発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬「ALXN1210」、米国に続き、欧州で承認申請 提供元:ケアネット ツイート 公開日:2018/07/10 米国・アレクシオン ファーマシューティカルズは6月28日、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬ALXN1210について、欧州医薬品庁(EMA)へ承認申請を行ったことを発表した。 PNHは、慢性かつ進行性の、生命を脅かす恐れのあるまれな消耗性の血液疾患。免疫系の構成要素である補体の機能が慢性的にコントロールできなくなることで溶血が引き起こされ、その結果、進行性の貧血、疲労、息切れなどが生じることがある。慢性溶血で最も深刻な結果は血栓症で、重要臓器の損傷によって、早期死亡に至ることもある。 ALXN1210は、終末補体カスケードのC5タンパク質を阻害することで作用する長時間作用型抗C5抗体であり、米国と欧州(EU)ではPNH患者の治療薬として希少疾病用医薬品指定を取得している。 補体阻害薬の治療経験がないPNH患者と、エクリズマブ(商品名:ソリリス)の治療で安定していたPNH患者を対象とした第III相臨床試験において、8週間隔で静脈内投与するALXN1210は、2週間隔で静脈内投与するエクリズマブに対して非劣性を示し、すべての主要評価項目と主要な副次評価項目の数値においても、ALXN1210でより好ましい結果となったという。 また、ALXN1210は、6月19日に米国食品医薬品局(FDA)に対しても承認申請を行っており、優先審査保証の適用により、8ヵ月の迅速審査に指定されている。日本においても、今年下半期の承認申請を予定している。 なお同剤は、現在、補体阻害薬の治療経験がない非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)の患者を対象とした、8週間隔の静脈内投与が行われる第III相臨床試験においても評価が行われている。 ■参考 アレクシオンファーマ合同会社プレスリリース (ケアネット 木津 朋也) 掲載内容はケアネットの見解を述べるものではございません。(すべての写真・図表等の無断転載を禁じます。) このページを印刷する ツイート [ 最新ニュース ] 多枝病変のSTEMI、FFRガイド下完全血行再建か責任病変のみPCIか/NEJM(2024/04/19) ALK陽性非小細胞肺がんの術後補助療法、アレクチニブvs.化学療法/NEJM(2024/04/19) 慢性腎臓病の入院抑制を意図した電子記録+診療推進者介入の効果は証明されず(解説:浦信行氏)(2024/04/19) CPRはいつまで続けるべきか? In-Hospital CPA レジストリからの報告(解説:香坂俊氏)(2024/04/19) 進行肺がん、初診から治療までの待機期間が治療効果に影響/日本呼吸器学会(2024/04/19) 大腸がん患者の死亡リスクが高くなる超加工食品は?(2024/04/19) カルシウムとビタミンDの摂取は閉経後女性の全死亡リスクに影響せず(2024/04/19) 親を見れば自分の肥満リスクが分かる(2024/04/19) 特殊なMRIが治療抵抗性統合失調症の予測に有用か(2024/04/19) 日本における抗CGRP抗体の使用状況~日本頭痛学会会員オンライン調査(2024/04/19) [ あわせて読みたい ] 消化器がん特集(2018/06/21) 消化器がん特集まとめインデックス(2018/06/01) 民谷式 内科系試験対策ウルトラCUE Vol.3(2018/04/07) 民谷式 内科系試験対策ウルトラCUE Vol.1(2018/04/07) 志水太郎の診断戦略エッセンス (2018/03/07) Dr.林の笑劇的救急問答13<下巻>(2018/02/07) Dr.大山のがんレク!すべての医療者に捧ぐがん種別薬物療法講義(下巻)(2018/02/07) Dr.徳田のすぐできるフィジカル超実技(2017/11/07) Dr.林の笑劇的救急問答13<上巻>(2017/10/07)