ３Ａ）誘導作用により、これらの薬剤の代謝が促進され、血中濃度が低下する）］。２）．プロベネシド［本剤の代謝物であるフェニルアセチルグルタミンの血中濃度が上昇するおそれがある（フェニルアセチルグルタミンの尿中排泄を阻害する可能性がある）］。３）．オルリスタット［本剤の作用が減弱するおそれがある（リパーゼ阻害作用により、本剤からのフェニル酪酸の遊離が低下する可能性がある）］。（適用上の注意）１４．１．薬剤交付時の注意１４．１．１．本剤は瓶のまま交付すること。１４．１．２．本剤は水により分解するため、湿気等により混濁するおそれがある（混濁した薬剤は廃棄する）。１４．１．３．患者又はその保護者に対し、次の点に注意するよう指導すること。・本剤の１回あたりの投与量に応じた経口投与用シリンジを用いて、処方された容量を量り取ること。・経口投与用シリンジから口腔内に直接投与、又は経口投与用シリンジからスプーン等に移して投与すること。・経口投与用シリンジから口腔内に直接投与する場合は、その都度シリンジを廃棄し、経口投与用シリンジからスプーン等に移して投与する場合は、１日の最後の投与後にシリンジを廃棄すること。・本剤は水により分解されることから、経口投与用シリンジを水で洗浄しない（水分が付着した場合は、十分に乾燥させるか、別の経口投与用シリンジに交換する）。・本剤開封後は１４日以内に使用すること。１４．２．薬剤投与時の注意１４．２．１．経口投与が困難な場合は経鼻又は胃瘻チューブを介して投与できる。（その他の注意）１５．２．非臨床試験に基づく情報１５．２．１．ラットを用いた２年間がん原性試験において、本剤を雄に０．６５ｇ／ｋｇ又は雌に０．９ｇ／ｋｇ（ヒトに本剤の臨床用量を投与したとき、フェニル酪酸の曝露量の約０．３倍（雄）及び約０．７倍（雌）、並びにフェニル酢酸の曝露量の約８．９倍（雄）及び約１５．９倍（雌）に相当する用量）を経口投与したとき、副腎皮質腫瘍、膵臓腫瘍、甲状腺腫瘍及び子宮腫瘍における発生率の上昇が認められた。１５．２．２．幼若ラットを用いた反復投与毒性試験において、生後２日から妊娠２０日目まで本剤１．２ｇ／ｋｇ（ヒトに本剤の臨床用量を投与したときのフェニル酪酸及びフェニル酢酸の曝露量の、それぞれ約０．８倍及び約１９．０倍に相当する用量）を経口投与したとき、胎仔に尾の異常が認められた。また、ラットを用いた胚・胎仔発生試験において、本剤０．６５ｇ／ｋｇ（ヒトに本剤の臨床用量を投与したときのフェニル酪酸及びフェニル酢酸の曝露量の、それぞれ約１．０倍及び約１０．４倍に相当する用量）を妊娠７～１７日目に経口投与したときにも、胎仔に尾の異常が認められた〔９．５妊婦の項参照〕。１５．２．３．ラットを用いた受胎能及び着床までの初期胚発生に関する試験において、本剤１．２ｇ／ｋｇ（ヒトに本剤の臨床用量を投与したときのフェニル酪酸及びフェニル酢酸の曝露量の、それぞれ約０．４倍及び約６．０倍に相当する用量）を経口投与した雄ラットと交配した、無処置の雌ラット及び本剤１．２ｇ／ｋｇを交配１５日前から妊娠７日目まで経口投与した雌ラットのいずれにおいても、生存胚数低値及び死亡胚数高値が認められた。１５．２．４．妊娠ラットにフェニル酢酸を妊娠９～２０日間持続皮下投与し、血中フェニル酢酸非抱合体の濃度が０．５μｍｏｌ／ｍＬを上回った群（ヒトに本剤の臨床用量を投与したとき、フェニル酢酸の曝露量の約３．７倍に相当する用量）では、自然流産及び新生仔早期死亡が認められ、また、血中フェニル酢酸非抱合体濃度が０．２５～０．４５μｍｏｌ／ｍＬの群（ヒトに本剤の臨床用量を投与したとき、フェニル酢酸の曝露量の約１．８～３．３倍に相当する用量）では、新生仔体重低値及び新生仔大脳半球重量低値が認められ、生後１７～２５日に新生仔学習障害が認められた。１５．２．５．２日齢のラットにフェニル酢酸０．７５～１．２５μｍｏｌ／ｇを皮下投与したとき、体重減少及び成長遅延が認められた。（取扱い上の注意）開封後は１４日以内に使用する（開封後１４日以内に使用していない本剤は廃棄する）。（保管上の注意）室温保存。
副作用
次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。１１．２．その他の副作用１）．血液：（０．１％以上１％未満）貧血、好中球減少症、血小板増加症。２）．代謝及び栄養障害：（１％以上１０％未満）食欲減退、食欲亢進、食物嫌悪、（０．１％以上１％未満）低アルブミン血症、低カリウム血症、過小食。３）．精神神経系：（１％以上１０％未満）嗜眠、振戦、頭痛、浮動性めまい、（０．１％以上１％未満）錯乱状態、精神運動亢進、抑うつ気分、傾眠、錯感覚、会話障害、味覚不全。４）．呼吸器系：（０．１％以上１％未満）発声障害、咽喉刺激感、鼻出血、鼻閉、（頻度不明）口腔咽頭痛。５）．消化器系：（１％以上１０％未満）消化不良、腹痛、上腹部痛、腹部膨満、鼓腸、便秘、下痢、嘔吐、レッチング、悪心、口腔内不快感、（０．１％以上１％未満）消化器痛、腹部不快感、胃食道逆流性疾患、便意切迫、排便困難、脂肪便、軟便、口内炎、（頻度不明）異常便、口内乾燥、おくび。６）．皮膚：（１％以上１０％未満）発疹、ざ瘡、皮膚臭異常、（０．１％以上１％未満）脱毛症、多汗症、そう痒性皮疹、湿疹、爪線状隆起。７）．筋骨格系：（０．１％以上１％未満）筋痙縮、背部痛、四肢痛、足底筋膜炎、関節腫脹。８）．泌尿・生殖器：（１％以上１０％未満）月経中間期出血、（０．１％以上１％未満）腎結石症、膀胱痛、無月経、不規則月経。９）．一般・全身障害：（１％以上１０％未満）疲労、（０．１％以上１％未満）発熱、末梢性浮腫、末梢腫脹、（頻度不明）空腹。１０）．臨床検査：（１％以上１０％未満）ＡＳＴ増加、ＡＬＴ増加、アニオンギャップ増加、ビタミンＤ減少、リンパ球数減少、体重減少、（０．１％以上１％未満）アンモニア増加、心電図異常、心電図ＱＴ延長、血中カリウム増加、血中トリグリセリド増加、低比重リポ蛋白増加、アミノ酸濃度減少、肝酵素上昇、トランスアミナーゼ上昇、γ－ＧＴＰ増加、プロトロンビン時間延長、二酸化炭素減少、血中重炭酸塩減少、白血球数増加、（頻度不明）体重増加。１１）．その他：（０．１％以上１％未満）ウイルス性消化管感染、甲状腺機能低下症、心室性不整脈、ほてり、肝石灰化、胆道仙痛。
薬効薬理、臨床成績
薬効薬理
１８．１作用機序尿素サイクル異常症患者では、残余窒素の尿素としての排泄が不十分であることにより高アンモニア血症を呈する。フェニル酪酸グリセロールはグリセロール骨格に３分子のフェニル酪酸が結合しており、ヒト生体内で加水分解されてフェニル酪酸が生成され、さらにフェニル酪酸はβ酸化により速やかにフェニル酢酸に代謝される。フェニル酢酸はグルタミンと結合し、フェニルアセチルグルタミンとして尿中に排泄される。αケトグルタル酸からグルタミン酸を経てグルタミンが生合成される過程で、アンモニア２分子が取り込まれるため、フェニル酪酸１分子により残余窒素２原子が排泄される。
臨床成績
１７．１有効性及び安全性に関する試験１７．１．１国内第ＩＩＩ相試験（ＨＰＮ－１００－Ｊ００１試験）成人及び０歳以上の小児の尿素サイクル異常症患者１６例（成人６例、小児１０例）（ＯＴＣ欠損症８例、ＡＳＳ欠損症６例、ＡＲＧ欠損症１例、ＡＳＬ欠損症１例）を対象に、フェニル酪酸ナトリウムを７日間投与後、本剤を７日間投与する非盲検単群試験が実施された。本剤及びフェニル酪酸ナトリウムの用法は、食事とともに又は食直後に、成人では原則１日３回、小児では原則１日３～４回、経口投与とされた。フェニル酪酸ナトリウムの用量は試験開始前の用量と同量とされ、本剤の用量はフェニル酪酸ナトリウムの投与量とフェニル酪酸が同モル当量となる投与量とされた。なお、試験期間中は、患者毎に規定されたタンパク質の摂取量を遵守することとされた。試験終了時の本剤の投与量の中央値［範囲］は７．１２［３．９，１３．４］ｇ／ｍ２であった。主要評価項目である各薬剤の投与最終日の血中アンモニア濃度（ＡＵＣ０－２４ｈ）（最小二乗幾何平均値［９５％信頼区間］）は、本剤投与時は５９９．７８［４８８．９７，７３５．７０］μｍｏｌ・ｈ／Ｌ、フェニル酪酸ナトリウム投与時は７０６．５９［５７８．０１，８６３．７７］μｍｏｌ・ｈ／Ｌであった。本剤投与時に副作用は認められなかった。また、７日間の本剤投与終了後にさらに最大１２カ月間本剤を投与した継続投与期で認められた副作用の発現頻度は１３．３％（２／１５例）であり、認められた副作用は悪心、心電図ＱＴ延長（各１例）であった。１７．１．２海外第ＩＩＩ相試験（ＨＰＮ－１００－００６試験）成人の尿素サイクル異常症患者４５例（ＯＴＣ欠損症４０例、ＡＳＳ欠損症３例、ＣＰＳ－１欠損症２例）を対象に、二重盲検２期クロスオーバー試験が実施された。治験参加者は本剤／プラセボ又はフェニル酪酸ナトリウム／プラセボに１：１の比で無作為に割り付けられ、いずれかの治験薬を２週間ずつ、食事とともに１日３回経口、経鼻胃又は胃瘻チューブを介して投与された。フェニル酪酸ナトリウムの用量は試験開始前の用量と同量とされ、本剤の用量はフェニル酪酸ナトリウムの投与量とフェニル酪酸が同モル当量となる投与量とされた。なお、試験期間中は、患者毎に規定された内容の食事の摂取を遵守することとされた。試験終了時の本剤の投与量の中央値［範囲］は７．８６［０．７，１５．４］ｇ／ｍ２であった。主要評価項目である各薬剤の投与最終日の血中アンモニア濃度（ＡＵＣ０－２４ｈ）は次のとおりであり、最小二乗幾何平均値の比の９５％信頼区間の上限値が非劣性マージン１．２５を下回ったことから、本剤のフェニル酪酸ナトリウムに対する非劣性が示された。－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表開始－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－投与最終日の血中アンモニア濃度（ＡＵＣ０－２４ｈ）本剤投与時（４５例）フェニル酪酸ナトリウム投与時（４５例）平均値±標準偏差（μｍｏｌ・ｈ／Ｌ）（例数）８６５．９±６６０．５（４４）９７６．６±８６５．４（４４）最小二乗幾何平均値（μｍｏｌ・ｈ／Ｌ）ａ）［９５％信頼区間］６８９．９５［５６３．９４，８４４．１１］７５９．１８［６２０．５３，９２８．８１］最小二乗幾何平均値の比（本剤／フェニル酪酸ナトリウム）ａ）［９５％信頼区間］０．９０９［０．７９９，１．０３４］本剤及びフェニル酪酸ナトリウムのいずれの投与時の血中アンモニア濃度のＡＵＣ０－２４ｈが算出できない治験参加者は解析から除外された。いずれか一方の投与時のＡＵＣ０－２４ｈが算出できない場合、算出できなかった治験薬の用量の±２０％以内の用量が投与された他の治験参加者（該当する治験参加者がいない場合は最も近い２つの用量が投与された治験参加者）からＡＵＣ０－２４ｈの算出に必要な時点のデータをランダムに抽出し代入された。ａ）血中アンモニア濃度のＡＵＣ０－２４ｈの自然対数変換値に対して、治療、治療順序、治療時期を固定効果、治療順序でネストされた個人を変量効果とした回帰モデルにより算出された値を指数変換することにより算出。－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－表終了－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－副作用発現頻度は４５．５％（２０／４４例）であり、主な副作用は、下痢１５．９％（７／４４例）、鼓腸、頭痛各１３．６％（６／４４例）、腹痛、疲労各６．８％（３／４４例）であった。１７．１．３海外第ＩＩＩ相試験（ＨＰＮ－１００－００７試験）成人及び６歳以上の小児の尿素サイクル異常症患者６０例（成人５１例、小児９例）（ＯＴＣ欠損症４９例、ＡＳＳ欠損症４例、ＨＨＨ症候群３例、ＡＳＬ欠損症２例、ＣＰＳ－１欠損症１例、ＡＲＧ欠損症１例）を対象に、本剤の非盲検非対照試験が実施された。本剤の用法は、食事とともに１日３回経口又は胃瘻チューブを介して投与とされた。ＨＰＮ－１００－００６試験から本試験に移行した患者では、先行する試験での投与量が開始用量とされた。新たに本試験に組み入れられた患者の開始用量は、フェニル酪酸ナトリウム既治療例では試験開始前のフェニル酪酸ナトリウムとフェニル酪酸が同モル当量となる用量とされ、フェニル酪酸ナトリウム未治療例では患者の状態に応じて医師により決定された。試験期間中は本剤の用量は適宜調節可能とされた。なお、試験期間中は、低タンパク食の摂取及びアミノ酸の補給を遵守することとされた。試験終了時の本剤の投与量（中央値［範囲］）は７．９６［０．７，１５．２］ｇ／ｍ２であった。主な有効性評価項目である、本剤を１２カ月間投与したときの血中アンモニア濃度の推移は次のとおりであった（１μｍｏｌ／Ｌは１．７μｇ／ｄＬに相当）。＜＜図省略＞＞副作用発現頻度は５５％（３３／６０例）であり、主な副作用は嘔吐１１．７％（７／６０例）、食欲減退１０．０％（６／６０例）、悪心８．３％（５／６０例）であった。１７．１．４海外第ＩＩ相試験（ＨＰＮ－１００－００５試験）６歳以上の小児の尿素サイクル異常症患者１１例（ＯＴＣ欠損症９例、ＡＳＳ欠損症１例、ＡＳＬ欠損症１例）を対象に、フェニル酪酸ナトリウムを７日間投与後、本剤を７日間投与する非盲検単群試験が実施された。本剤及びフェニル酪酸ナトリウムの用法は、食事とともに１日３回経口又は胃瘻チューブを介して投与とされた。フェニル酪酸ナトリウムの用量は試験開始前の用量と同量とされ、本剤の用量はフェニル酪酸ナトリウムの投与量とフェニル酪酸が同モル当量となる投与量とされた。なお、試験期間中は、低タンパク食の摂取及びアミノ酸の補給を遵守することとされた。試験終了時の本剤の投与量（中央値［範囲］）は９．６２［６．７１，１４．４］ｇ／ｍ２であった。主要評価項目である各薬剤の投与最終日の血中アンモニア濃度（ＡＵＣ０－２４ｈ）（平均値±標準偏差）は、本剤投与時は６０３．８±１８７．９２μｍｏｌ・ｈ／Ｌ、フェニル酪酸ナトリウム投与時は８１４．６±３２２．３６μｍｏｌ・ｈ／Ｌであった。副作用の発現頻度は９．１％（１／１１例）であり、認められた副作用は上腹部痛であった。また、７日間の本剤投与終了後にさらに最大１２カ月間本剤を投与した継続投与期で認められた副作用の発現頻度は４７．１％（８／１７例）であり、主な副作用は上腹部痛１７．６％（３／１７例）、アニオンギャップ増加、皮膚異常臭各１１．８％（２／１７例）であった。１７．１．５海外第ＩＩＩ相試験（ＨＰＮ－１００－０１２試験）２９日齢以上６歳未満の小児の尿素サイクル異常症患者１５例（ＡＳＬ欠損症８例、ＯＴＣ欠損症３例、ＡＳＳ欠損症３例、ＡＲＧ欠損症１例）を対象に、フェニル酪酸ナトリウムを１日投与後、本剤を９日間投与する非盲検単群試験が実施された。本剤及びフェニル酪酸ナトリウムの用法は、原則として食直前に１日３回又は４回経口投与とされ、患者の哺乳間隔により適宜調整可能とされた。フェニル酪酸ナトリウムの用量は試験開始前の用量と同量とされ、本剤の用量はフェニル酪酸ナトリウムの投与量とフェニル酪酸が同モル当量となる投与量とされた。なお、試験期間中は、患者毎に規定されたタンパク質の摂取量を遵守することとされた。試験終了時の本剤の投与量（中央値［範囲］）は７．８６［１．５，１４．１］ｇ／ｍ２であった。主な有効性評価項目である、フェニル酪酸ナトリウム投与時及び本剤投与２日目の血中アンモニア濃度（ＡＵＣ０－２４ｈ）（平均値±標準偏差）はそれぞれ９１４．４３±６３０．２１μｍｏｌ・ｈ／Ｌ及び６４７．６３±３７９．９４μｍｏｌ・ｈ／Ｌであった。本試験では非重篤な有害事象との因果関係評価は行われず、重篤な副作用は認められなかった。また、９日間の本剤投与終了後にさらに最大１２カ月間本剤を投与した継続投与期でも、重篤な副作用は認められなかった。１７．１．６海外第ＩＶ相試験（ＨＰＮ－１００－００９試験）２歳未満の小児の尿素サイクル異常症患者２６例（ＯＴＣ欠損症１０例、ＡＳＳ欠損症９例、ＡＳＬ欠損症４例、ＣＰＳ－１欠損症２例、ＡＲＧ欠損症１例）を対象に、７日間かけて他の治療から本剤へ切り替える非盲検単群試験が実施された。本剤の用法は、食直前に１日３～６回経口、経鼻胃又は胃瘻チューブを介して投与とされた。本剤の用量について、未治療例では８．５ｍＬ／ｍ２／日、フェニル酢酸ナトリウム／安息香酸ナトリウム製剤から切り替える場合では１１．２ｍＬ／ｍ２／日、フェニル酪酸ナトリウムから切り替える場合はフェニル酪酸ナトリウムの投与量とフェニル酪酸が同モル当量となる投与量、安息香酸ナトリウム製剤から切り替える場合は安息香酸ナトリウムの投与量の半量に相当する量とされた。なお、試験期間中は、患者毎に規定されたタンパク質の摂取量を遵守することとされた。試験終了時の本剤の投与量（中央値［範囲］）は７．８６［１．５，１４．１］ｇ／ｍ２であった。主な有効性評価項目である、高アンモニア血症の徴候又は症状がなく、かつ血中アンモニア濃度が１００μｍｏｌ／Ｌ（１７０μｇ／ｄＬ）未満の状態で本剤に切り替えられた患者の割合は１００％（２６／２６例）であった。７日間の本剤投与終了後にさらに最大２年間本剤を投与した継続投与期で認められた副作用の発現頻度は５３．８％（１４／２６例）であり、認められた主な副作用は発疹１５．４％（４／２６例）、下痢１１．５％（３／２６例）であった。